近日，RNAi疗法领军公司Alnylam制药公司（Nasdaq:ALNY）宣布， FDA已授予vutrisiran“快速通道”称号，这是一种用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变( hatr )引起的周围神经疾病(多发性神经病)的治疗药物。“

“快速通道”称号是促进药物开发，并加快对治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的审查。有了这个称号，Alnylam将有资格提交vutrisiran的滚动新药申请（NDA）。

除了快速通道认定外，vutrisiran还在美国和欧盟获得了治疗ATTR淀粉样变性的孤儿药称号。目前正在进行的HELIOS-A和HELIOS-B三期临床试验正在评估vutrisiran的安全性和有效性。这些研究共同构成了一项全面的临床开发计划，旨在证明vutrisiran对多系统疾病表现和ATTR淀粉样变性患者的广泛影响。

“Vutrisiran在第一阶段的研究中显示出鼓舞人心的安全性，其每季度小剂量，皮下给药的频率和方式，可能减轻了这种渐进的、危及生命的多系统疾病的治疗负担。因此，我们很高兴FDA批准了vutrisiran快速通道的称号，”Alnylam 公司vutrisiran项目负责人Rena Denoncourt说，“在今年早些时候完成注册后，我们期待在2021年初分享关于vutrisiran的HELIOS-A  3期研究结果。更广泛地说，我们仍致力于开发治疗ATTR淀粉样变性的其他治疗方案，以增强ONPATTRO®（patisiran）的市场领先地位，已被批准用于治疗成人hATTR淀粉样变性的多发性神经病。”

关于Vutrisiran

Vutrisiran是一种正在研究中的皮下注射RNAi治疗剂，正开发其用于治疗ATTR淀粉样变性，包括遗传性（hATTR）和野生型（wtATTR）淀粉样变性。它旨在靶向和沉默特定的信使RNA，从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白（TTR）的产生。

每季度服用一次vutrisiran可能有助于减少沉积，促进TTR淀粉样沉积在组织中的清除，并有可能恢复这些组织的功能。Vutrisiran利用了Alnylam的下一代递送平台，称为增强稳定化学（ESC）-GalNAc共轭递送平台。美国食品和药物管理局、欧洲药品管理局或任何其他卫生机构尚未对vutrisiran的安全性和有效性进行评估。

关于甲状腺素运载蛋白（ATTR）淀粉样变性 

甲状腺素运载蛋白（ATTR）淀粉样变性是一种罕见的，逐渐衰弱的致死性疾病，是由于TTR蛋白折叠不当，在包括神经、心脏和胃肠道在内的多个组织中以淀粉样蛋白的形式堆积而引起的。

ATTR淀粉样变性有两种类型：遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性和野生型（wtATTR）淀粉样变性。

• hATTR淀粉样变性病是一种遗传性疾病，会导致顽固性周围感觉运动神经病，自主神经病和心肌病。据估计，全球将有5万人受到影响。这种疾病会对患者的生活产生不利影响，并可能在患病后后4.7年内导致过早死亡。

• wtATTR淀粉样变是一种非遗传性、进行性疾病，病因不明。据估计，全球约有20万至30万人受到影响。它主要表现为心肌病，导致心力衰竭和2至6年内死亡。

关于 RNAi 

RNA干扰（RNAi）是一种基因沉默的自然细胞过程，代表了当今生物学和药物开发中最有前途和最迅速发展的前沿领域之一。它的发现被誉为“每十年左右发生一次的重大科学突破” ，并获得2006年诺贝尔生理学或医学奖。

(图片来源：百度百科)

通过利用RNAi在我们细胞中发生的自然生物学过程，一种被称为RNAi疗法的新型药物现在成为现实。

• 小干扰RNA（siRNA）是介导RNAi的分子，是Alnylam的RNAi治疗平台的组成部分，它们通过有效沉默信使RNA（mRNA）在药物的上游发挥作用。

• 信使RNA（mRNA）是编码致病蛋白质的遗传前体，从而阻止它们的产生。这是一种革命性的方法，有可能改变对遗传病和其他疾病患者的护理。

关于Alnylam公司

 Alnylam(纳斯达克代码:ALNY)正引领RNAi转化为一类全新的创新药物，有可能改变患有罕见遗传、心脏代谢、肝脏感染和中枢神经系统（CNS）/眼部疾病患者的生活。基于诺贝尔奖得主的科学性，RNAi疗代表了一种强大的、经临床验证的治疗多种严重和衰弱性疾病的方法。

Alnylam成立于2002年，致力于通过强大的RNAi治疗平台实现将科学可能性变为现实的大胆愿景。Alnylam的商业RNAi治疗产品是在美国，欧盟，加拿大，日本，瑞士和巴西获得批准的ONPATTRO®（patisiran），以及在美国和欧盟获得批准的GIVLAARI®（givosiran）。Alnylam拥有大量的研究药物，包括五种处于后期开发阶段的候选产品。Alnylam正在执行其“Alnylam 2020”战略，即建立一家多产品、商业阶段的生物制药公司，拥有基于RNAi的药物的可持续生产线，以满足治疗方案有限或不足的患者的需求。

参考来源：https://www.biospace.com/article/releases/alnylam-receives-fast-track-designation-for-vutrisiran-for-the-treatment-of-the-polyneuropathy-of-hattr-amyloidosis/