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BioMarin:A型血友病基因疗法1名受试者出现血癌!

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细胞基因治疗前沿
BioMarin
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1周前


2年前,FDA拒绝BioMarinA型血友病基因疗法上市申请,寻求所有研究参与者两年后的安全性和有效性数据。今年5月底,FDA再次推迟该疗法的批准,这次推迟到明年,并要求BioMarin公司提供该疗法的更多信息。

周一,BioMarin在提交给SEC(美国证券交易委员会)的文件提到:该基因疗法valrox(valoctocogene roxaparvovec,BMN 270)的 III 期研究中1名参与者被诊断出患有急性B淋巴细胞白血病

然后向FDA提交安全报告时,BioMarin解释说:“该参与者的疾病与valrox的治疗无关。因为对这名患者的基因检测显示:其85%的白血病细胞携带费城染色体。并且患者血液中的valrox剂量水平低至可忽略,没有导致白血病细胞进行克隆性扩增。”

与此同时,欧洲批准了首款血友病基因疗法——Roctavian。此批准是基于对134 名未携带FVIII抑制物的A型血友病男性患者的III 期研究的结果。

EMA表示:“给药两年后,数据显示,Roctavian显著提高了大多数患者的FVIII活性水平,降低了 85%的出血率,大多数患者 (约128名) 不再需要FVIII替代疗法。”

Roctavian是一种使用AAV5病毒载体递送表达FVIII的转基因的基因疗法,患者有望只接受一次治疗,肝细胞就可以持续表达FVIII,从而减少静脉FVIII输注需求。

虽然BioMarin的A型血友病基因疗法获批再次受阻,但是Roctavian的出现为血友病患者同样带来了福音。最后,期待BioMarin的基因疗法valrox早日获批,为血友病患者提供更多治疗选择。



参考资料:
https://endpts.com/biomarin-says-phiii-gene-therapy-study-participants-cancer-is-unrelated-to-therapy/


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