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【ChiCTR2400093099】ART002注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、开放、单臂、探索性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2400093099

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2024-11-28

临床申请受理号

靶点

适应症

杂合子家族性高胆固醇血症

试验通俗题目

ART002注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、开放、单臂、探索性临床研究

试验专业题目

ART002注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、开放、单臂、探索性临床研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

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临床试验信息

试验目的

主要研究目的： 1. 评价ART002在HeFH受试者中的安全性、耐受性。次要研究目的： 1. 评价ART002在HeFH受试者中的药代动力学（PK）； 2. 评价ART002在HeFH受试者中的药效动力学（PD），包括LDL-C水平和PCSK9蛋白水平。

试验分类

试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

无

盲法

不适用

试验项目经费来源

锐正基因（苏州）有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2024-07-23

试验终止时间

2040-12-31

是否属于一致性

入选标准

1. 男性或女性，在签署知情同意书时，年龄为18~70周岁（包含界值）； 2. 筛选时体重在45~90kg（含）之间； 3. 筛选时正在接受他汀治疗或符合他汀治疗适应症的受试者，允许使用的伴随用药/治疗已稳定至少4周； 4. 明确诊断为HeFH，满足1）或2）任一标准： (1) 诊断为LDLR或APOB或PCSK9基因突变引起的HeFH； (2) 成人符合下列3 条中2 条： 1). 未经治疗的血清LDL-C ≥ 4.7 mmol/L； 2). 皮肤/ 腱黄色瘤或脂性角膜弓（＜ 45 岁）； 3). 一级亲属中有FH 或早发ASCVD 患者； 5. 筛选时正在接受他汀治疗的受试者血清低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）≥2.6mmol/L（100mg/dL）; 6. 筛选时受试者必须符合以下实验室标准: (1). 谷草转氨酶（AST），总胆红素，国际标准化比值（INR）≤1.5倍正常值上限(ULN)； (2). 谷丙转氨酶（ALT），碱性磷酸酶（ALP）或谷氨酰转肽酶（GGT）≤2倍正常值上限(2×ULN)； (3). 血小板计数≥100,000细胞/mm3； (4). 凝血功能正常； (5). 空腹甘油三酯≤4.52mmol/L（≤400mg/dL）； (6). Lp(a)≤500mg/L 7. 从筛选期开始到用药后28天必须戒酒； 8. 在筛查前至少90天内不吸烟和不使用尼古丁； 9. 对于女性受试者：应为手术绝育或绝经后的受试者；对于男性受试者：应同意在研究治疗期间和研究药物给药后的180天内采取经医学认可的避孕措施（如使用避孕套、禁欲等）； 10. 能理解本试验并已签署知情同意书。；

排除标准

1. 诊断为复合杂合子FH、双重杂合子FH、纯合子FH（HoFH）； 2. 乙肝表面抗原（HBsAg）或乙肝核心抗体（HBcAb）阳性且外周血HBV DNA滴度检测≥1×10^2拷贝数/L的受试者；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且外周血HCV RNA阳性者；人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者； 3. 任何不稳定的系统性疾病：包括但不限于不稳定型心绞痛、脑血管意外或短暂性脑缺血（筛选前6个月内）、心肌梗死（筛选前6个月内）、纽约心脏病协会（NYHA）定义的II-IV级心衰病史、需要药物治疗的严重心律失常、肝脏、肾脏或代谢性疾病； 4. 有冠状动脉球囊扩张术（PTCA）、经皮冠状动脉介入治疗（PCI）、冠状动脉旁路移植术（CABG）治疗史，以及随机前90天内出现不稳定性心绞痛，或有冠脉CT或冠脉造影支持的明确的严重冠状动脉狭窄病变者； 5. 在入组前14天内，存在需要全身治疗的活动性感染或不可控感染； 6. 已知对任何脂质纳米颗粒(LNP)成分过敏的受试者； 7. 筛选前4周内开始新的剧烈运动，或饮食和生活方式（运动、吸烟和饮酒等）有重大改变，或体重变化>5kg； 8. 有卒中或短暂性脑缺血发作（TIA）病史，或有严重的主动脉、周围血管病变、或存在需要手术干预指征者； 9. 有未控制的高血压，筛选/基线时收缩压SBP≥160mmHg和/或舒张压DBP≥100mmHg； 10. LDL-C≥13mmol/L（500mg/dL）； 11. 患有其他可能引起LDL-C继发性升高或脂质水平异常的疾病； 12. 在研究药物首次给药前14天或5个半衰期内（以较长时间为准）使用过英克司兰（Inclisirna）、托莱西单抗、瑞卡西单抗、Evolocumab、Alirocumab或其他PCSK9靶向药物； 13. 近12个月内接受过LDL血浆分离置换治疗； 14. 诊断患有糖尿病，糖化血红蛋白＞8.5%； 15. 肝硬化病史； 16. 在筛查前或筛查期间90天内因急性心肌梗死、严重心律失常、严重高血压、严重心力衰竭住院或侵入性手术； 17. 不能或不愿意接受所需的治疗前药物治疗方案； 18. 在给药前14天内进行抗血小板(如阿司匹林、氯吡格雷)或抗凝治疗(如华法林、达比加群、阿哌沙班)； 19. 1年内曾有肝脏、心脏或其他实体器官移植、骨髓移植或计划移植； 20. 研究者因其他原因（如患者有其他伴随疾病或病史、酒精依赖和/或药物滥用、受试者依从性等）判定不适合参加研究的患者。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

蚌埠医学院第一附属医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

联系人通讯地址

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