第一三共：全球首款抗肿瘤新药吡昔替尼在国内报上市，有望改变TGCT治疗格局

2025年1月15日，据CDE官网公布，第一三共制药的新药——盐酸吡昔替尼胶囊已正式提交上市申请，针对的是伴有重度病变或功能受限且手术无法改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。此前，该药物已被纳入优先审评程序，其上市将为全球TGCT患者带来新的希望。

截图来源：CDE

据摩熵医药数据库显示，吡昔替尼是全球首个也是唯一一个获批用于治疗TGCT的药物。作为一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，吡昔替尼能够有效抑制集落刺激因子1受体（CSF1R）的活性。CSF1R配体的过表达是导致滑膜细胞增殖和积累的关键因素，而吡昔替尼通过抑制这一过程，从而减缓或阻止TGCT的生长。此外，吡昔替尼还具有抑制KIT和FLT3的功能，进一步增强了其抗肿瘤作用。

截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库

早在2019年8月2日，吡昔替尼（在美国以Turalio为商品名）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗存在严重发病率或功能限制且不适合手术的症状性TGCT成人患者。这一批准是基于一项关键III期临床试验——ENLIVEN研究的积极结果。

截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库

ENLIVEN研究共入组了120例TGCT患者，他们被1:1随机分配至吡昔替尼治疗组（61例）和安慰剂组（59例）。研究的主要疗效终点是治疗25周后的总缓解率（ORR）。结果显示，吡昔替尼治疗组在治疗第25周的ORR高达39%，而安慰剂组则为0%，充分证明了吡昔替尼在TGCT治疗中的显著疗效。

腱鞘巨细胞瘤（TGCT），又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS）或腱鞘巨细胞瘤（GCT-TS），是一种罕见且通常非恶性的关节或腱鞘肿瘤。虽然多数TGCT呈良性，但它们会导致滑膜和肌腱鞘增厚或过度生长，对周围组织造成损害，严重影响患者的生活质量。手术一直是TGCT的主要治疗手段，但部分患者因病情严重或身体状况不佳而无法接受手术，即使手术后肿瘤也可能复发。

吡昔替尼的获批上市，将为中国TGCT患者提供一种全新的、非手术的治疗选择。这对于那些无法手术或手术后复发的患者来说，无疑是一个重大的福音。我们期待吡昔替尼能够尽快在国内上市，为更多TGCT患者带来希望和康复的可能。

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