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大涨90%！日本小核酸药物VILTEPSO崭露头角，治疗DMD

小核酸药物年报杜氏肌营养不良症

细胞基因治疗前沿

2023/03/30

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近期，日本小核酸药物龙头公司Nippon Shinyaku发布2022年财年（2022.3.31-2023.4.1）三季报：前三个季度总营收为1099亿日元，折合人民币57.8亿元，同比3.4%，净利润226.8亿日元。

来源：Nippon Shinyaku财报

其中小核酸药物VILTEPSO前三季度营收107亿（约5.6亿人民币），其中日本销售额为31.9亿日元，美国为75.3亿日元，公司预计全年营收147亿日元（约7.7亿人民币），相比去年同期77.5亿元，大幅增长90%。

来源：Nippon Shinyaku财报

VILTEPSO是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，通过跳过外显子53，使部分患者DMD基因的移框缺失变为同框缺失，以减轻症状（尽量接近BMD的外在表现），该小核酸药物可以与DMD基因的pre-mRNA 53号外显子位置相结合，在形成成熟mRNA后，切除53号外显子部分，从而部分修正mRNA读码框，给药方式为静脉输注给药。据药融云数据库显示，2020年3月25日，VILTEPSO首次在日本获批上市，同年8月19日在美国获批上市，用于治疗DMD基因发生53外显子跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）。

VILTEPSO研发现状

截图来源：药融云全球药物研发数据库

NS Pharma是日本新药株式会社Nippon Shinyaku的全资子公司，作为一家高度专注、以研究为导向的生物制药公司，公司致力于罕见病领域的研究。NS Pharma正在对罕见疾病进行高级研究，包括外显子跳跃技术，以为DMD提供新的有效治疗方案。Nippon Shinyaku Co., Ltd. 一直在开发多个治疗领域的化合物，包括血液系统恶性肿瘤和难治性/孤儿疾病。

来源：NS Pharma官网

参考资料：

[1] 药融云数据库

[2] NS Pharma官网

[3] Nippon Shinyaku财报

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