3月16日，Sarepta Therapeutics宣布，在其SRP-9001生物制剂许可证申请(BLA)的周期后期会议上，美国食品和药物管理局治疗学办公室(OTP)已确定，在2023年5月29日监管行动日期之前，将举行SRP-9001咨询委员会会议。SRP-9001是Sarepta用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的研究性基因疗法。
据药融云数据库显示，此前该DMD基因疗法曾获得了FDA认证的快速通道、罕见儿科疾病用药以及加速批准的特殊审批。另外，在2019年年底，Sarepta把除开美国以外的药物开发/商业化许可权授予给了罗氏。首付金额11.5亿美元，预计总支付金额达28.8亿美元之高。目前罗氏关于SRP-9001的临床试验已在欧洲、日本、中国台湾和中国香港推进到了三期阶段。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
两周前，Sarepta表示，公司已经完成了SRP-9001提交的中期审查，由于没有出现重大的安全性或临床问题，FDA将在没有咨询委员会会议的情况下评估该DMD基因疗法。FDA的这一决定使Sarepta股价大涨，并且SRP-9001有望在5月29日之前获得批准，而无需面对独立专家的审查。
由于FDA突然改变主意，将召集专家深入研究SRP-9001的有关数据。这一消息导致Sarepta股价下跌18%，跌至每股122美元。目前市值108亿美元。
Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram表示，公司没有提供新的数据，因此上述变动似乎不是由数据驱动的。
Doug Ingram
Ingram说：“作为第一批建立在替代终点上的基因治疗生物制剂许可证申请（BLA）之一，咨询委员会会议将主要涉及支持SRP-9001抗肌营养不良蛋白有合理可能预测临床获益这一结论的全部证据，这是加速批准的标准。其实从2022年秋季申请BLA开始，我们就一直在筹备咨询委员会会议。我们将做好充分的准备，并期待展示支持SRP-9001变革潜力的丰富证据。”
Sarepta预计FDA将在下周内确定咨询委员会会议的日期，并再次与FDA进行了核实，FDA表示没有设立咨询委员会的计划。
瑞穗分析师表示，这一“出人意料的转机”并未改变他们对加速批准SRP-9001的可能性的看法。鉴于AdCom的通知比预期晚，投资者可能会担心批准延迟，但FDA的公开声明可能会让投资者放心，SRP-9001会在5月29日左右如期获得批准。
Sarepta Therapeutics专注于杜氏肌营养不良症(DMD)和肢带型肌营养不良症(LGMDs)，目前有40多个项目处于不同的发展阶段。SRP-9001是公司的一款DMD基因疗法，若顺利获批上市的话，将会成为全球首款DMD基因疗法，但受此次事件影响，或将推迟其上市时间。
公司研发管线
来源：Sarepta Therapeutics公司官网
参考资料：
[1] 药融云数据库
[2] Sarepta Therapeutics公司官网
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