ChiCTR2500099811
正在进行
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2025-03-28
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杜氏肌营养不良
一项评价LE051单次静脉注射在DMD患者中的安全性、耐受性和有效性早期探索性临床研究
一项评价LE051单次静脉注射在DMD患者中的安全性、耐受性和有效性早期探索性临床研究
200127
主要目的： 1. 评价LE051静脉注射治疗适用第51号外显子跳跃治疗的DMD患者的安全性和耐受性。 次要目的： 1. 评价LE051静脉注射治疗适用第51号外显子跳跃治疗的DMD患者的初步疗效； 2. 评价LE051静脉注射在适用第51号外显子跳跃治疗的DMD患者中的药代动力学特征； 3. 评价LE051静脉注射在适用第51号外显子跳跃治疗的DMD患者中的免疫原性。
单臂
探索性研究/预试验
无
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企事业单位委托项目（北京辑因医疗科技有限公司）
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6
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2024-08-16
2026-12-31
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仅当受试者符合以下所有条件时，才可以进入研究： 1.男性，筛选开始时4-8周岁（含边界值）； 2.参考《杜氏进行性肌营养不良的临床实践指南》（2020版）临床诊断为DMD且基因检测结果经确认适用于第51号（第45-50、47-50、48-50、49-50、52-58、52-63、50、52外显子缺失）外显子跳跃的DMD受试者；受试者具有DMD表型证据，表现为出现典型临床症状或体征（如近端肌无力、蹒跚步态、高尔斯征）以及血清肌酸激酶（CK）升高； 3.受试者和/或法定监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书； 4.研究治疗开始前，使用全身性糖皮质激素至少3个月，且研究治疗开始前至少3个月内治疗剂量或给药方案未发生重大变化以及可以合理预测治疗剂量和给药方案在整个研究期间不会发生重大改变； 5.筛选期的6MWD≥150米； 6.能够在麻醉下耐受肌肉活检，没有活检的禁忌症。；
登录查看如果受试者满足下列任何条件，则不能参加本临床研究： 1.存在心力衰竭的临床体征：左心室射血分数（LVEF）<40%； 2.平均FVC占预测值百分比＜50%； 3.12导联心电图QT间期(QTc) >0.45秒； 4.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体或丙型肝炎病毒抗体或梅毒螺旋体抗体阳性或乙肝病毒表面抗原阳性或存在再激活高风险者； 5.入组前筛选血清Anti-AAV结合抗体滴度>1:100者； 6.受试者患有有临床意义的器质性疾病（DMD相关症状除外），包括有临床意义的心血管、肝、肺、神经或肾脏疾病，或研究者认为可能妨碍参加研究或可能降低生存率的其他医学疾病、严重并发疾病或特殊情况； 7.具有研究治疗开始前12周内的重大手术史或计划在治疗期行重大手术的受试者； 8.半年内参加过其他药物临床试验； 9.在筛选前5个半衰期内（以时间较长者为准）使用获批的DMD治疗药物（例如，eteplirsen、ataluren、golodirsen、casimersen），全身性皮质类固醇（包括deflazacort）除外； 10.对研究药物或其辅料或化学类别相似的药物有超敏反应史； 11.可能导致肌无力和/或运动功能损害的DMD以外的并发疾病； 12.经研究者判断不适合参加研究。；
登录查看上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
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