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【CTR20243998】艾夫糖苷酶 α 用于 IOPD 受试者的中国上市后承诺（PAC）研究

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基本信息

登记号

CTR20243998

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

注射用艾夫糖苷酶α

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

注射用艾夫糖苷酶α

首次公示信息日的期

2024-10-23

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

婴儿型庞贝病（IOPD）

试验通俗题目

艾夫糖苷酶 α 用于 IOPD 受试者的中国上市后承诺（PAC）研究

试验专业题目

一项在婴儿型庞贝病（IOPD）中国受试者中评价艾夫糖苷酶 α 的安全性和疗效的单臂、开放标签、IV 期研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

100022

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

主要目的：评价艾夫糖苷酶 α 在婴儿型庞贝病（IOPD）受试者中的安全性；次要目的：评价艾夫糖苷酶 α 对 IOPD 受试者治疗 52 周后不使用有创呼吸机生存期的影响；评价治疗 52 周后心肌病、步行和运动功能的改善情况。

试验分类

试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 13 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者在签署知情同意书时必须＜18 岁。；2.受试者有在 12 月龄（如果在孕 40 周前出生，则按出生胎龄进行校正）前出现庞贝病症状的记录；并且通过任何组织来源的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）酶缺乏和 GAA 基因致病突变确诊患有 IOPD。；3.受试者在诊断时必须有心肌病记录。；4.参加临床研究的女性受试者所采取的避孕措施应符合当地有关避孕方法的规定。；5.受试者的父母／法定监护人（LAR）能够提供已签署的知情同意书。；

排除标准

1.受试者有重大先天性异常，且研究者认为这种异常会妨碍受试者参加研究或可能缩短生存期。；2.受试者患有临床显著的器质性疾病（庞贝病相关症状除外）。；3.受试者在入组前接受过除含阿糖苷酶 α 或艾夫糖苷酶 α 以外的酶替代疗法（ERT）或任何其他治疗庞贝病的疗法（包括基因治疗）。；4.受试者在接受研究药物（IMP）艾夫糖苷酶 α 首次给药前 1 周内使用过阿糖苷酶 α 或艾夫糖苷酶 α。；5.受试者预期在本研究期间将接受禁用治疗（即，任何其他针对庞贝病的治疗）。；6.受试者在入组前 30 天或相应药物的 5 个血液清除半衰期内（以时间较长者为准）使用过其他研究药物（非专门治疗庞贝病的药物），或预期在研究期间将接受任何其他伴随研究治疗。；7.研究者认为受试者不适合参加研究（无论何种原因；包括疾病状况或临床状况），或者受试者存在可能无法遵循研究程序的风险。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

200127

联系人通讯地址

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