CTR20220800
进行中（招募完成）
Venglustat胶囊
化药
Venglustat胶囊
2022-04-07
企业选择不公示
法布雷病
在法布雷病受试者中评价venglustat对左心室质量指数影响的随机、开放标签、III期研究
一项随机、开放标签、平行组、为期18个月的III期研究，在法布雷病伴左心室肥大受试者中评价与常用标准治疗相比，venglustat对左心室质量指数的影响
100022
主要目的：与法布雷病标准治疗相比，venglustat治疗18个月对法布雷病伴左心室肥大受试者左心室质量指数的影响。次要目的：评价venglustat对肾功能的影响；评价与标准治疗相比，venglustat对心脏功能和心脏脂质贮存的影响；评价 venglustat 对下肢肿胀和疲倦的影响；评估venglustat在法布雷病受试者中的安全性和耐受性；评价venglustat在法布雷病受试者中的PK
平行分组
Ⅲ期
随机化
开放
/
国际多中心试验
国内: 12 ； 国际: 90 ；
国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
2022-08-10;2022-07-29
/
否
1.受试者在签署知情同意书时，年龄必须在18至65岁（含）之间。；2.根据既往实验室评估和法布雷病临床症状史，已确诊为法布雷病的男性和女性成年受试者。如下所述：对于男性，残留α-半乳糖苷酶 A 水平低于平均正常水平的 1% 或发生致病性 α 半乳糖苷酶［GLA］突变，且具有法布雷病临床症状史；对于女性，发生致病性半乳糖苷酶α 突变，且具有法布雷病临床症状史； 受试者可正接受一种获批的法布雷病疗法（阿加糖酶α、阿加糖酶β或migalastat）治疗，或当前未接受治疗。；3.左心室肥大，必须在筛选时经心脏 MRI（集中识读）确认，定义为基于各年龄和性别的参考范围，与均值相比，LVMI＞2 SD；4.所有（男性和女性）受试者： 对于临床研究受试者所采取的避孕方法，男性和女性受试者进行避孕应符合当地法规要求 a) 男性受试者 如果男性受试者同意在研究干预期间和研究末次干预后至少90天内遵守以下要求，则可以参加研究： - 不得捐精 外加以下任意一项： - 能够以禁欲（不进行异性间性交）作为其首选和日常的生活方式（长期和持续禁欲），并同意坚持禁欲 或 - 必须同意使用 2 种避孕方法（即男性避孕套加受试者的女性伴侣使用另一种年失败率＜1% 的避孕方式） b) 女性受试者 - 女性受试者如果未处于妊娠期或哺乳期且符合以下一个条件，则有资格参加研究： - 无生育能力女性 或 - 有生育能力女性（WOCBP）同意按照其首选和日常的生活方式实施真正禁欲，或使用2 种避孕措施（包括1 种每年失败率＜1%的高效避孕措施，首选用户依赖性低的方法），时间为研究干预期间和末次研究干预给药后至少6周内；首次研究药物给药前筛选期和基线时，WOCBP 的高敏感度 妊娠试验（尿液或血清，根据当地法规要求选择）必须为阴性。；5.在进行任何研究相关程序之前必须获得已签署的知情同意书。；
登录查看1.短暂性脑缺血发作、卒中、心肌梗死、心脏衰竭、重大心血管手术（冠状动脉搭桥术、颈动脉内膜剥脱术、外周动脉搭桥术）或肾移植史。；2.当下需要治疗的惊厥发作史。；3.可能导致或造成左心室肥大的基础疾病，例如肥厚性心肌病、主动脉狭窄或未受控制的高血压。；4.筛选时 心脏 MRI（经集中识读确认）显示不对称心室肥大。如果中心阅片员认为与法布雷病不相关（例如，由于肥厚性梗阻性心肌病引起），则被排除。；5.晚期心脏纤维化，定义为筛选时行心脏MRI显示累及≥3 个心肌节段且累及＞50% 心肌厚度的显著钆延迟强化。；6.临床显著心律不齐史，例如，持续性或非持续性室性心动过速、需要入院和／或需要植入植入式心脏除颤器或起搏器的心律紊乱。如果 CHA2DS2-VASc 评分为男性 0 分或女性 1 分，则通过稳定医学方案良好控制至少 12 个月的房颤不是排除因素。；7.根据慢性肾脏疾病-流行病学协作组公式（CKD-EPI）肌酐方程，估计肾小球滤过率＜45 mL/min/1.73m2。；8.患严重抑郁（根据贝克抑郁量表（BDI）-II评分>28确定）和/或筛选前1年内患有未经治且不稳定的重大情感障碍。；9.受试者以下任一项检查结果阳性：抗丙型肝炎病毒（抗HCV）抗体、抗人免疫缺陷病毒1或2抗体（抗HIV1或抗HIV2抗体）。；10.对于乙型肝炎检查，排除有以下任一情况的受试者： - 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性 - 乙型肝炎核心抗体（HBcAb）阳性和乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）检测阳性。；11.入组前2周内已知重症急性呼吸综合征冠状病毒 2 型（SARS-CoV-2）病毒检测阳性或入组前6个月内因患COVID 19感染性肺炎住院治疗。；12.在筛选访视前一年中滥用药物和/或酗酒。在筛选访视前5年中有酒精依赖史。；13.中至重度肝功能损害，即Child-Pugh分级B或C。；14.除胆石症或胆石症导致的胆囊切除术外的活动性肝胆病史。；15.肝酶（丙氨酸氨基转移酶/天门冬氨酸氨基转移酶）或总胆红素＞2倍正常值上限，但诊断有Gilbert综合征的患者除外。患有Gilbert综合征的受试者应无其他提示肝胆病的症状或体征，血清总胆红素水平不得过3 mg/dl（51 μmol/L）且总胆红素中的结合胆红素占比低于20%。；16.受试者在随机化前14天或5个半衰期（以较长者为准）内接受强效或中效细胞色素P450 CYP3A诱导剂或抑制剂。还包括开始IMP给药前72小时内摄入葡萄柚、葡萄柚汁或含葡萄柚产品。；17.筛选时已知的MRI禁忌症，包括任何心脏植入设备，例如植入心脏除纤颤器或起搏器或已知对钆基造影剂过敏。；
登录查看上海交通大学医学院附属瑞金医院
200025
约印创投2025-01-16
求实药社2025-01-16
Genhouse2025-01-16
IPHASE2025-01-16
动脉网2025-01-16
动脉网-最新2025-01-16
药明康德2025-01-16
药明康德2025-01-16
再鼎医药2025-01-16
Rimonci2025-01-15
浙公网安备33011002015279
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
友情链接: 摩熵医药 摩熵医药企业版 摩熵化学MolAid 晓材Matmole 摩熵医学MedXYZ 载体质粒 觅健肿瘤互助 动脉网 药物百科
