首款「蝴蝶宝贝」基因疗法上市，推升市值突破200亿

基因疗法大疱性表皮松解症皮肤病学

摩熵医药（原药融云）

2023/08/22

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8月7日，生物技术公司Krystal Biotech公布2023上半年业绩：净亏损7850万美元，折合人民币5.7亿元（1美元 ≈ 7.2569人民币），亏损同比扩大0.5%，其中研发费用2443万美元，同比增加20.9%，研发费用包括基于股票的补偿540万美元。

在首款可重复外用的基因疗法获得FDA批准上市的利好刺激下，Krystal Biotech股价今年已经大涨60%，目前市值突破30亿美元（约218亿人民币）。

5月19日，美国FDA批准了Krystal Biotech公司开发的基因疗法VYJUVEK™（beremagene geperpavec-svdt，B-VEC）凝胶用于治疗6月龄及以上营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者。这是FDA批准的首款可重复用药的基因疗法和首款外用基因疗法药物，同时也是首个FDA批准同时用于显性和隐性营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）治疗的基因疗法药物。

VYJUVEK™基本信息

图片来源：药融云全球药物研发数据库

VYJUVEK™ 的花费为 24,250 美元/瓶，平均每位患者每年使用 26 瓶。这意味着每位患者每年的费用约为63万美元，经过政府强制折扣后为48.5万美元。

VYJUVEK™采用1型单纯疱疹病毒（HSV-1）作为其重复递送的载体。其治疗原理是将COL7A1基因的正常拷贝输送至DEB患者的分裂和非分裂皮肤细胞，纠正遗传缺陷，使其皮肤细胞能够产生COL7蛋白，稳定患者脆弱的皮肤。

5月22日，Krystal完成1.6亿美元的私募股权融资。该笔资金将用于VYJUVEK™的启动、商业化运营及其他管线药物开发，预计可支持至2026年底。此轮融资由Avoro Capital Advisors和Redmile Group领投，Braidwell LP和Frazier Life Sciences参与其中。VYJUVEK™预计今年第三季度在美国上市。公司预计将于2023年下半年在欧洲启动正式的上市许可申请程序，并可能在2024年获得批准。

VYJUVEK™获批同时，Krystal获得了罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），可用于为另一产品申请优先审查。这为Krystal加速其他管线获批创造了新的机会。

关于Krystal Biotech

Krystal Biotech（纳斯达克股票代码：KRYS）是一家商业阶段的生物技术公司，专注于基因药物的发现、开发和商业化，以治疗医疗需求未得到满足的疾病。VYJUVEK TM是该公司的第一个商业产品，第一个可重复基因疗法，也是FDA批准的唯一用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的药物。该公司正在快速推进呼吸系统、肿瘤学、皮肤病学、眼科和美容领域的研究性基因药物的强大临床前和临床产品线。

Krystal Biotech研发管线

图片来源：公司官网

参考资料：

1.公司官网

2.药融云数据库

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