2021 年 6 月 9 日，马萨诸塞州，Alcyone Therapeutics（“Alcyone”）是一家生物技术公司，开创了下一代精准中枢神经系统（CNS）疗法，以改善受严重神经系统疾病影响的患者和家庭的生活，宣布启动并从 RTW Investments, LP 获得 2300 万美元的资金。RTW 董事总经理 Piratip Pratumsuwan 将加入 Alcyone 的董事会。
Alcyone 的选择管道目前包括 12 个用于严重中枢神经系统疾病的腺相关病毒 (AAV) 基因治疗计划。Alcyone 的四种基因治疗平台技术包括 X 再激活、常规转基因替代、矢量化外显子跳跃和启动子调节。
通过合作，Alcyone 专有的下一代 CNS 递送平台和产品开发、制造和商业化能力将与美国儿童医院 (AWRI) 的 Abigail Wexner 研究所开发的四种基因治疗技术和发现、研究和早期开发能力相结合。在 AWRI，合作由 Kathrin Meyer 博士和 Nicolas Wein 博士领导，他们都是 AWRI 基因治疗中心的首席研究员。他们正在研究和使用基因疗法来预防和治疗某些人类疾病。Meyer 博士是 Alcyone 科学顾问委员会的主席。
“我们在 Alcyone Therapeutics 的使命是为受严重神经系统疾病影响的儿童及其家庭提供改变生活的疗法，”Alcyone Therapeutics 创始人、总裁兼首席执行官 PJ Anand 说。 “我们的下一代精准递送平台在克服 CNS 治疗发展的根本挑战方面显示出强大的潜力。结合美国儿童医院 Abigail Wexner 研究所的多种尖端基因治疗技术和研究方法，我们旨在提高效率中枢神经系统疗法。随着我们向临床推进我们的广泛管道，我们感谢支持我们并很高兴得到 RTW 财务和战略支持的投资者。”
Alcyone 的精确 CNS 递送技术平台允许将基因药物生物分布到感兴趣的 CNS 区域，包括深部大脑区域和备用脱靶区域，实现前所未有的控制和多功能性。Alcyone 的 CNS 精确递送可以提高 CNS 基因治疗的效率，显着影响安全性和有效性，以及有效基因治疗所需的载体数量。
Pratumsuwan 先生评论说：“我们对 Alcyone 的 CNS 精确递送平台产生一系列候选药物的潜力感到兴奋，这些候选药物旨在改善受神经系统疾病影响的患者的生活。我期待与 Alcyone 的董事会和经验丰富的基因治疗团队合作领导者走向临床。”
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