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【CTR20244637】NTQ5082胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的II期研究

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基本信息

登记号

CTR20244637

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

NTQ-5082胶囊

药物类型

化药

规范名称

NTQ-5082胶囊

首次公示信息日的期

2024-12-23

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

阵发性睡眠性血红蛋白尿症

试验通俗题目

NTQ5082胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的II期研究

试验专业题目

一项评估NTQ5082胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的有效性和安全性的多中心、随机、开放的II期临床试验

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

210046

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

1.评估NTQ5082胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的有效性和安全性；2.评估NTQ5082胶囊治疗PNH患者的安全性；3.评估NTQ5082胶囊在PNH患者中的药代动力学和药效学特征

试验分类

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅱ期

随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 24 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.年龄≥18周岁（包含下限），性别不限。；2.依据中国《罕见病诊疗指南》（2019年版）中的PNH诊断标准确诊为PNH的受试者，且筛选前6个月内，PNH红细胞和/或粒细胞克隆水平>10%。；3.既往未接受过补体抑制剂治疗。；4.实验室检测（本地实验室）血红蛋白符合以下条件之一：（1）筛选期V1和V2（间隔≥7天）血红蛋白＜100g/L；（2）如果受试者在筛选期因PNH相关贫血接受红细胞输注治疗，需满足V1时血红蛋白＜100g/L。；5.筛选期V1和V2（间隔≥7天）检测血乳酸脱氢酶（LDH）（本地实验室）＞1.5×正常值上限（ULN）；6.在首次给予研究药物（定义为D1）前至少14天接种ACYW135群脑膜炎球菌和肺炎链球菌疫苗（如既往已接种，应提供有效滴度）；若在D1前14天内接种者，则需给予预防性抗生素治疗至疫苗接种后至少14天；7.同意自签署知情同意书开始至末次给药后4周内，与其伴侣在发生性行为时采用至少一种有效避孕措施，且不参加捐精或捐卵。；8.同意签署知情同意书，并承诺遵守研究中各项规定者。；

排除标准

1.筛选期间，有实验室（本地实验室）证据显示骨髓衰竭（网织红细胞计数 <100×109/L，或血小板计数 <30×109/L，或中性粒细胞计数 <0.5×109/L）。；2.筛选期间，实验室（本地实验室）结果显示ALT或ALP＞3×ULN且研究者判断不适合参加研究者。；3.筛选前受试者正在接受下列药物治疗，且该药物稳定剂量下治疗的时间不满足以下条件：全身用糖皮质激素至少4周（≤15mg/天的泼尼松或等效剂量的糖皮质激素）；铁剂、维生素B12、叶酸或雄激素至少4周；维生素K拮抗剂（如华法林）至少4周并且国际标准化比值（INR）稳定；低分子肝素、口服抗凝药（如阿司匹林、利伐沙班、艾多沙班、阿哌沙班）至少4周；促红细胞生成素（ESA）、缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）或免疫抑制剂至少8周。；4.既往有骨髓/造血干细胞或实体器官移植史（如心、肺、肾、肝）。；5.既往有脾切除术史或计划在试验期间进行手术者。；6.既往有脑膜炎球菌感染史或首次给予研究药物（定义为D1）前14天内有活动性全身细菌、病毒或真菌感染史（根据研究者的判断）。；7.筛选前5年内有恶性肿瘤史，但已经治愈的皮肤局部基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌、甲状腺乳头癌、子宫颈原位癌除外。；8.已知或疑似遗传性补体缺陷或患有原发性或严重继发性免疫缺陷。；9.存在有临床意义重大的肾脏、心脏、肝脏、肺部等的病史，经研究者判断不适合参加本研究者，包括但不限于以下情况：严重的未控制高血压、严重肾脏疾病（如eGFR＜30 mL/min/1.73m2）、晚期心脏病（NYHA IV级）、严重的肺病（如严重的肺动脉高压（WHO IV级）、不稳定血栓事件等。；10.患有活动性乙型肝炎（HBsAg阳性且HBV-DNA＞本地实验室检测下限），或丙型肝炎（HCV抗体阳性且HCV-RNA＞本地实验室检测下限）；或HIV检测阳性；或梅毒螺旋体抗体阳性。；11.筛选前4周内接种过任何类型的减毒活疫苗，或计划在研究过程中接种任何减毒活疫苗。；12.筛选前4周内参与过其他任何干预性临床试验（包括药物和器械等临床试验）。；13.怀疑对研究药物或研究药物中的任何成分过敏者。；14.妊娠期、哺乳期女性受试者。；15.任何经研究者判断可能影响患者参与研究的医疗状况、可能增加受试者安全性重要风险，以及其他经研究者判断不适合参与研究的情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

中国医学科学院血液病医院;浙江大学医学院附属第一医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

300020;310006

联系人通讯地址

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