洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589
试用企业版

"基因疗法"相关的结果
  • 基因疗法第一网红，翻盘越来越难了

    基因疗法第一网红，翻盘越来越难了
    ©氨基观察-创新药组原创出品。 1992年，两位麻省理工学院的研究人员创立了蓝鸟生物的前身Genetix Pharmaceuticals。 经过近20年的坚持，蓝鸟生物在基因疗法的努力方显成效。
    氨基观察
    基因疗法
    41
    0
    1个月前
  • 7名患者接受治疗后患上血癌，基因疗法的安全性再受挑战

    7名患者接受治疗后患上血癌，基因疗法的安全性再受挑战
    根据《新英格兰医学杂志》的最新一篇论文显示，在67名接受基因疗法Skysona治疗的患者中，有7名患者在治疗后出现了血液系统癌症。 七个血液恶性肿瘤病例中，有六例被诊断为骨髓增生异常综合征（MDS），这种疾病是一种罕见的神经退行性疾病，病例在Skysona治疗后14至92个月之间出现。 Skysona疗法是 蓝鸟生物旗下第二个上市的基因疗法 ，用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者，这些患者没有HLA匹配的同胞造血干细胞（HSC）供体可用。
    医药投资部落
    基因疗法
    34
    0
    1个月前
  • 一条基因疗法管线卖了22亿美元！

    一条基因疗法管线卖了22亿美元！
    10月8日，AviadoBio和安斯泰来（Astellas）宣布就AVB-101达成独家选择权和许可协议。 根据协议条款，安斯泰来将有权获得AVB-101在额颞叶痴呆（FTD-GRN）和其他潜在适应症中的开发和商业化的全球独家许可。 AVB-101是一种基于腺相关病毒（AAV）的一次性基因疗法，首个适应症为具有GRN基因致病突变的FTD-GRN，目前处于1/2期临床阶段。
    动脉新医药
    Avia Inc. 基因疗法
    40
    0
    1个月前
  • 信念医药两款血友病基因疗法获美国FDA儿科罕见病资格认定

    信念医药两款血友病基因疗法获美国FDA儿科罕见病资格认定
    在美国， 血友病B患者人数少于5000人，血友病A患者人数不到5万人，均满足RPDD对应的人数要求 ；患有严重的血友病B和血友病A的儿童，在走路早期甚至新生儿阶段便会出现关节出血，如果治疗不及时或者治疗不当，或将发展为关节活动障碍、颅内出血等，甚至致残或危及生命，临床需求有待满足。 BBM-H901注射液和BBM-H803注射液已于2022年获得美国FDA的孤儿药认定（ODD），此次认定意味着两款药物同样符合RPDD标准，其临床价值再次获得认可。 已知研究数据显示，两款候选药物均具备良好的安全性和有效性。
    医麦客News
    血友病 基因疗法
    53
    0
    1个月前
  • 全球首款！渐冻症基因疗法创新药，国内获批上市

    全球首款！渐冻症基因疗法创新药，国内获批上市
    刚刚，国家药监局官网显示，渤健（Biogen）药物托夫生（Tofersen）在国内获批上市，商品名：凯盛迪，用于治疗 SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 （ALS），即渐冻症。 这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。 公司发言人曾透露，托夫生每剂售价为 14,230 美元，第一年需使用 14 剂，总计 199,200 美元 （约合人民币 140 万）。
    独立医学实验室资讯
    SOD1 肌萎缩侧索硬化症 基因疗法
    60
    0
    1个月前
  • 我国7款基因疗法获批IND，研发进展势头强劲

    我国7款基因疗法获批IND，研发进展势头强劲
    我国的基因疗法研发也取得了突破性进展，多款获批进入临床试验阶段 。 2024年Q3基因治疗药物获批IND进展。 据不完全统计，2024年上半年有十多款基因疗法获批IND。
    医麦客
    基因疗法
    36
    0
    1个月前
  • 《自然》子刊：基因疗法“治愈”糖尿病的4大策略和广阔前景

    《自然》子刊：基因疗法“治愈”糖尿病的4大策略和广阔前景
    在糖尿病领域，基因疗法也已初步展现出潜力。 糖尿病基因疗法的目标。 保护、恢复或逆转β细胞分化的疗法对于糖尿病治疗至关重要，而基因疗法也有潜力实现这一点。
    医学新视点
    糖尿病 基因疗法
    33
    0
    1个月前
  • 多名患者已停止标准治疗！基因疗法早期临床结果积极

    多名患者已停止标准治疗！基因疗法早期临床结果积极
    Ultragenyx Pharmaceutical公司日前宣布了在研基因疗法UX701在治疗肝豆状核变性（又名Wilson病）的1/2/3期临床试验中的最新结果。 试验数据显示， UX701显示出有意义的临床活性，改善了患者的铜代谢。 肝豆状核变性是一种罕见的遗传病，由于 ATP7B 基因的突变导致ATP7B蛋白的缺失。
    药明康德
    ATP7B 肝豆状核变性 基因疗法
    36
    0
    1个月前
  • 一针上千万元！基因疗法成罕见病治疗突破口，在中国距离商业化落地还有多远？

    一针上千万元！基因疗法成罕见病治疗突破口，在中国距离商业化落地还有多远？
    今年7月，信念医药和武田（Takeda）共同宣布，国家药监局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液，用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。 据时代财经不完全统计，全球范围内至少已有54款基因治疗药物获批上市，其中包括体外基因疗法、基于病毒载体的体内基因疗法、小核酸药物等。 这些基因疗法涵盖了多种治疗领域，包括但不限于罕见病、癌症治疗等。
    罕见病信息网
    基因疗法
    34
    0
    1个月前
  • 一文读懂细胞与基因疗法中常用病毒载体

    一文读懂细胞与基因疗法中常用病毒载体
    细胞与基因疗法被认为是医学和药学领域的一次革命，经历了长达 20 多年的曲折发展，基因治疗技术取得了显著的进步和鼓舞人心的临床成果。 随着技术的不断发展和完善，基因治疗已经被广泛应用于多种疾病的治疗，包括遗传性疾病、癌症、感染性疾病等。 基因治疗药物发挥作用涉及到目标细胞内部基因的修饰或改造，因此，往往需要向细胞内部递送基因或基因改造用的系统 。
    细胞与基因治疗领域
    感染性疾病 基因疗法
    50
    0
    1个月前