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基因疗法先驱大规模裁员，CGT公司为何财源不畅、裁员不断？
在2024年，细胞与基因治疗（CGT）领域面临着前所未有的挑战，许多生物科技和制药公司因资金压力和市场不确定性纷纷宣布大规模裁员。 CGT疗法先驱Bluebird。 毫无疑问，Bluebird bio已成为基因治疗领域的先锋，特别是在为严重遗传疾病开发和商业化疗法方面。 -
基因疗法先驱大规模裁员，CGT公司为何财源不畅、裁员不断？
基因疗法开发的先驱之一——Bluebird也一度被迫走上了大规模裁员的道路，为CGT领域商业化开发的困境又做了一个注解。 CGT疗法先驱Bluebird。 毫无疑问，Bluebird bio已成为基因治疗领域的先锋，特别是在为严重遗传疾病开发和商业化疗法方面。 -
一次治疗5年有效，FDA批准直接注入大脑的基因疗法
根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。 AADCD是一种致病率极高且会缩短寿命的罕见遗传性疾病。 2022年，它首次获得欧盟委员会批准 上市（商品名Upstaza），成为直接注入大脑的首款获批基因疗法，也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。 -
首款！一次治疗5年有效，FDA批准直接注入大脑的基因疗法
PTC Therapeutics今天宣布，美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec） 用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD） 的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。 根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。 AADCD 是一种致病率极高且会缩短寿命的罕见遗传性疾病。 -
全球已有8款AAV基因疗法上市，如何进行质量控制？
基因疗法，作为继小分子、大分子靶向疗法之后崛起的新一代精准医疗手段，通过精准地修饰、操作或删除基因，成功地解决了传统小分子药物和抗体药物在成药性及根治疾病方面的局限性，有望实现“一次治疗，终生治愈”。 随着生命科学技术的进步，基因治疗已成为新药研发的重点领域。 目前， 全球已有21款基因疗法获批上市，其中8款基于AAV（腺相关病毒）载体的基因治疗产品已成功进入市场， 且多项相关临床试验正在积极推进 。 -
mRNA：疫苗还是基因疗法？安全性监管问题
摘要 ：COVID-19疫苗是为了应对大流行病所创造的紧迫性而迅速开发并获得批准的。 当时市场上没有特定的法规。 COVID-19 mRNA疫苗的作用模式应该将它们归类为基因疗法产品（GTPs），但它们已被监管机构排除在外。 -
一次注射，双倍解决肥胖困扰！新研究发现基因疗法让脂肪酸由“坏”变“好”
意想不到的是，在OA的各类风险因素中，肥胖也赫然在列。 在过往的研究经历中，来自华盛顿大学的Farshid Guilak博士发现，许多肥胖儿童往往比正常体重的儿童更易患上关节炎。 目前想要解决这一问题，医生一般会给出减肥的建议。 -
治疗次数减少近100%！基因疗法展现持久疗效
数据显示，在接受ABBV-RGX-314治疗九个月后，患者的治疗负担减少了97%。 详细数据公布于今年的美国眼科学会（AAO）会议当中。 根据公司网站， ABBV-RGX-314 有望成为首个治疗慢性视网膜疾病的基因疗法。基因疗法5603周前 -
辉瑞DMD基因疗法折戟，试验结果“打脸”FDA
在基因治疗领域，监管决策的每一次松动都可能对未来的治疗标准和患者的治疗方案产生深远影响。 如今辉瑞的DMD临床数据出炉，将新的难题摆在了FDA面前。 临床失败导致项目终止。 -
辉瑞DMD基因疗法折戟，试验结果“打脸”FDA
FDA的CBER主任Peter Marks在批准Sarepta Therapeutics的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys时，采取了相对宽松的尺度。 如今辉瑞的DMD临床数据出炉，将新的难题摆在了FDA面前。 临床失败导致项目终止。
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