蓝鸟生物修改CDMO协议，提升基因疗法生产效率

蓝鸟生物基因疗法

细胞基因治疗前沿

2023/10/09

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蓝鸟生物公司（bluebird bio）正在修改与龙沙（Lonza）签署的瑞士 CDMO 协议，以提高bluebird bio批准的基因疗法Zynteglo和Skysona 的生产能力-Lonza在休斯顿生产出这两种基因疗法。

根据蓝鸟证券提交给SEC的文件，9月21日达成的修订协议调整了两家公司的费用计划和支付结构，修改了支付条款，并更新了某些通知和终止条款。这些变化的财务细节没有披露。

该合作关系最初于2016年6月确定的。Bluebird与CDMO Lonza签订了在德克萨斯州休斯顿工厂生产Lenti-D和LentiGlobin产品的战略制造协议，为未来的药物产品商业化生产提供依据。

该协议遵循了成功的多年临床生产关系，并为Bluebird提供了商业供应途径，包括在Lonza最先进的设施内的专用生产套件。该设施目前正在建设中，用于病毒载体和病毒修饰的细胞治疗产品的临床和商业供应。

Bluebird首席执行官Nick Leschly说：“随着我们通过临床试验推进基因治疗计划，正在有意建立关键的基础设施和合作关系，为商业化推出做准备。我们与Lonza的合作是我们在制造业方面取得进展的一个显著例子，我们很高兴能从他们的专长和经验中受益，继续努力为有需要的患者带来变革性的治疗。”

William Blair的分析师 Sami Corwin预计今年将有6名患者接受Skysona治疗，11名患者接受Zynteglo治疗。Bluebird 8月份表示，已有11名患者开始使用Zynteglo进行治疗。在美国，大约有40名患者有资格接受Skysona 治疗，1500名患者有资格接受Zynteglo治疗。

Skysona基本信息

截图来源：药融云全球药物研发数据库

根据蓝鸟第二季度的收益报告，其收入从去年同期的150万美元增长到了690万美元，其中540万美元的增长来自于Zynteglo 和Skysona 的销售。预计Zynteglo 2029年的最高销售额为1.8亿美元，而Skysona的最高销售额为5000万美元。

蓝鸟生物共有3款基因疗法，其中ZYNTEGLO和SKYSONA这2款已经进行商业化，今年6月21日，FDA接受了第3款基因疗法lovo-cel的BLA优先审查，用于镰状细胞病(SCD)患者。公司表示lovo-cel的价格可能高达226万美元，具体价格会在FDA批准后确定，FDA已将PDUFA的目标日期设定为2023年12月20日。

如果获得批准，lovo-cel预计将在2024年初进行商业上市。bluebird估计，大约20,000名SCD患者(美国SCD人群的五分之一)可能符合基因治疗的条件。

bluebird bio研发管线

截图来源：药融云全球药物研发数据库

关于bluebird bio

蓝鸟生物公司bluebird bio, Inc.(NASDAQ:BLUE)创立于1992年4月，于2013年6月在美国NASDAQ证券交易所上市，前称Genetix Pharmaceuticals, Inc.，于2010年9月改为现用名，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，在美国和欧洲拥有1100多名员工，是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对严重遗传疾病和癌症的转化基因疗法，公司核心技术是慢病毒基因治疗。

参考资料：

1.公司官网

2.药融云数据库

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