第3款基因疗法！蓝鸟生物向FDA提交lovo-cel的BLA申请

蓝鸟生物 FDA 基因疗法

细胞基因治疗前沿

2023/04/26

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4月24日，蓝鸟生物（bluebird bio）宣布已向FDA提交了基因疗法lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）的生物制品许可申请（BLA），用于12岁或以上镰状细胞贫血（SCD）患者。此次BLA包括优先审查请求，如果获得批准，lovo-cel将成为蓝鸟生物获批上市的第三款基因疗法。

蓝鸟生物研发管线

来源：官网

受此消息影响，蓝鸟股价开盘时上涨了约4%。

最初，蓝鸟生物期望在2023年第一季度末之前向FDA提交BLA，但是3月底时，这一目标没有实现，并且蓝鸟生物当时还推迟了lovo-cel的BLA申请，导致其股价大跌31%。

lovo-cel药物研发信息（部分，完整内容请进入“药融云数据库www.pharnexcloud.com/?mh”查看）

截图来源：药融云全球药物研发数据库

3月底时，蓝鸟生物公布2022业绩报告：营收360万美元，这主要得益于其已经获批的2款基因疗法——ZYNTEGLO和SKYSONA（《360万美元！蓝鸟生物推出2款重磅基因疗法，第三款提交BLA推迟》）。

β-地中海贫血基因疗法ZYNTEGLO®（betibelogene autotemcel，beti-cel）于2022年8月获批，定价为280万。蓝鸟生物第2款基因疗法SKYSONA®(elivaldogene autotemcel，eli-cel)于2022年9月获批上市，主要用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展，定价为300万美元。

值得注意的是，几周前，Vertex和CRISPR Therapeutics公司向FDA提交了其共同开发CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel)的滚动生物制品许可申请，用于治疗镰刀状细胞贫血病(SCD)和输血依赖性B地中海贫血(TDT)患者。FDA预计在8-12个月后公布审评结果。

蓝鸟生物一份新闻稿中表示，它要求优先审查，如果获得批准，将把FDA的审查时间从10个月缩短到6个月。但是，蓝鸟生物最后证实没有使用优先审评券。

lovo-cel获得的特殊审批认证

截图来源：药融云全球药物研发数据库

那这样看来，蓝鸟生物的基因疗法lovo-cel或与Vertex/CRISPR Therapeutics的CRISPR基因编辑疗法exa-cel获批时间差不多，就看谁抢先一步占据市场优势。

参考资料：

[1] 药融云数据库

[2] 蓝鸟生物官网

[3] https://endpts.com/on-vertex-and-crispr-therapeutics-heels-bluebird-submits-sickle-cell-gene-therapy-to-FDA/

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