360万美元！蓝鸟生物推出2款重磅基因疗法，第三款提交BLA推迟

蓝鸟生物年报

细胞基因治疗前沿

2023/03/31

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3月29日，蓝鸟生物2022年业绩报告公布：2022年营收360万美元，这主要得益于2项获得FDA批准的基因疗法ZYNTEGLO和SKYSONA。2022年蓝鸟生物研发支出为2.41亿美元；截至2022年12月31日，公司的现金和现金等价物、有价证券和受限制的现金余额约为2.27亿美元。

截止目前，蓝鸟生物已有2款基因疗法获批上市，而第三款基因疗法lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）用于治疗镰状细胞病，本来预计本周五前向FDA提交生物制品许可申请(BLA)，但是现在该日期推迟了几周。

蓝鸟生物首席执行官Andrew Obenshain

蓝鸟生物首席执行官Andrew Obenshain说道：“原计划lovo-cel于2023年第一季度获得FDA批准，但是现在可能要错过这个时间了。”

受此影响，蓝鸟生物股价下跌31%。目前，蓝鸟生物市值为3.47亿美元。

01.lovo-cel BLA提交正在进行中

去年12月，蓝鸟生物在进行了产品可比性分析并向美国FDA提供数据后，FDA于2月给予反馈并提到一些问题，要求公司在提交BLA前做出回应。据药融云数据库显示，lovo-cel此前已获得了美国FDA认证的快速通道、孤儿药、罕见儿科疾病用药与再生医学先进疗法4种特殊审批，这或许会极大程度地加速FDA审批lovo-cel新药上市的时间。

截图来源：药融云全球药物研发数据库

蓝鸟生物计划对12岁及以上有血管闭塞史的患者进行优先审查。如果获得FDA批准，预计2024年初对lovo-cel进行商业化。

02.ZYNTEGLO®商业化势头持续发展

ZYNTEGLO®（betibelogene autotemcel，beti-cel）是一款β-地中海贫血基因疗法，也是蓝鸟生物公司商业化的第一款基因疗法。ZYNTEGLO最早于2019年在欧盟、挪威、冰岛、列支敦士登等4个国家陆续上市。2022年8月，获得FDA批准，进入美国市场。蓝鸟生物为其定价为280万。

截图来源：药融云全球药物研发数据库

蓝鸟生物在ZYNTEGLO的推出方面取得了重大进展，迄今为止，已有5例β-地中海贫血患者启动治疗（细胞收集）。随着商业化不断推进，蓝鸟生物计划扩大制造能力，以满足不断增长的市场需求。

平均而言，该疗法的事先授权仅需两周，这是付款人接受ZYNTEGLO的有力指标；迄今为止，付款人承保范围内的最终拒赔率一直为零。

蓝鸟生物的合格治疗中心(QTC)布局继续按计划扩展，有12个QTC已启动，还有大约30个QTC处于谈判阶段；到2023年底，公司仍有望扩大到40-50个OTC。

03.SKYSONA®商业化步入正轨

蓝鸟生物第2款基因疗法——SKYSONA®(elivaldogene autotemcel，eli-cel)，最早于2021年7月面世，2022年9月在美国获批上市，主要用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展。定价为300万美元。

两名接受SKYSONA治疗的患者的细胞收集工作已经完成，首次输注治疗也已完成。

自获批以来，蓝鸟生物已经启动了三个QTC来治疗脑肾上腺脑白质营养不良症（CALD）患者。

总而言之，2022年蓝鸟生物推出了两款重磅基因疗法，2023年它计划对第三种基因疗法lovo-cel进行商业化。蓝鸟生物预计2023年全年的现金消耗将在2.7亿~3亿美元。

参考资料：

[1] 药融云数据库

[2] https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-reports-fourth-quarter-and-full-year-2022-financial

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