AAV基因药物AL-001国内完成首例受试者给药

AAV基因疗法眼科

细胞基因治疗前沿

2023/10/10

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近期，北京协和医院眼科陈有信教授团队完成了AAV基因药物AL-001治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）国内首例受试者给药，这是国内首款通过脉络膜上腔注射给药的AAV基因治疗药物。10月2日，北京协和医院眼科主任陈有信告诉人民日报健康客户端记者，用药过程顺利，目前患者状态良好。

据《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南（2023年）》，年龄相关性黄斑变性是老年人群低视力乃至失明的主要原因，2040年全球年龄相关性黄斑变性患者数量预计将达到2.88亿例。我国70岁以上人群年龄相关性黄斑变性的患病率为20.2%。陈有信表示，黄斑是视网膜中心的一小块区域，富含视锥细胞，视锥细胞是一种光感受器，使人能够在日光或光照条件下感知细节、颜色和物体。当年龄相关性黄斑变性病变导致黄斑区视锥细胞退化时，就会导致中心视力的丧失。

“年龄是年龄相关性黄斑变性发展的主要风险因素之一。遗传因素也扮演着重要角色，如果有家族成员患有年龄相关性黄斑变性，个体罹患年龄相关性黄斑变性的风险将明显增加。”北京友谊医院眼科副主任医师孟照洋告诉人民日报健康客户端记者，除此之外，吸烟、高血压、高胆固醇、肥胖以及缺乏营养等生活方式和环境因素也与发病风险密切相关。

年龄相关性黄斑变性分为干性和湿性，多数年龄相关性黄斑变性患者开始时都是干性，大多数情况下，患者不会因为这种情况失去视力，其中，约10%～15%的干性黄斑变性患者会有一只或两只眼睛出现湿性黄斑变性。通常，湿性黄斑变性进展迅速，如不及时治疗，会导致中心视力的严重丧失。“虽然湿性黄斑变性发病率明显低于干性年龄相关性黄斑变性，却是导致90%以上年龄相关性黄斑变性患者视力损害的主要原因，对视功能危害极大。”陈有信指出。

北京安龙生物官微显示，“AL-001眼用注射液”是其研制的1类生物新药，该药物可在眼内长期持续表达阿柏西普蛋白，抑制新生血管的生成，达到长期治疗湿性黄斑变性的目的。目前该药物正在国内多家研究中心开展“AL-001眼用注射液”的临床研究。

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截图来源：药融云全球药物研发数据库

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