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"基因疗法"相关的结果
  • 礼来管线分析：基因疗法管线占1/3，瞄准什么疾病？

    礼来管线分析：基因疗法管线占1/3，瞄准什么疾病？
    2024 年 1 月 8 日，FDA宣布了一项名为“基因治疗全球试点合作” （CoGenT Global） 的试点计划。 计划提到，FDA将于其他全球监管合作伙伴 （包括世界卫生组织和国际协调委员会（ICH）成员（包括欧盟（EU）、日本、加拿大和瑞士） 合作，共同探索出一个通用的审批程序，以此为基因疗法领域提供更有利的监管环境。 礼来管线：基因疗法占比上升，从1/4到1/3。
    药时代
    基因疗法
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    3个月前
  • 国内首款，全球领先！诺思兰德NL003基因疗法治疗CLI临床试验揭盲

    国内首款，全球领先！诺思兰德NL003基因疗法治疗CLI临床试验揭盲
    2024年8月16日，诺思兰德研发的基因治疗药物NL003治疗下肢缺血性疾病的Ⅲ期临床试验静息痛适应症揭盲，效果显著优于安慰剂，且安全性良好。NL003作为首个申报NDA的裸质粒基因治疗药物，有望为全球CLI患者提供新治疗选择。公司正积极准备上市申请，加速商业化进程，以满足下肢缺血性疾病未满足的医疗需求。
    细胞基因治疗前沿
    诺思兰德 NL003 基因疗法 下肢缺血静息痛 临床试验
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    3个月前
  • 近三十年从未成功过，先天性聋儿借基因疗法重获新“声”！

    近三十年从未成功过，先天性聋儿借基因疗法重获新“声”！
    而今，在先天性疾病领域，似乎也出现了这样一种神奇的药水，一滴就有望改变患者的命运。 他们，是先天性耳聋的孩子。 这些孩子的家长们，面对着孩子无声的世界，内心充满了无助和焦虑。
    医麦客
    先天性耳聋 先天性聋儿 基因疗法
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    3个月前
  • 全球首次！首个遗传性耳聋基因疗法是如何在上海诞生的？

    全球首次！首个遗传性耳聋基因疗法是如何在上海诞生的？
    （Nature Medicine）。 治愈双侧先天性耳聋的临床试验结果，。 5名聋哑患儿的双耳听力均得到明显恢复，。
    上海科技
    耳聋 遗传性耳聋 基因疗法
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    3个月前
  • 获药明康德、夏尔巴偏爱的基因疗法，底色如何？

    获药明康德、夏尔巴偏爱的基因疗法，底色如何？
    2022年是生物医药行业艰难的一年，关于如何“过冬”的讨论声从未间断。 一方面，随着一级市场投资人更加的谨慎，biotech融资也更为的艰难；另一方面，在新冠疫情的持续袭击下，biotech业务展开受阻，为了“活下去”而出售资产、调整研发管线事件层出不穷。 据不完全数据统计显示，2022年CGT行业共完成39起融资事件，在早期融资仍为投融资市场中最活跃的结构体系中， 辉大基因依然获得数亿元C轮融资 。
    bioSeedin柏思荟
    基因疗法 夏尔巴
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    3个月前
  • 只需一针，持久改善致盲性疾病！基因疗法拟纳入突破性治疗品种

    只需一针，持久改善致盲性疾病！基因疗法拟纳入突破性治疗品种
    8月9日晚间，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）公示， 上海天泽云泰生物医药有限公司（下称 天泽云泰生物 ） 申报的 治疗用生物制品 VGR-R01 拟纳入突破性治疗品种，用于 治疗 结晶样视网膜变性（BCD） 。 公开资料显示， VGR -R01是一款基因治疗产品。 在用药方式上，这款基因治疗 通过 视网膜下 腔注射给药，且 只需要注射一次就有望起到相应的长期疗效 。
    医药观澜
    基因疗法
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    3个月前
  • 基因疗法的分化：CRISPR向左，ZFN向右

    基因疗法的分化：CRISPR向左，ZFN向右
    本次以“突破瓶颈 打造健康产业新引擎”为主题，设一场主论坛和八场主题论坛，从前沿创新突破、临床应用拓展、工艺技术优化、商业化开发等多个全新视角推动CGT技术开发与应用，成就健康产业未来。 ZFN技术的领导者，至少不会在2024年第三季度倒闭了。 8月6日，Sangamo为自己找来新的合作方：基因泰克将支付5000万美元的近期预付款和里程碑付款，外加高达19亿美元的开发和商业里程碑付款、净销售额分级特许权使用费，引进其平台开发基因药物。
    同写意
    基因疗法 CRISPR
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    3个月前
  • 首个现货型基因疗法 Ⅲ 期试验启动，治疗罕见呼吸道肿瘤

    首个现货型基因疗法 Ⅲ 期试验启动，治疗罕见呼吸道肿瘤
    8 月 5 日，据 ClinicalTrials.gov 显示， Precigen 公司在美国启动了其现货型基因疗法 PRGN-2012 治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（ RRP ）患者的 Ⅲ 期临床试验 （ 登记号：NCT06538480 ）。 据悉，这也是首个进入 Ⅲ 期临床的治疗 RRP 的基因疗法。 RRP 属于罕见的、难以治疗的呼吸道肿瘤，主要由 HPV 6 和/或 HPV 11 引起。
    Insight数据库
    罕见呼吸道肿瘤 基因疗法
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    3个月前
  • DMD基因疗法展现“best-in-class”潜力，关键性试验今年启动

    DMD基因疗法展现“best-in-class”潜力，关键性试验今年启动
    REGENXBIO公司今日宣布，在研杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202，在治疗1至11岁DMD患者的1/2期临床试验AFFINITY DUCHENNE中获得积极中期安全性和疗效数据。 新闻稿表示，这些数据显示 RGX-202具有成为“best-in-class”、差异化DMD基因疗法的潜力，该公司预计在今年第四季度启动关键性临床试验。 REGENXBIO预计将在2024年第三季度初完成剂量水平2扩展队列的招募，并已启动1-3岁男孩队列的招募。
    药明康德
    杜氏肌营养不良 基因疗法 DMD
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    3个月前
  • 基因疗法前景黯淡，医药巨头裁员210人

    基因疗法前景黯淡，医药巨头裁员210人
    辉瑞的北卡罗来纳州落基山工厂巧妙地诠释了什么是福无双至，祸不单行。 在去年7月份被龙卷风袭击后，一轮裁员再次冲击了该工厂的重振。 根据辉瑞递交给美国商务部的数据显示，辉瑞此次将裁员210人，其中60是北卡罗来纳州落基山工厂的员工，另外150人则来自北卡罗来纳州桑福德工厂。
    医药投资部落
    基因疗法
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    3个月前