基因疗法公司Orchard宣布裁员四分之一

5月7日，总部位于英国的基因治疗公司Orchard Therapeutics宣布，已经裁减约四分之一的员工，同时放弃在美国加州的新生产设施，并转移临床研发工作的重点。在一份声明中Orchard表示：“公司希望在保留现金的前提下，更专注于更高价值的产品。”

Orchard是一家基因治疗研发公司，致力于通过开发创新、可治愈的基因疗法用于罕见病治疗。该公司在体外自体基因治疗方法利用了基因修饰的造血干细胞，并试图在一次给药过程中纠正疾病的根本原因。目前，Orchard的基因治疗产品候选管道主要针对神经代谢紊乱疾病、免疫缺陷及血液罕见病。

截至今年3月31日，该公司拥有2.64亿美元的现金、等价物和投资。到2019年12月底，共有全职员工252人。此举将帮助公司节省1.25亿美元，并将其现金通道延长至2022年。

这一战略也标志着Orchard在制造和研发方面的重大转变。2018年12月，Orchard宣布将在美国加利福尼亚州弗里蒙特（Fremont）建造一个15万平方英尺的基因疗法制造工厂，押注其自身的生产能力。当时，Orchard预计该设施将创造100多个就业机会。但现在，该项目已被终止，同时还计划关闭其位于加州门罗公园的一个办公场所和实验室。该公司在最新声明中指出，将分阶段进行商业建设，通过优先投资于技术和工艺创新，分阶段投资于未来的制造能力，聚焦制造战略。

在临床方面，Orchard将从罕见病方面转而关注更常见的疾病领域，包括额颞叶痴呆（FTD）和克罗恩病的新项目。该公司表示，还将优先处理三种神经代谢紊乱和威胁生命的免疫紊乱性疾病Wiskott-Aldrich综合征。

Orchard公司产品管线

图源：公司官网

Orchard指出，目前将首先推进最先进项目，在研产品应以发病率的关注点，包括预计欧盟将在2020年下半年批准用于异染性白质营养不良（MLD）疗法OTL-200，Orchard计划在2021年上半年推出该产品。该公司也收到了美国FDA关于OTL-200的反馈，并计划提交IND申请，以寻求该疗法在今年获得再生医学高级疗法认定。同时，Orchard还准备于2021年在美国和欧盟提交申请，上市其Wiskott-Aldrich综合征疗法OTL-103。

与此同时，Orchard正在减少关于罕见疾病疗法的投资，包括用于腺苷脱氨酶缺陷所致严重联合免疫缺陷（ADA-SCID，也被称为“泡泡男孩”）疗法OTL-101，以及用于输血依赖性β地中海贫血疗法OTL-300。

3月31日，Orchard曾针对COVID-19大流行对公司的影响发布公告，承认疫情对临床活动、监管时间表和正在进行的商业准备工作的影响。包括刚完成概念验证研究注册的I型粘多糖病疗法OTL-203临床项目推迟；IIIA型粘多糖病疗法OTL-201、OTL-103和OTL-200的研究站点暂停使用；以及欧盟批准的第一个用于ADA-SCID的自体离体基因疗法Strimvelis在意大利米兰Ospedale San Raffaele的治疗点暂停治疗计划和针对非紧急患者的治疗。

Orchard首席执行官Bobby Gaspar当时表示，公司的财务状况很好，有能力迅速、灵活地适应，以期在这段时间内最大限度地减少业务干扰。但就在1个多月后，该公司就调整了临床计划并大幅裁员，COVID-19对经济的影响很可能是这一变动的导火索。

7日，Orchard发布2020年第一季度财报，报告期内净亏损达到5060万美元，亏损主要来自较高的运营成本，用于支持基因治疗组合的后期开发阶段，以及为公司最先进项目商业化做准备的活动。2020年第一季度研发费用为2480万美元，而2019年同期为1750万美元。

该公司总裁兼首席运营官Frank Thomas认为：“我们的新战略计划将公司的注意力和资源与企业的一系列核心需求相匹配，特别是考虑到目前的经营环境，在短期内做到不依赖资本市场。”