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【CTR20190456】GZ/SAR402671 治疗常染色体显性多囊肾病患者的有效性、安全性研究

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基本信息

登记号

CTR20190456

试验状态

主动终止（EFC15392研究的第1阶段中期无效性分析结果显示，该试验符合方案预设的、基于主要临床试验终点的试验终止标准。根据预先设定的标准和DMC的建议，EFC15392研究因无效而停止。此试验终止并无安全性原因。）

药物名称

Venglustat胶囊

药物类型

化药

规范名称

Venglustat胶囊

首次公示信息日的期

2019-03-20

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

常染色体显性多囊肾病

试验通俗题目

GZ/SAR402671 治疗常染色体显性多囊肾病患者的有效性、安全性研究

试验专业题目

GZ/SAR402671 治疗常染色体显性多囊肾病患者的有效性、安全性研究—随机、双盲、安慰剂对照、两阶段研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

200040

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

主要目的：阶段1：确定 Venglustat 对有急性进展风险的 ADPKD 患者的肾脏总体积增长率的影响。阶段2：确定 Venglustat 对有急性进展风险的 ADPKD 患者的肾功能 (eGFR) 降低率的影响。次要目的：评估Venglustat 对肾浓缩功能的影响评估Venglustat 的PK 评估Venglustat 的安全性和耐受性

试验分类

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 48 ；国际: 560 ；

实际入组人数

国内: 87 ；国际: 478 ；

第一例入组时间

2019-06-04;2019-02-11

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.伴有ADPKD风险的男性或女性成人患者，签署知情同意时的年龄为： - 阶段1的患者为18岁至50岁（含） - 阶段2的患者为18至50岁（含），且筛选期间的eGFR在45至89.9 mL/min/1.73 m2之间* - 阶段2的患者为18至55岁（含），且筛选期间的eGFR在30至44.9 mL/min/1.73 m2之间*；2.根据梅奥影像学分级，ADPKD 为1C、1D 或 1E 级。；3.对于阶段1，筛选期间*的肾小球滤过率估算值在45至89.9 mL/min/1.73 m2之间（慢性肾脏病流行病学协作组 [CKD-EPI]方程式）。阶段2筛选期间的肾小球滤过率估算值在30至89.9 mL/min/1.73 m2之间*（CKD-EPI 方程式）。；4.对于高血压患者，在筛选访视前接受过至少 30 天的稳定降压方案治疗。；5.能够阅读、理解和答复研究问卷。；6.患者在执行标准医疗护理外的任何研究相关程序前，提供书面形式的自愿知情同意书。；7.在研究开始时患者无法获得托伐普坦治疗，或根据治疗医师的判断，患者不适于接受托伐普坦治疗（患者不满足推荐的治疗标准，拒绝开始托伐普坦治疗或者对其不耐受）。；

排除标准

1.导入期和基线访视时的收缩压 > 160 mmHg。；2.在筛选访视前 3 个月内，服用过托伐普坦或其他多囊肾病改善剂（生长激素抑制素类似物）。；3.研究者认为患者无法遵从研究要求，或无法接受研究评估，例如，患有散瞳禁忌症或无法进行磁共振成像 (MRI)（例如：患者的体重超出 MRI 承重能力、植入铁磁金属假体、动脉瘤夹、严重的幽闭恐惧症，或大面积腹部/背部纹身）。；4.根据世界卫生组织 (WHO) 的分级标准，患者的皮质性白内障 > 晶状体圆周的四分之一（皮质性白内障 2 [COR-2] 级），或后囊下白内障 >2 mm（后囊下白内障 2 [PSC-2] 级）。核性白内障患者不会被排除。；5.按照处方信息，患者目前在接受可潜在引起白内障的药物，包括任何途径给药的皮质类固醇（包括中等和高效能的局部类固醇）长期给药方案（给药频率高于每 2 周一次），或者可引起白内障的任何药物。；6.患者在随机前 14 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内，服用了强效或中效的 CYP3A4 诱导剂或抑制剂。这也包括在开始 GZ/SAR402671 用药的 72 小时内食用葡萄柚、葡萄柚汁或葡萄柚制品。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

上海长征医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

200003

联系人通讯地址

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