研发日报丨量身定制抗癌药物

【2020.04.08/研发NEWS】Dupixent治疗儿童重度特应性皮炎3期临床获成功；FDA推迟对罗氏SMA新药Risdiplam的审查；终止开发！Millendo罕见病新药IIb期研究失败；武田CD30靶向药Adcetris欧盟批准在即 治疗sALCL……

【药品研发】

Dupixent治疗儿童重度特应性皮炎3期临床获成功

赛诺菲与合作伙伴再生元近日公布了抗炎药Dupixent治疗青少年非受控重度特应性皮炎关键性儿科III期临床试验的结果。数据显示，Dupixent与标准护理外用皮质类固醇联合用药，显著改善了疾病症状和健康相关生活质量。

终止开发！Millendo罕见病新药IIb期研究失败

6日，Millendo Therapeutics宣布因IIb期ZEPHYR研究失败，公司将终止其非酰化胃饥饿素类似物livoletide用于治疗Prader-Willi综合征的开发。此次失败的关键性IIb期研究共涉及158例患者，结果表明，接受60µg/kg、120µg/kg livoletide治疗12周的患者HQ-CT评分较基线期有所改善，分别为-4.7和-3.8，安慰剂组为-2.8，但没有统计学上的显著差异。

治疗NASH患者 namodenoson达2期临床终点

8日，Can-Fite BioPharma宣布，其A3腺苷受体激动剂namodenoson在治疗非酒精性脂肪性肝病和非酒精性脂肪性肝炎患者的2期临床试验中，能够剂量依赖性地降低患者的血清丙氨酸转氨酶和天冬氨酸转氨酶水平，达到了研究的主要终点。

【药品审批】

科维思检测COVID-19试剂盒获FDA应急使用授权

6日，由南京科维思开发的新冠病毒检测试剂盒通过了FDA应急使用授权审批，是目前为止全球首款基于数字PCR的新冠病毒检测试剂盒。南京科维思也成为继华大基因之后第二个拿到美国EUA授权的中国企业。

首款新冠病毒DNA候选疫苗获批临床试验

Inovio7日宣布， FDA已经接受该公司为新冠病毒候选DNA疫苗INO-4800递交的新药临床试验申请。这是全球第三款进入临床试验阶段的新冠疫苗，也是第一个DNA候选疫苗。该公司计划本周启动1期临床试验，第一名志愿者计划在4月接种疫苗。

个体化疗法新突破 K药“不限癌种”获FDA优先审评

默沙东宣布，FDA接受了该公司为重磅PD-1抑制剂Keytruda递交的第二项“不限癌种”补充生物制品许可申请。这一申请寻求加速批准Keytruda，治疗肿瘤突变负荷高的不可切除或转移性经治实体瘤患者。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年6月18日之前做出答复。

FDA推迟对罗氏SMA新药Risdiplam的审查

7日，基因泰克宣布，FDA延长了Risdiplam用于脊髓性肌萎缩症的新药上市申请批准日期，PDUFA日期推迟3个月至2020年8月24日。延期原因是基因泰克最近提交了Risdiplam的补充数据，其中包括与FDA密切合作的SUNFISH第2部分关键研究的数据。

武田CD30靶向药Adcetris欧盟批准在即 治疗sALCL

武田制药近日宣布，欧洲药品管理局人用医药产品委员会已发布一份积极审查意见，建议扩大Adcetris的营销授权，纳入：联合化疗方案CHP，一线治疗肿瘤表达CD30系统性间变性大细胞淋巴瘤成人患者。意见将递交至欧盟委员会审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。

Balstilimab单药治疗宫颈癌获FDA快速通道资格

日前，Agenus宣布，FDA授予其PD-1抑制剂balstilimab快速通道资格，用于治疗晚期宫颈癌患者。据悉，此次被授予该资格是基于全面的临床数据支持，这些数据证明了Balstilimab具有解决重大医疗需求的潜力。

亚盛医药Bcl-2抑制剂获批Ib/II期临床试验

7日，亚盛医药宣布其Bcl-2选择性抑制剂APG-2575获批临床，或将在中国开展其作为单药及联合治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的Ib/II期临床研究。该项研究为开放性Ib/ II期剂量疗效探索研究，旨在评估APG-2575单药及联合治疗复发/难治CLL/SLL患者的安全性、耐受性，并初步评估有效性。

上海医药盐酸氨溴索胶囊及卡托普利片过评

上海医药发布公告称，近日，全资子公司信谊天平及控股子公司常州制药分别收到国家药监局颁发的关于盐酸氨溴索胶囊及卡托普利片的《药品补充申请批件》，上述药品通过仿制药一致性评价。

康恩贝非那雄胺片通过仿制药一致性评价

康恩贝发布公告称，近日，全资子公司杭州康恩贝收到国家药监局颁发的关于非那雄胺片的《药品补充申请批件》，该药品通过仿制药一致性评价。非那雄胺片适用于治疗和控制良性前列腺增生以及预防和降低发生急性尿潴留的危险性等；适用于前列腺肥大患者的治疗，可使肥大的前列腺缩小，改善尿流及改善前列腺增生有关的症状。

康恩贝子公司注射用帕瑞昔布钠获药品注册批件

康恩贝发布公告称，近日，控股子公司金华康恩贝收到国家食品药品监督管理总局核准签发的注射用帕瑞昔布钠《药品注册批件》。注射用帕瑞昔布钠适应症为用于手术后疼痛的短期治疗。

Baudax首个每日一次静脉止痛剂Anjeso在美上市

近日，Baudax宣布在美国市场推出Anjeso注射液，这是一款非阿片类止痛药，于今年2月获得FDA批准，单独使用或与其他非NSAID止痛药联合使用，用于治疗中度至重度疼痛。Anjeso是获批的首个也是唯一一个每日一次的静脉止痛剂。用药方面，Anjeso每日一次静脉推注给药。

吸入用复方异丙托溴铵溶液上市申请获CDE承办受理

沈阳兴齐眼药/四川海梦智森生物按仿制4类申报的吸入用复方异丙托溴铵溶液上市申请获得CDE承办受理。目前国内有6个吸入剂已有企业通过或视同通过一致性评价。复方异丙托溴铵通过异丙托溴铵和硫酸沙丁胺醇复合给药，可同时作用于肺部的毒蕈碱和β2-肾上腺素受体。

【研发合作】

GSK与厦门万泰达成合作 开发新冠病毒疫苗

近日，葛兰素史克宣布，已和养生堂厦门万泰开展研究合作，以评估养生堂厦门万泰与厦门大学开发的重组蛋白2019冠状病毒候选疫苗。GSK将向养生堂厦门万泰提供预防疾病大流行的疫苗佐剂系统，用于该疫苗的临床前评估。

六大公司集结 加速COVID-19血浆疗法开发

近日， Biotest、BPL、LFB、Octaparma加入了由武田和CSL Behring创立的联盟，以加速开发一种潜在治疗新冠肺炎的血浆衍生疗法，并提高该疗法的全球供应能力。该联盟将立即开始研发一种抗新冠病毒的多克隆免疫球蛋白产品，用于治疗COVID-19严重并发症的患者。

【最新研究】

量身定制抗癌药物 获得最佳的肿瘤细胞杀伤效果

近日发表在《Science》杂志上的一项研究中，蒙特利尔大学的研究人员报告了一类称为PARP抑制剂的抗癌药物之间的关键结构和生化差异，解决了PARP抑制剂有效性之间存在差异这一长期困扰的难题。此外，研究人员利用结构和生化方面的新见解对现有的PARP抑制剂进行了修饰，从而提高了其杀死癌细胞的能力。