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【CTR20222758】维拉苷酶 α 在中国 1 型戈谢病受试者中的安全性、疗效和药代动力学

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基本信息

登记号

CTR20222758

试验状态

已完成

药物名称

注射用维拉苷酶α

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

注射用维拉苷酶α

首次公示信息日的期

2022-10-27

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

适用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗（ERT）

试验通俗题目

维拉苷酶 α 在中国 1 型戈谢病受试者中的安全性、疗效和药代动力学

试验专业题目

一项在中国 1 型戈谢病受试者中评价维拉苷酶 α 的安全性、疗效和药代动力学的多中心、开放性研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

100027

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

主要目的：本研究的主要目的是通过评估 VPRIV 在中国 1 型戈谢病受试者中的 EOW IV 输注，最长给药 51 周的治疗中严重治疗相关不良事件 (TEAE) 的发生率，从而评价 VPRIV 的安全性。次要目的：本研究的次要目的是评估： VPRIV 的其他安全性参数（包括 TEAE 和 IRR 的发生率和抗体形成率） VPRIV 对血液学表现的影响 VPRIV 对肝脏和脾脏体积的影响 VPRIV 对 QoL 的影响 VPRIV 的 PK VPRIV 对疾病生物标志物的影响

试验分类

试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 20 ；

实际入组人数

国内: 20 ；

第一例入组时间

2023-01-19

试验终止时间

2024-08-05

是否属于一致性

否

入选标准

1.经研究者确定，基于以下标准，确诊患有 1 型戈谢病： a. GCB 活性水平降低至 ≤30% 正常水平，或 b. GCB 活性水平下降 >30% 正常水平，但经基因突变检测确诊；2.筛选时至少 2 岁（含）；3.既往未接受过戈谢病治疗（在筛选前 12 个月内未接受过戈谢病治疗 [试验性或获批药品]）或正在接受或近期曾接受伊米苷酶 ERT（在筛选前 12 个月内但未在筛选前 14 天内接受过伊米苷酶治疗）；4.存在戈谢病相关的血液学异常，定义为：血红蛋白水平比其所在年龄和性别的正常值下限低 ≥1 g/dL，和/或血小板计数<90 × 109/L，并且比其所在年龄和性别组的正常值下限低。；5.存在戈谢病相关内脏异常，定义为： a 根据触诊（左肋缘下方 2 至 3 cm）或腹部放射学扫描（磁共振成像 [MRI] 或计算机断层扫描 [CT]，脾脏体积 > 5 倍正常值）评估，受试者至少有中度脾肿大和/或 b 根据触诊或腹部放射学扫描（MRI 或 CT 扫描）评估，受试者有肝肿大；接受过脾脏切除的受试者必须满足本研究的这些标准。；6.如果是有生育能力的女性，必须同意在研究期间以及试验用药品末次给药后 30 天内始终使用医学上可接受的避孕方法，并且在筛选时和整个参与研究期间妊娠试验结果必须为阴性。男性受试者必须同意在研究期间以及试验用药品末次给药后 30 天内始终使用医学上可接受的避孕方法，并需要报告伴侣怀孕情况。；7.在向受试者解释并与其讨论本研究的所有相关方面后，受试者（和/或其法定授权代表）必须自愿签署经机构审查委员会 (IRB)/伦理委员会 (EC) 批准的书面 ICF。<18 岁的受试者必须提供同意，且其父母/法定授权代表应相应地签署 ICF。；8.根据研究者判断，必须能够充分合作才可参加研究；

排除标准

1.1. 患有 2 型或 3 型戈谢病，或经研究者评估怀疑患有 3 型戈谢病（例如，受试者有戈谢病相关中枢神经系统表现或脑电图 [EEG] 检查异常）。；2.筛选前 12 个月内接受过脾切除术或发生过活动性、临床上显著的脾梗死。；3.筛选前 30 天内或相应试验用药品的 5 个半衰期内（以时间较长者为准）接受过任何试验药物或器械治疗；不允许在本研究期间接受此类治疗。；4.目前正在接受红细胞生长因子（如促红细胞生成素）、长期全身性皮质类固醇治疗，或在筛选前 6 个月内接受过此类治疗。；5.筛选时乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 检测结果呈阳性合并可检测到的乙型肝炎病毒 DNA 载量、丙型肝炎病毒 (HCV) 抗体阳性并经 HCV RNA 聚合酶链反应检测确认，以及人类免疫缺陷病毒 (HIV) 抗体阳性；6.筛选时存在非戈谢病相关恶性贫血（如由于铁、叶酸和/或维生素 B12 缺乏症或感染/免疫介导的原因）。在筛选期间存在叶酸缺乏、维生素 B12 缺乏症相关贫血或铁缺乏症相关贫血的受试者不符合研究入排标准，将被视为筛选失败。受试者可针对基础疾病接受治疗，并根据研究者的判断进行重新筛选。重新筛选仅允许一次。；7.受试者、受试者的父母或受试者的法定监护人无法理解本研究的性质、范围和可能的后果。；8.存在研究者认为可能会影响研究数据或混杂研究结果的显著合并症（例如，恶性肿瘤、原发性胆汁性肝硬化或自身免疫性肝病）。；9.根据研究者的判断，无法遵守研究方案（例如，存在有临床意义的医疗状况从而导致研究方案难以执行、态度不合作、无法返回研究中心进行安全性评估，或不太可能完成研究的其他情况）。；10.怀孕和/或哺乳期女性。；11.曾对任何 ERT（已获批或试验性）发生过重度（3 级或以上）输液相关超敏反应（速发过敏反应或类速发过敏反应）。注：不排除伊米苷酶抗体阳性但没有严重输液相关超敏反应的受试者。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

100045

联系人通讯地址

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