尧唐生物YOLT-101获信立泰巨资支持，PCSK9碱基编辑药物有望重塑FH治疗格局

2024年8月27日，尧唐生物与信立泰共同宣布就尧唐生物自主研发的针对PCSK9靶点的碱基编辑药物YOLT-101，签订了在中国内地的开发及商业化授权协议，总交易金额为10.35亿元人民币。

根据协议条款，信立泰将获得YOLT-101在中国内地（不包括香港、澳门及台湾地区）的独占开发与商业化许可权。尧唐生物将获得最高2.05亿元人民币的首付款以及根据研发进度支付的研发里程碑付款；还将根据净销售额获得最多8.3亿元人民币的销售里程碑付款，总交易金额将达10.35亿元人民币。此外，信立泰将在许可产品于该地区达成的净销售额基础上，向尧唐生物支付分层销售提成。协议生效后，尧唐生物将继续负责完成YOLT-101的临床前研究工作，在许可领域和许可区域内的临床试验将由信立泰负责准备和实施。

YOLT-101是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑药物，同时采用了尧唐自主专利的碱基编辑器（YolBE®）和新型脂质纳米颗粒（YOL-LNPs®）递送载体，通过LNP介导的肝脏靶向作用，经肝脏细胞表面的低密度脂蛋白受体（LDLR）介导的内吞进入肝细胞，释放碱基编辑器和gRNA，两者形成YolBE-gRNA复合体，靶向PCSK9基因特定序列，在特定位点进行碱基编辑，从而关闭基因表达，抑制PCSK9对LDLR的降解，增加LDLR与低密度脂蛋白（LDL）的结合，有效清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低其血液浓度，最终延缓和治愈家族性高胆固醇血症。

目前，YOLT-101 尚处于临床前研究阶段，并在一项由研究者发起的临床研究（IIT 研究）中完成首例受试者给药。已有的临床前数据显示，在非人灵长类动物模型中，YOLT-101 实现了一次给药长达近两年的 LDL-C大幅度降低。

相比较现有 PCSK9 抗体、siRNA 药物等治疗方法，YOLT-101作为PCSK9碱基编辑药物，可在 DNA 水平编辑 PCSK9 基因的单个碱基，降低靶蛋白表达。如能研发成功，将显著提高家族性高胆固醇血症患者服药依从性，为 FH 疾病提供更便捷的全新治疗选择。

参考来源：公司公告

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