洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589
试用企业版

"基因疗法"相关的结果
  • 开发一次性抗癌基因疗法，新锐刚亮相就有十多款在研药物

    开发一次性抗癌基因疗法，新锐刚亮相就有十多款在研药物
    Vironexis Biotherapeutics今日走出隐匿模式，推出其TransJoin腺相关病毒（AAV）基因疗法平台，并展示了治疗血液癌症、预防实体瘤转移以及癌症疫苗等十余款候选产品。 Vironexis首个候选基因疗法VNX-101的IND申请已经获得美国FDA的许可。 该产品用于治疗CD19阳性急性淋巴细胞白血病。
    药明康德
    基因疗法
    41
    0
    2个月前
  • 腓骨肌萎缩症基因疗法最新进展

    腓骨肌萎缩症基因疗法最新进展
    CMT研究基金会（CMTRF）是一家专注于提供腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth, CMT）治疗和治愈方法的非营利组织，与ReviR Therapeutics建立了战略合作伙伴关系，共同推进调节导致CMT1A的基因表达的小分子疗法。 ReviR Therapeutics正在开发一种名为小分子剪接调节剂的药物，这种药物可以通过影响最终RNA转录本中包含的遗传密码成分来调节基因表达。 CMTRF支持的这一项目中，ReviR Therapeutics将开发一种剪接调节剂，以减少在CMT1A中过度表达并导致疾病症状的疾病基因的表达。
    罕见病信息网
    腓骨肌萎缩症 基因疗法
    44
    0
    2个月前
  • 全球监管合作加速基因疗法普及：FDA专家展望五年蓝图

    全球监管合作加速基因疗法普及：FDA专家展望五年蓝图
    FDA细胞和基因疗法主管Peter Marks预测，未来五年全球监管机构在基因疗法批准上合作将加强，促进疗法普及。他还展望了从AAV到CRISPR疗法的转变，称后者成本更低，并预测基因疗法风险计算将依据患者群体规模调整。
    细胞基因治疗前沿
    FDA CGT 基因疗法
    266
    0
    2个月前
  • 改善视力指标100倍的基因疗法；达完全缓解的CAR-T疗法…… | 一周盘点

    改善视力指标100倍的基因疗法；达完全缓解的CAR-T疗法…… | 一周盘点
    3. 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的 在研抗体偶联寡核苷酸疗法DYNE-251在一项早期临床试验中使 多个队列患者的抗肌萎缩蛋白表达达到前所未有的水平，且患者的临床功能获得改善。 药明康德内容团队整理。 研究结果显示，所有接受azer-cel和清淋化疗的患者都显示出可接受的安全性。
    药明康德
    抗肌萎缩蛋白 杜氏肌营养不良 基因疗法
    22
    0
    2个月前
  • 一次治疗12个月有效，基因疗法积极结果登《柳叶刀》

    一次治疗12个月有效，基因疗法积极结果登《柳叶刀》
    Atsena Therapeutics日前宣布，在研基因疗法ATSN-101治疗携带 GUCY2D 双等位基因突变引起的Leber先天性黑朦（LCA1）患者的1/2期临床试验数据已在《柳叶刀》上发表。 新闻稿表示， ATSN-101是首个用于治疗LCA1患者的基因疗法。 在这项临床试验中，所有15名确诊的LCA1患者均接受了单侧视网膜下注射，以确定不同剂量ATSN-101的安全性和初步疗效。
    药明康德
    GUCY2D 基因疗法 柳叶刀
    26
    0
    2个月前
  • 破圈罕见病，基因疗法有望突破nAMD治疗，惠及百万患者

    破圈罕见病，基因疗法有望突破nAMD治疗，惠及百万患者
    随着REGENXBIO/AbbVie、Adverum以及4DMT 等公司开发的基因疗法进入中/后期临床试验，基因疗法有望成为治疗湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的一种医疗选择。 年龄相关性黄斑变性(age-related macular degeneration，AMD)是全球老年人群视力受损和致盲的主要病因。 nAMD仅占AMD总发病人群的10%～20%，却导致了90%的AMD患者失明。
    宜明生物
    基因疗法
    26
    0
    2个月前
  • 礼来管线分析：基因疗法管线占1/3，瞄准什么疾病？

    礼来管线分析：基因疗法管线占1/3，瞄准什么疾病？
    2024 年 1 月 8 日，FDA宣布了一项名为“基因治疗全球试点合作” （CoGenT Global） 的试点计划。 计划提到，FDA将于其他全球监管合作伙伴 （包括世界卫生组织和国际协调委员会（ICH）成员（包括欧盟（EU）、日本、加拿大和瑞士） 合作，共同探索出一个通用的审批程序，以此为基因疗法领域提供更有利的监管环境。 礼来管线：基因疗法占比上升，从1/4到1/3。
    BiG生物创新社
    基因疗法
    16
    0
    2个月前
  • 售价超百万的基因疗法，命运逐渐分化

    售价超百万的基因疗法，命运逐渐分化
    基因疗法不仅承诺着对罕见遗传疾病的治愈，也带来了许多挑战，包括如何在高昂的成本和复杂的监管环境中实现市场接受。 血友病基因疗法市场吸收缓慢。 CSL Behring的首个血友病B基因疗法Hemgenix曾经创造过药物价格的记录，其350万美元的身价令世界侧目。
    同写意
    血友病 基因疗法
    35
    0
    2个月前
  • 贝思奥生物首款基因疗法获批临床

    贝思奥生物首款基因疗法获批临床
    近日， 南京贝思奥生物科技有限公司 （以下简称：贝思奥生物） 首款 基因疗法“BN-1001”的两项新药临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局批准 ，适应症为治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性。 本次IND获批是贝思奥生 物管线开发所取得的又一次突破和里程碑，意味着该公司第一条管线成功迈 入临床阶段。 国内又一款细胞基因治疗产品获批上市。
    细胞与基因治疗领域
    贝思奥生物 基因疗法
    54
    0
    2个月前
  • 罗氏、安进前高管加入基因疗法龙头BioMarin，专注研发与商务拓展

    罗氏、安进前高管加入基因疗法龙头BioMarin，专注研发与商务拓展
    BioMarin Pharmaceutical任命罗氏、安进前高管为首席研发官和首席商务官。此次调整伴随公司缩减A型血友病基因疗法Roctavian支出计划。BioMarin同时裁员并重组研发管线，聚焦更具潜力的项目。
    细胞基因治疗前沿
    BioMarin Pharmaceuti 基因疗法 药物研发 企业经营
    264
    0
    2个月前