近日，旧金山，合成生物学公司 64x Bio 宣布完成 5500 万美元的 A 轮融资，以推进其 VectorSelect™ 平台的扩展，这是一种具有潜力的新型细胞系工程技术彻底改变基因治疗的经济性和可及性。
A 轮融资由 Lifeforce Capital 牵头，Northpond Ventures、个人投资者 Michael Chambers（Aldevron 的联合创始人兼前首席执行官）、Future Ventures 和 First Round Capital 参与了该轮融资。Chris Gibson（Recursion 的联合创始人兼首席执行官）、Alix Ventures 以及之前的投资者 Fifty Years、SV Angel、BoxGroup 和 Refactor Capital 也参与了超额认购轮融资。
这笔资金将推进 64x 的细胞系工程平台 VectorSelect™，为各种基因疗法设计改进的细胞系。64x 还将通过扩大额外的知识产权、运营和业务发展基础设施，利用所得款项大幅扩大其员工基础以及与领先基因治疗公司的合作努力。
64x Bio 首席执行官兼联合创始人 Alexis Rovner 博士说：“这轮 A 轮融资将使我们能够将 VectorSelect™ 提升到一个新的水平，并发展我们的业务基础设施以建立更多的合作伙伴关系。” “在我们令人难以置信的投资者和科学团队的支持下，我们的目标是成为载体制造细胞系的领先开发商，彻底改变基因治疗的经济学以及这些拯救生命的药物对患者的影响。”
“病毒载体是向细胞传递基因有效载荷的工程病毒，是许多生物药物的关键组成部分。当前的载体制造细胞系产量和质量较差，限制了生物药物开发的规模和影响。这种限制是严重依赖载体的基因治疗领域的主要瓶颈，”加入 64x 董事会的 Lifeforce Capital 普通合伙人 Sander Duncan 说。“64x 的技术平台 VectorSelect™ 具有降低成本和将制造能力提高几个数量级的潜力，”他补充道。
对于目前的细胞系，载体制造成本巨大，即使是最小的疾病群体也超出了内部制造能力。为了使基因疗法发挥其解决广泛疾病的潜力，在许多情况下，能力需要增加六个数量级。“由于不断增长的市场需求不断增加，合同制造商正面临多年的候补名单，因此简单地将流程外包并不是解决方案。再加上高得令人望而却步的制造成本，这意味着今天无法制造许多基因疗法，而 64x 直接解决了这一挑战，”Michael Chambers说。
“近年来，该行业已投入数十亿美元用于扩大矢量制造设施。然而，这个问题比物理基础设施更为根本。这是一个遗传学问题，解决方案将是调整细胞与病毒成分的相互作用方式，”64x Bio 的联合创始人、哈佛医学院遗传学教授、创始核心教员 George Church 博士说。“到目前为止，制造细胞的基因定制未能实现。克服病毒生产的细胞障碍将需要结合许多细胞突变，这意味着测试潜在的数万亿个突变细胞。现有的细胞系工程和筛选技术无法应对挑战。”
VectorSelect™ 独特地允许 64x 将数百万个独特的细胞基因型映射到它们各自的载体生产表型。通过这种方式，该技术可以同时从数百万个候选细胞系的大规模多重实验中生成高通量数据。然后，64x 将计算工具应用于其不断增长的 CellMap™ 专有突变数据数据库，将数万亿种可能的解决方案过滤成数百万种可筛选的基因组合，进一步提高细胞系开发的速度和效率。总之，这使得能够发现具有其他方式无法实现和从根本上提高生产力的细胞系。该公司目前专注于细胞和基因治疗，并计划在未来扩展到其他市场。
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