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"基因疗法"相关的结果
  • 《自然》子刊：基因疗法“治愈”糖尿病的4大策略和广阔前景

    《自然》子刊：基因疗法“治愈”糖尿病的4大策略和广阔前景
    在糖尿病领域，基因疗法也已初步展现出潜力。 糖尿病基因疗法的目标。 保护、恢复或逆转β细胞分化的疗法对于糖尿病治疗至关重要，而基因疗法也有潜力实现这一点。
    医学新视点
    糖尿病 基因疗法
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    1个月前
  • 多名患者已停止标准治疗！基因疗法早期临床结果积极

    多名患者已停止标准治疗！基因疗法早期临床结果积极
    Ultragenyx Pharmaceutical公司日前宣布了在研基因疗法UX701在治疗肝豆状核变性（又名Wilson病）的1/2/3期临床试验中的最新结果。 试验数据显示， UX701显示出有意义的临床活性，改善了患者的铜代谢。 肝豆状核变性是一种罕见的遗传病，由于 ATP7B 基因的突变导致ATP7B蛋白的缺失。
    药明康德
    ATP7B 肝豆状核变性 基因疗法
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    1个月前
  • 一针上千万元！基因疗法成罕见病治疗突破口，在中国距离商业化落地还有多远？

    一针上千万元！基因疗法成罕见病治疗突破口，在中国距离商业化落地还有多远？
    今年7月，信念医药和武田（Takeda）共同宣布，国家药监局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液，用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。 据时代财经不完全统计，全球范围内至少已有54款基因治疗药物获批上市，其中包括体外基因疗法、基于病毒载体的体内基因疗法、小核酸药物等。 这些基因疗法涵盖了多种治疗领域，包括但不限于罕见病、癌症治疗等。
    罕见病信息网
    基因疗法
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    1个月前
  • 一文读懂细胞与基因疗法中常用病毒载体

    一文读懂细胞与基因疗法中常用病毒载体
    细胞与基因疗法被认为是医学和药学领域的一次革命，经历了长达 20 多年的曲折发展，基因治疗技术取得了显著的进步和鼓舞人心的临床成果。 随着技术的不断发展和完善，基因治疗已经被广泛应用于多种疾病的治疗，包括遗传性疾病、癌症、感染性疾病等。 基因治疗药物发挥作用涉及到目标细胞内部基因的修饰或改造，因此，往往需要向细胞内部递送基因或基因改造用的系统 。
    细胞与基因治疗领域
    感染性疾病 基因疗法
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    1个月前
  • 信念医药与拜耳子公司AskBio达成基因疗法开发合作｜北极光·Family

    信念医药与拜耳子公司AskBio达成基因疗法开发合作｜北极光·Family
    北极光投资企业、 专注前沿基因治疗领域的信念医药集团（Belief BioMed Inc.）日前宣布：与拜耳集团的全资独立运营的基因疗法子公司Asklepios BioPharmaceutical, Inc.达成战略合作，共同探索创新基因疗法潜力 。 根据合同条款，双方将结合各自在基因治疗技术方面的专业积淀和优势力量， 深入研究和探索通过肝脏靶向治疗途径实现创新基因治疗方案的疾病领域 。 信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士 表示：“信念医药聚焦深耕基因治疗领域，自成立以来在研发、临床、生产等方面均取得瞩目成果，公司自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）载体递送系统获得行业广泛认可。
    北极光创投
    新基 基因疗法
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    1个月前
  • 拜耳旗下AskBio将与信念医药合作，共同探索创新基因疗法潜力

    拜耳旗下AskBio将与信念医药合作，共同探索创新基因疗法潜力
    AskBio和信念医药将共同努力，通过肝脏靶向治疗，针对医疗需求未被满足的疾病开发潜在基因疗法。 拜耳集团和由拜耳全资拥有并独立运营的基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）近日宣布，与信念医药（Belief BioMed）建立新的战略合作，探索创新基因疗法潜力。 根据合同条款，双方将结合各自在基因治疗技术方面的能力和经验，探索针对可治愈疾病的肝脏靶向治疗。
    拜耳中国
    新基 基因疗法
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    1个月前
  • 启明星 | 信念医药与AskBio达成国际合作，通过世界水平的创新基因疗法解决全球患者未被满足的医疗需求 | Bilingual

    启明星 | 信念医药与AskBio达成国际合作，通过世界水平的创新基因疗法解决全球患者未被满足的医疗需求 | Bilingual
    根据合同条款，双方将结合各自在基因治疗技术方面的专业积淀和优势力量，深入研究和探索通过肝脏靶向治疗途径实现创新基因治疗方案的疾病领域，以满足全球患者未被满足的医疗需求。 AskBio是一家全球总部位于美国北卡罗来纳州的公司，专注开发护航生命健康、提升生活质量的基因治疗药物。 信念医药是全球领先的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业， 广泛覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等多种疾病领域的治疗。
    启明创投
    基因疗法 AskBio
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    1个月前
  • 潜在“first-in-class”湿疹疗法挺进3期临床；基因疗法新锐完成约5200万美元B轮融资

    潜在“first-in-class”湿疹疗法挺进3期临床；基因疗法新锐完成约5200万美元B轮融资
    潜在“first-in-class”特应性皮炎疗法2期临床结果积极。 UNION Therapeutics今天宣布，其 潜在“first-in-class”口服疗法orismilast在治疗中度至重度特应性皮炎成人患者的2b期临床试验ADESOS中获得积极结果 。 基于这一进展，该公司计划推进这款疗法进入3期临床试验。
    药明康德
    特应性皮炎 湿疹 基因疗法
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    1个月前
  • 4660万欧元！Genespire完成B轮融资 ，将推进首个儿科体内基因疗法进入临床

    4660万欧元！Genespire完成B轮融资 ，将推进首个儿科体内基因疗法进入临床
    是 目前意大利最大的私营生物技术公司融资之一。 融资由Sofinnova Partners、XGEN Venture和CDP Venture Capital共同领投，与Indaco SGR组建了一个强大的辛迪加。 近日，Genespire，一家专注于开发治疗儿科遗传疾病的现成基因疗法生物技术公司，宣布完成4660万欧元(约5200万美元)的B轮融资，此次融资由Sofinnova Partners, XGEN Venture以及CDP Venture Capital共同领投，与Indaco SGR组成强大的辛迪加。
    宜明生物
    基因疗法
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    1个月前
  • 5200万美元B轮融资，开发罕见病基因疗法

    5200万美元B轮融资，开发罕见病基因疗法
    9月25日， 意大利米兰，为受遗传病影响的儿科患者开发现成基因疗法的生物技术公司Genespire宣布完成4660万欧元（约5200万美元）的B轮融资，该融资由Sofinnova Partners、XGEN Venture和CDP Venture Capital通过其大型风险基金与Indaco SGR组成强大的财团共同领导。 2020年该公司完成1600万欧元A轮融资，由Sofinnova Partners领投。 这笔融资将使该公司的主要候选药物GENE202的开发能够进行治疗甲基丙二酸血症（MMA）的I/II期临床试验，MMA是一种破坏性的遗传疾病，会损害某些氨基酸和脂肪的代谢。
    Medaverse
    罕见病 基因疗法
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    1个月前