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只需一针！疾病指标改善超98%，辉瑞血友病基因疗法达3期临床终点
今天，辉瑞（Pfizer）宣布临床3期试验AFFINE的积极顶线结果，该研究评估其在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec用于治疗中度至重度血友病A成人患者的疗效与安全性。 分析显示， 该试验达成主要终点与关键次要终点，giroctocogene fitelparvovec与替代预防疗法相比在预防患者出血上具有优效性。 AFFINE是一项开放标签、多中心的单臂3期研究，旨在评估单次输注giroctocogene fitelparvovec对中度至重度血友病A的成年男性患者（75名患者接受给药）的疗效和安全性。 -
Nature | 基因疗法递送新策略：突破尺寸限制，将大号床垫通过小门送进房间！
基因疗法的策略是将编码正常蛋白的基因送入患者体内，替换突变蛋白发挥功能，从而提供彻底治愈的希望。 不过，基因疗法遇到的一个重要挑战是， 用于递送基因的载体 ，例如腺相关病毒（AAV）， 容量是有限的 ——通常只有4.7kb。 而对于DMD来说，编码抗肌萎缩蛋白的基因尺寸巨大，是人体细胞里序列最常长的基因，由79个外显子组成，其mRNA有14kb。基因疗法3004个月前 -
《自然》：修复人体中的最大基因，科学家开发基因疗法的递送新策略
基因疗法的策略是将编码正常蛋白的基因送入患者体内，替换突变蛋白发挥功能，从而提供彻底治愈的希望。 不过，基因疗法遇到的一个重要挑战是，用于递送基因的载体，例如腺相关病毒（AAV），容量是有限的——通常只有4.7kb。 而对于DMD来说，编码抗肌萎缩蛋白的基因尺寸巨大，是人体细胞里序列最常长的基因，由79个外显子组成，其mRNA有14kb。基因疗法3704个月前 -
Neuralink前总裁创业，收购上市独角兽，主打“基因疗法+视觉脑机接口”
从猕猴实验，到2024年7月Neuralink即将迎来第二例人体试验，我们正在频频经历脑机接口所创造的历史时刻。 除了Elon Musk以外，还有一家脑机接口企业同样致力于使“盲人复明”。 这就是由Neuralink的联合创始人兼前总裁Max Hodak所创办的Science Corporation。 -
诺华：基因疗法Zolgensma 2024上半年营收6.44亿美元，增长6%
诺华2024年Q2及上半年财报显示，Q2净销售额125亿美元，上半年达243亿美元，均增长显著。营业收入与净收入大幅提升，核心利润率提升。Zolgensma基因疗法Q2营收3.49亿美元，同比增14%，但年度表现有波动。该药物被誉为“史上最贵药”，已在多国获批。 -
潜在首款？基因疗法临床积极结果公布，准备进入关键试验
Lexeo Therapeutics今天宣布了用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。 在SUNRISE-FA临床1/2期试验和另一项1A期试验中， 患者的心脏生物标志物改善幅度达53.3% ，具有临床意义。 FA心肌病是一项由于 FXN 基因功能失去突变所造成的渐进性、衰弱性、致死的罕见疾病，目前没有获批疗法。 -
股价大涨！uniQure亨廷顿病基因疗法减缓疾病进展80%
2024年7月，uniQure公布AMT-130基因疗法在亨廷顿病I/II期临床试验中显著减缓病情，FDA授予其再生医学先进治疗称号，公司股价大涨。AMT-130通过靶向HTT mRNA减少缺陷蛋白产生，高剂量组疾病进展减缓显著。uniQure计划与FDA讨论加速批准，并继续推进研究。 -
爆发前夕：上半年14项基因疗法获IND进展
从新药临床试验申请（IND）进展来看，国内的基因疗法领域同样展现出了蓬勃的发展态势。 有公开资料显示，截至2023年底国内已有 30余款 AAV基因治疗药物顺利进入临床试验阶段。 不完全统计仅2024年上半年，就有 14款 基因疗法相继获批IND。基因疗法4004个月前 -
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1.7亿美元B轮融资！创新基因疗法注册性试验已启动
Beacon Therapeutics今天宣布已完成1.7亿美元B轮融资。 该融资由Forbion领投，TCGX和Advent Life Sciences参与，现有投资者Syncona Limited、Oxford Science Enterprises、牛津大学也参与其中。 这些资金将用以支持Beacon用于治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的主打在研基因疗法AGTC-501的持续临床开发，并支持该公司的干性老年性黄斑变性（dAMD）项目的1/2期临床试验。
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