2025年第3周01.13-01.19全球创新药研发概览

1.4.1本周全球TOP10创新药研发进展

（1）强生新药厄达替尼在中国获批上市，用于治疗尿路上皮癌

1月13日，强生宣布厄达替尼片上市申请已正式获NMPA批准，用于治疗携带易感型FGFR3基因变异，且既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1期间或之后出现疾病进展的手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者。厄达替尼是强生开发的一款口服泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂，具有抗肿瘤活性，通过抑制FGFR的活性，阻断肿瘤细胞的生长信号，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。厄达替尼在美国获批用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌是基于一项3期临床试验（THOR）的积极结果。试验结果显示，对比化疗，在之前接受过PD-1或者PD-L1抑制剂治疗的患者中，厄达替尼改善了患者生存期，并降低死亡风险。中位随访15.9个月时，厄达替尼组和化疗组中位总生存期分别为12.1个月和7.8个月；中位无进展生存分别为5.6个月和2.7个月。

（2）上海生物制品研究所抗肿瘤血管生成贝伐珠单抗生物类似药获批上市

1月13日，NMPA官网最新公示，上海生物制品研究所申报的贝伐珠单抗注射液生物类似药上市申请已正式获批。贝伐珠单抗是一款抗血管内皮生长因子（VEGF）人源化单克隆抗体。贝伐珠单抗能与人血管内皮生长因子VEGF特异性结合，通过阻断VEGF与其受体作用，进而抑制肿瘤新生血管的形成，抑制肿瘤生长转移。贝伐珠单抗主要通过现有的血管系统退化、抑制新生血管生成、抗血管通透性三大方式发挥抗肿瘤作用。据上海生物制品研究所早先新闻稿介绍，该产品将用于治疗非小细胞肺癌、转移性结直肠癌、胶质母细胞瘤、肝细胞癌、卵巢癌和宫颈癌等适应症。该产品的原研药由罗氏（Roche）研发，已在全球获批用于治疗多项实体瘤。

（3）和黄医药肺癌新药赛沃替尼新适应症获批

1月13日，NMPA官网最新公示，和黄医药的赛沃替尼片新适应症上市申请已获得批准。赛沃替尼是一种高选择性口服MET抑制剂，正广泛地于MET驱动的肺癌、胃癌和乳头状肾细胞癌患者群体中进行临床开发。根据和黄医药此前在2024年欧洲肺癌大会上公布的赛沃替尼3b期确证性研究的最终数据，在经治患者中，独立审查委员会评估的ORR为39.2%、疾病控制率（DCR）为92.4%、中位DoR为11.1个月。初治和经治患者均较早出现缓解(到达疾病缓解的时间1.4-1.6个月)。本次获批也意味着赛沃替尼在中国新的标签适应症扩展至覆盖初治患者。

（4）赛生药业&美纳里尼共同开发的新型抗菌药在中国申报上市

1月15日，CDE官网公示，美纳里尼（Menarini）和赛生药业（SciClone Pharmaceuticals）共同递交了5.1类新药注射用美罗培南韦博巴坦的上市申请，并获得受理。注射用美罗培南韦博巴坦是一种抗生素复方制剂，由碳青霉烯类抗菌药物美罗培南和新型环硼酸β-内酰胺酶抑制剂韦博巴坦（vaborbactam）组成。被注射用美罗培南韦博巴坦专门用于抑制碳青霉烯类耐药肠杆菌科细菌（CRE），包括常见的产肺炎克雷伯菌碳青霉烯酶（KPC）细菌。目前，该产品在欧盟被用于治疗多种适应症，包括复杂性尿路感染（cUTI）、复杂性腹腔感染（cIAI）和医院获得性肺炎（HAP），在美国被批准用于治疗cUTI。

（5）第一三共口服抗肿瘤新药盐酸吡昔替尼胶囊在中国申报上市

1月15日，CDE官网最新公示，第一三共（Daiichi Sankyo）申报的5.1类新药盐酸吡昔替尼胶囊（PLX3397）的上市申请已获得受理。该产品已经于2024年10月被CDE正式纳入优先审评，适用于治疗伴有重度病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。吡昔替尼是一款创新口服CSF1R小分子抑制剂，同时也会抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，第一三共已经在中国开展了一项国际多中心（含中国）3期临床研究，该研究旨在评估pexidartinib针对伴有重度病变或严重功能限制且不能通过手术改善的有症状的TGCT成年患者的疗效和安全性。

（6）英派药业PARP1/2抑制剂塞纳帕利在中国获批上市

1月16日，南京英派药业有限公司（以下简称“英派药业”）宣布，其自主研发的塞纳帕利胶囊（商品名：派舒宁®）已获得NMPA批准上市，用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在一线含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。塞纳帕利是由英派药业自主研发的新型、高效的PARP1/2抑制剂，具有独特的分子结构，使其具备体外和体内高活性，以及高靶向选择性和广泛的安全窗口。塞纳帕利的获批是基于FLAMES研究，旨在评价塞纳帕利单药维持治疗晚期卵巢癌患者的有效性和安全性。结果显示，塞纳帕利维持治疗能够显著延长晚期卵巢癌患者的中位无进展生存期（mPFS）（未达到vs13.6月,HR 0.43，P<0.0001），且不论患者的BRCA基因表达如何，均能从塞纳帕利治疗中获益。

（7）奥赛康药业肺癌1类新药利厄替尼获批上市

1月16日，NMPA宣布，批准奥赛康药业1类创新药利厄替尼片上市，该药适用于既往经表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。EGFR是一组具有酪氨酸激酶活性的表皮生长因子家族的细胞表面受体，其活化异常可激活与肿瘤增殖、分化相关的基因，继而诱发肿瘤的形成和发展。利厄替尼是奥赛康药业抗肿瘤药研发管线的核心产品之一，作为第三代EGFR-TKI，该产品有望克服前两代产品因T790M突变而产生的耐药问题。

（8）强生突破性疗法TAR-200递交上市申请，用于膀胱癌

1月16日，强生公司宣布，已启动向美国FDA提交TAR-200的新药申请（NDA），用于治疗对卡介苗（BCG）无应答的高危非肌层浸润性膀胱癌（HR-NMIBC）伴原位瘤患者。TAR-200是一种在研的膀胱内药物释放系统，旨在实现吉西他滨在膀胱中的持续局部释放，维持局部药物暴露时间长达数周。这一创新膀胱内药物释放系统的申请基于注册性2b期临床试验SunRISe-1数据的支持。截至2024年第二季度收集的数据显示，患者完全缓解率（CR）为83.5%，且无需重新诱导治疗即能获得高度持久的完全缓解。在中位随访时间为9个月时，82%的缓解患者维持了缓解。2023年12月，美国FDA授予TAR-200突破性疗法认定。

（9）礼来重磅疗法Omvoh获批上市，用于克罗恩病

1月16日，礼来（Eli Lilly and Company）宣布，美国FDA已批准其药品Omvoh（mirikizumab）用于治疗成人中度至重度活动性克罗恩病（CD）。Omvoh是一种人源化IgG4单克隆抗体，可与IL-23的p19亚基结合，阻断IL-23介导的炎症反应。此次批准主要基于Omvoh在3期VIVID-1研究中的积极结果。该研究针对中度至重度活动性克罗恩病患者，这些患者对糖皮质激素、免疫调节剂和/或生物制品应答不足、无应答或不耐受。结果显示，第一年达到临床缓解和内镜缓解的患者，在开放标签扩展试验中接受治疗一年后（即连续治疗两年），近90%的患者维持了临床缓解。根据新闻稿，Omvoh是15年来首个在获批时公开两年3期克罗恩病疗效数据的生物制品疗法。

（10）阿斯利康&第一三共联合开发的ADC Datroway获批上市，用于乳腺癌

1月18日，美国FDA宣布批准由阿斯利康（AstraZeneca）与第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的抗体偶联药物（ADC）Datroway（datopotamab deruxtecan或Dato-DXd）上市，用于治疗无法切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2阴性的成年乳腺癌患者，这些患者曾接受过内分泌疗法和化疗。Datroway是一款由人源化、靶向Trop2的单克隆抗体与创新DNA拓扑异构酶I抑制剂（DXd），通过可裂解的四肽连接子偶联生成的ADC。3期试验结果显示，Datroway相较于化疗，可将患者的疾病进展或死亡风险降低37%。Datroway治疗组的中位PFS为6.9个月（95%CI：5.7，7.4），化疗组为4.9个月（95%CI：4.2，5.5），风险比（HR）为0.63（95%CI：0.52，0.76），双侧p值<0.0001。

1.4.2本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）Corvus Pharmaceuticals宣布Soquelitinib治疗特应性皮炎的1期临床试验数据

1月13日，Corvus公布了随机、双盲、安慰剂对照1期临床试验的新中期数据，该试验评估了soquelitinib 在中度至重度特应性皮炎患者中的作用。Soquelitinib是一种在研口服小分子药物，旨在选择性抑制ITK，这种酶主要在T细胞中表达，在T细胞和自然杀伤（NK）细胞的免疫功能中发挥作用。研究表明，Soquelitinib能影响T细胞分化，诱导Th1辅助细胞的生成，同时阻断Th2和Th17细胞的发育及其分泌细胞因子的产生。分析显示，在Soquelitinib组的19名患者中，26%达到IGA（研究者整体评估）0或1，37%达到EASI（湿疹面积和严重程度指数）75；而在安慰剂组的名患者中，没有人达到IGA 0或1或EASI 75。IGA 0 或1和EASI 75已被FDA确定为有临床意义和可批准的终点，也是FDA批准的其他特应性皮炎治疗方法临床试验中使用的终点。

（2）上海市胸科医院陆舜教授牵头的索卡佐利单抗一线治疗广泛期小细胞肺癌III期研究阳性结果

1月13日，上海市胸科医院陆舜教授牵头全国54家研究中心共同参与的一项重组全人抗PD-L1单克隆抗体注射液（索卡佐利单抗）或安慰剂联合卡铂和依托泊苷一线治疗广泛期小细胞肺癌的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究发布阳性结果。该研究主要目的为评价索卡佐利单抗联合卡铂和依托泊苷对比安慰剂联合卡铂和依托泊苷一线治疗广泛期小细胞肺癌的总生存期（OS）。索卡佐利单抗是全人抗PD-L1单克隆抗体，筛选自人源G-MABTM抗体库，对于人类PD-L1蛋白有极高的特异性及亲和力。分析显示，与安慰剂联合卡铂+依托泊苷（EC）相比，索卡佐利单抗与EC联合取得了OS获益（HR=0.799，单侧P=0.0158），总死亡风险平均降低了20.1%，中位OS延长了2.32个月（13.90个月vs.11.58个月）。

（3）恒瑞医药&Kailera联合开发的GLP-1/GIP双受体激动剂减重2期研究积极顶线结果

1月14日，恒瑞医药宣布，其与美国Kailera Therapeutics公司共同正在共同开发的GLP-1/GIP双受体激动剂HRS9531注射液8mg在减重2期临床研究（HRS9531-203）中显著减低体重，同时安全性、耐受性良好。此次披露的最新2期研究旨在评估HRS9531注射液8mg在超重或肥胖人群的有效性与安全性。这是一项在中国进行的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的2期临床试验（NCT06054698），主要终点为治疗36周后，体重相对基线变化的百分比。受试者被随机分配接受每周一次HRS9531注射液或安慰剂皮下注射。分析显示，治疗36周后，HRS9531注射液8mg组平均体重相对基线降低22.8%（安慰剂校正后21.1%），具显著性差异。HRS9531注射液8mg组体重相对基线降低≥20%的受试者比例高达59%。

（4）再生元免疫疗法D-1抑制剂Libtayo达3期临床主要终点

1月14日，再生元公司（Regeneron Pharmaceuticals）宣布了3期临床试验C-POST的积极结果。C-POST试验共纳入415名高风险皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者，这些患者被随机分配接受Libtayo或安慰剂治疗，治疗时间最长为48周。主要终点为DFS，定义为从随机化到首次记录的疾病复发或因任何原因死亡的时间。试验结果显示，在中位随访时间为24个月的首次预设中期分析中，Libtayo与安慰剂相比，将患者疾病复发或死亡的风险降低了68%（HR：0.32；95%CI：0.20-0.51；p<0.0001）。在安全性评估中，Libtayo组和安慰剂组中分别有91%和89%的患者出现了任意级别的不良事件（AEs）。3级及以上AEs发生率在Libtayo组和安慰剂组中分别为24%和14%。根据这些中期结果，C-POST试验将继续进行额外的随访。

（5）Biohaven公司细胞外蛋白降解剂BHV-1400 1期临床试验获得积极结果

1月14日，Biohaven公司公布了其在研疗法BHV-1400临床试验的最新结果。BHV-1400是一款基于耶鲁大学（Yale University）的MoDE技术的双特异性分子，它的一端与半乳糖缺乏型IgA1（Gd-IgA1）抗体结合，另一端与肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）结合。ASGPR介导肝细胞通过内吞过程，将靶点蛋白吞入细胞内进行降解。分析显示，在1期临床试验中检验的首个并且是最低剂量下，一次BHV-1400注射在4小时内将Gd-IgA1的水平平均降低60%。在某些患者中，观察到在8小时内将Gd-IgA1水平降低70%。Gd-IgA1水平的降低在单次注射后可维持数天。安全性方面，迄今为止，BHV-1400在1期临床试验中的安全性和耐受性良好，未发现具有临床意义的先天和适应性免疫力的变化。

（6）Anavex口服blarcamesine 3期临床结果公布，治疗阿尔茨海默病

1月15日，Anavex宣布了其口服blarcamesine（ANAVEX®2-73）治疗早期阿尔茨海默病（AD）的IIb/III期研究的结果。Blarcamesine是一种小分子药物，每天口服一次，在48周内显示出有临床意义的改善，主要终点ADAS-Cog13评分大于2分。这表明与已批准的疗法相比，该疗法的数值临床疗效更好，同时也减缓了早期阿尔茨海默病患者的神经退行性变。Blarcamesine的安全性表明不需要常规MRI监测，并且鉴于其不同的作用机制，口服Blarcamesine可能代表一种新的治疗方法，可以补充或替代注射抗-淀粉样蛋白单克隆抗体药物。

（7）OS Therapies公司在研免疫疗法OST-HER2 2b期临床结果积极

1月16日，OS Therapies公司宣布，在研免疫疗法OST-HER2在预防肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中获得积极数据。OST-HER2是一种创新免疫疗法，通过使用生物工程改造的单核细胞增生李斯特菌（Listeria monocytogenes）作为载体表达HER2蛋白，触发对表达HER2的癌细胞的强力免疫反应。这项2b期临床试验共纳入39名可评估患者，患者每三周接受一次OST-HER2的治疗，治疗48周后进行为期4周的最终随访。临床主要终点为12个月时的无事件生存率（EFS）。分析显示，OST-HER2组患者的12个月EFS为33%，历史对照组这一数值为20%（p=0.0158）。此外，正在进行的次要终点总生存率的中期分析显示：1年总生存率：OST-HER2组为91%，历史对照组这一数值为80%（p=0.0700）。

（8）勃林格殷格翰精神分裂症认知障碍3期CONNEX临床未达主要及次要终点

1月16日，勃林格殷格翰宣布了成人精神分裂症认知障碍III期CONNEX临床项目的顶线结果，其结果显示主要和关键次要终点未达到。总体而言，Iclepertin治疗的患者与安慰剂组相比，在6个月时未观察到对认知或功能有统计学意义的影响。Iclepertin是一种口服甘氨酸转运蛋白1（GlyT1）抑制剂，被研究用于治疗成人精神分裂症患者的认知障碍。CONNEX是一个III期临床项目，旨在评估iclepertin改善成人精神分裂症患者认知障碍的安全性和有效性。该项目包括三项临床试验，均为随机、双盲、安慰剂对照平行组试验。所有三项试验都表明，iclepertin耐受性良好，安全性与以前的研究一致。后续，勃林格殷格翰会终止进一步的长期临床试验CONNEX-X。

（9）Avacta Therapeutics公司在研多肽偶联药物AVA6000 1a期临床试验获得积极数据

1月17日，Avacta Therapeutics公司宣布，在研多肽偶联药物（PDC）AVA6000，在治疗唾液腺癌（SGC）患者的1a期临床试验中获得积极数据。AVA6000是Avacta研发管线中的首个多肽偶联药物，由阿霉素（doxorubicin）与Avacta专有的pre|CISION多肽偶联而成，该多肽可在肿瘤微环境中由成纤维细胞激活蛋白-α（FAP）特异性切割。分析显示，在接受250mg/m²及以上剂量治疗的10名唾液腺癌患者中，5名患者肿瘤显著缩小，其中包括一例部分缓解（PR，肿瘤缩小45%）和四例轻微缓解（MR，肿瘤缩小10%-19.5%）。其中一名79岁的男性患者在12周时显示出持久的确认PR，尽管因达到阿霉素的终生剂量限制而停止治疗，缓解仍在持续。该组患者的疾病控制率达90%。

（10）诺和诺德减重药司美格鲁肽3期临床试验达主要终点

1月18日，诺和诺德（Novo Nordisk）宣布了3b期临床试验STEP UP的主要结果。STEP UP是一项为期72周的疗效和安全性试验，比较每周一次皮下注射7.2mg的司美格鲁肽（semaglutide）、2.4mg的司美格鲁肽以及安慰剂的效果。司美格鲁肽是一种GLP-1受体激动剂，它能够刺激胰岛素的生成，并抑制胰高血糖素分泌，降低食欲和食物摄入量。分析显示，试验达到了主要终点，在完全遵循治疗方案的群体中，从平均基线体重113公斤计算，接受7.2mg司美格鲁肽治疗的患者在72周后实现了20.7%的体重减轻，而接受2.4mg司美格鲁肽治疗的患者体重减轻为17.5%，安慰剂组仅为2.4%。7.2mg司美格鲁肽具有良好的安全性和耐受性。最常见的不良事件为胃肠道症状，绝大多数为轻至中度，并随时间减轻。

同期事件：

1. 2025年第3周01.13-01.19国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2025年第3周01.13-01.19国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2025年第3周01.13-01.19国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛摩熵咨询医药行业观察周报（2025.01.13-2025.01.19)｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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