ChiCTR2300076505
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2023-10-10
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炎症性肠病
异基因造血干细胞移植治疗单基因突变炎症性肠病的研究
异基因造血干细胞移植治疗单基因突变炎症性肠病的研究
主要研究目的：评价异基因造血干细胞移植治疗单基因炎症性肠病的疗效，分析预后影响因素； 次要研究目的：总结异基因造血干细胞移植治疗单基因炎症性肠病移植相关并发症的发生情况。
队列研究
回顾性研究
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200
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2023-10-10
2024-08-31
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1. 移植时年龄应大于2月且小于18岁； 2. 单基因突变炎症性肠病诊断应基于以下标准： （1）具有炎症性肠病相关临床表现：腹泻、血便、腹痛和体重减轻等症状持续4周以上或6个月内反复发作2次以上，常合并发热、生长迟缓、营养不良、贫血等全身表现，可伴有肛周脓肿、皮赘、肛裂、肛瘘等肛周疾病； （2）内镜下检查：克罗恩病表现为病变呈节段性、非对称性、跳跃性分布，可见阿弗他溃疡、裂隙样溃疡、纵行溃疡，铺路石样肠粘膜、肠腔狭窄、肠壁僵硬；溃疡性结肠炎表现为黏膜呈颗粒状，充血、质脆易出血、血管纹理模糊或消失，弥漫性点状糜烂，浅溃疡或小溃疡； （3）组织病理学：克罗恩病组织病理学特点为全层肠壁淋巴细胞增生、非干酪样肉芽肿、局灶性隐窝结构异常、阿弗他溃疡、裂隙样溃疡，如为手术标本大体病理特点为肠管跳跃性病变、融合的线性溃疡、铺路石样改变、瘘管形成、肠腔狭窄；溃疡性结肠炎组织学表现为隐窝结构改变及炎性浸润； （4）通过二代测序或sanger测序发现炎症性肠病相关单基因突变，包括IL10、IL10R、FOXP3、CYBB、XIAP、LRBA、ZAP70、STAT3、IL2RA、CYBA、CD40LG等； 同时满足（1）及（4），（2）或（3）满足至少一项； 3. 接受异基因造血干细胞移植，供者包括同胞相合供者、非亲缘志愿者、非亲缘脐带血、单倍体供者。；
登录查看1.移植时存在严重脏器损害（如需要呼吸机辅助通气、依赖血管活性药物等）但仍接受挽救性移植的患儿； 2.二次移植的患儿； 3.高度怀疑为单基因炎症性肠病但未发现致病基因或存在相关致病基因不能排除为肠结核或其他感染性肠炎的患儿。；
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