7月26日，欧洲药品管理局（EMA）宣布，授予辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有条件上市许可，这是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年患者。

Durveqtix是一种体内基因治疗药物，利用基因工程改造的AAV衣壳提高了将高活性人类FIX基因递送到人体目标组织器官的能力，给药方式为静脉输注，一次给药长期甚至终生有效。

Durveqtix的获批基于关键性BENEGENE-2临床研究的结果。该研究是一项开放标签、单臂III期临床试验，评估Durveqtix在FIX活性≤2%的18至65岁成年男性中重度血友病B患者中的疗效和安全性。主要目标是对比基因疗法组与常规FIX预防替代疗法组的年化出血率（ABR）。研究共纳入45名参与者，他们在接受单次静脉输注Durveqtix（剂量为5x10¹¹ vg/kg体重）前已完成至少六个月的常规FIX预防治疗。研究参与者将被随访总计15年，以了解Durveqtix的长期安全性和有效性。

BENEGENE-2临床研究达到了其主要终点，结果显示，在接受Durveqtix单次剂量后第12周至数据截止期间，患者平均ABR为2.5，而治疗前至少六个月的预备期（中位随访1.2年）平均ABR为4.5。Durveqtix治疗组有60%的患者无出血，而预防疗法组仅为29%。疗效评估期间，Durveqtix治疗组的中位ABR为0（范围0至19），而预防治疗组为1.3（范围0至53.9）。

总结

目前获批上市的血友病基因疗法包含由BioMarin Pharmaceutical公司开发、在2022年8月获欧盟上市批准的Roctavian（valoctocogene roxaparvovec），这是首款治疗血友病A的获批基因疗法，该疗法随后在2023年6月获美国FDA批准。

而由CSL Behring公司所开发的Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）则在2022年获FDA批准成为首款治疗血友病B成人患者的基因疗法，该疗法随后在2023年2月获欧盟批准。

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