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【CTR20202132】评估伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的IV期研究

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基本信息

登记号

CTR20202132

试验状态

已完成

药物名称

注射用伊米苷酶

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

注射用伊米苷酶

首次公示信息日的期

2020-11-06

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

戈谢病

试验通俗题目

评估伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的IV期研究

试验专业题目

一项评估 1年中国说明书中最大剂量的伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的单臂、前瞻性、开放性、多中心研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

100022

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

主要目的：评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的血液学表现的疗效评估说明书中最大剂量的伊米苷酶（60 U/kg，每两周一次IV）在中国患者中的安全性特征次要目的评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的内脏表现的疗效评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的骨病的疗效评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的生活质量的影响进行全面的神经系统检查并将结果记录在患者的医疗记录中。但是，该评估结果不是本研究的疗效终点

试验分类

试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 12 ；

实际入组人数

国内: 12 ；

第一例入组时间

2021-03-30

试验终止时间

2023-10-12

是否属于一致性

否

入选标准

1.能够提供已签署的知情同意；2.受试者被诊断为III型GD；3.受试者有神经系统表现；4.受试者年龄大于2岁；5.筛选时受试者的脾脏和/或肝脏体积＞ULN；

排除标准

1.主要先天性异常；2.与戈谢病无关的具有临床意义的并发性器质性疾病，这意味着这种疾病或病症可能对主要终点的参数产生影响（比如，血红蛋白和血小板水平，肝脾增大和骨痛）；3.既往接受过ERT治疗；4.身体状况无法耐受定期治疗或随访访视；5.妊娠或哺乳期女性；6.受试者在3个月内正在参与或已经参与采用任何试验疗法的另一项临床研究；7.受试者被确诊出与戈谢病无关的中枢神经系统疾病，或受试者的MRI结果表明中枢神经系统存在占位性病变；8.在研究中首次接受思而赞®前，受试者被确诊出需要治疗的血红蛋白病、铁缺乏症、维生素B12缺乏症或叶酸缺乏症，尚未开始接受治疗，或已经开始接受治疗但病情尚未保持稳定至少6个月；9.研究者认为受试者不适合参加研究，无论原因为何，包括医学或临床状况，或受试者可能存在不依从研究程序的风险；10.研究实施／过程中可能引起伦理考虑的任何特定情况；11.对任何研究干预药物或其组分过敏，或根据研究者意见，考虑受试者对其他药物过敏，或患有其他过敏性疾病，构成参与本研究的禁忌条件；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

100730

联系人通讯地址

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