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【CTR20241092】一项治疗I型戈谢病成人患者的I/II期临床研究

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基本信息

登记号

CTR20241092

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

LY-M001注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

LY-M001注射液

首次公示信息日的期

2024-04-03

临床申请受理号

CXSL2300730

靶点

适应症

I型戈谢病

试验通俗题目

一项治疗I型戈谢病成人患者的I/II期临床研究

试验专业题目

一项评估LY-M001注射液治疗I型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药、剂量递增和扩展的I/II期临床研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

312000

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

评价单次静脉输注LY-M001治疗GD1患者的安全性和耐受性，并确定II期研究的推荐剂量（RP2D）

试验分类

试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅰ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 6 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，自愿签署知情同意书（ICF）；2.由实验室检测确认具有葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA1）等位基因双突变且葡萄糖脑苷酯酶活性（干血试纸法DBS）＜1.19μmol/L/h，并满足GD临床诊断标准的GD1患者；3.经治的戈谢病I型患者，且由研究者综合判断患者病情稳定。若既往接受过GD的酶替代疗法（ERT）或底物清除疗法（SRT）的患者，需治疗6个月以上，在给药前洗脱5个药物半衰期；4.有生育能力的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性；5.受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后6个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者（如禁欲、避孕套等）；受试者无捐献精子或卵子计划；

排除标准

1.AAV8中和抗体阳性；2.临床上疑似II型或III型戈谢病（GD2或GD3）患者；3.预计在未来6个月内需要手术治疗的活动性和进展性骨病；4.经研究者判断，受试者患有与GD无关的特发性血小板减少性紫癜（ITP）、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）、血小板减少、贫血、肝肿大、脾肿大和/或骨质疏松症；5.筛选前28天或5个半衰期（仅药物）内（以较长者为准）接受其它临床研究的研究药物或研究器械的治疗或处置；6.6. 具有临床意义的肝病、脆弱肝脏或肝毒素暴露史的证据，筛选时符合但不限于以下任一项：？进行性肝肿大且大于3倍正常体积。？ 2期或以上肝纤维化病史。？ AST、ALT或TBIL高于正常值上限（ULN）的1.5倍。？既往2年内有酒精或药物滥用史（酒精滥用史定义为：每周饮酒量大于14标准单位酒精[1标准单位含14 g酒精，如360 mL啤酒、45 mL酒精量为40%及以上的烈酒或150 mL葡萄酒]）。？乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，且乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性（HBV-DNA>103拷贝数/mL）；或服用乙肝病毒药物（如干扰素、拉米夫定、阿德福韦和恩替卡韦）；或丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性。；7.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者；8.严重高脂血症（甘油三酯>1000 mg/dL）；9.未得到控制的伴随疾病或感染性疾病（需要研究者根据临床实际进行判断）；10.受试者已经接受或计划接受骨髓移植、造血干细胞移植和/或主要器官移植，包括但不限于肝脏移植、肾脏移植等；11.筛选前3个月，受试者接受过促红细胞生成素、输注全血或输注红细胞治疗；或筛选前1个月接受过血小板输注；12.临床诊断或经研究者判断的严重心血管疾病（如纽约心脏病学会[NYHA]的心衰分级≥3级）；13.既往接受过任何类型的基因治疗或细胞治疗；14.在给药前3个月内使用过全身免疫抑制剂或类固醇治疗（方案规定的预防性给药的免疫抑制治疗除外）；15.筛选前5年内有癌症史，但完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治疗的导管原位癌除外；16.筛选前4个月内接种过减毒活疫苗或计划在临床试验期间接种减毒活疫苗；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

中国医学科学院血液病医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

300011

联系人通讯地址

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