洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589
试用企业版

"基因疗法"相关的结果
  • 所有患者停止标准治疗！创新基因疗法上市时间有望提前3年

    所有患者停止标准治疗！创新基因疗法上市时间有望提前3年
    FDA同意，正在进行的1/2期STAAR研究的数据可以作为该疗法获得加速批准的主要依据，并将所有患者52周的估算肾小球滤过率（eGFR）斜率作为中间临床终点。 Sangamo预计， 支持加速批准的完整数据集将在2025年上半年完成，并计划于2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA）。 如果获批，将会比预期的批准时间提前了三年，且无需进行额外的注册性研究。
    医麦客
    STA 基因疗法
    73
    0
    3周前
  • 所有患者停止标准治疗！创新基因疗法上市时间有望提前3年

    所有患者停止标准治疗！创新基因疗法上市时间有望提前3年
    日前，Sangamo Therapeutics宣布已与美国FDA就其在研基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）用于治疗法布里病的加速批准监管途径达成共识。 FDA同意，正在进行的1/2期STAAR研究的数据可以作为该疗法获得加速批准的主要依据，并将所有患者52周的估算肾小球滤过率（eGFR）斜率作为中间临床终点。 Sangamo预计， 支持加速批准的完整数据集将在2025年上半年完成，并计划于2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA）。
    药明康德
    STA 基因疗法
    47
    0
    4周前
  • ABBV-RGX-314基因疗法：II期研究揭示有望一次性治疗湿性AMD

    ABBV-RGX-314基因疗法：II期研究揭示有望一次性治疗湿性AMD
    Regenxbio在AAO会议公布了II期子研究结果，显示其开发的基因疗法ABBV-RGX-314能显著减少湿性AMD患者的抗VEGF治疗负担，有望作为一次性治疗方法，为全球数百万患者保留长期视力。
    细胞基因治疗前沿
    Regenxbio ABBV-RGX-314 基因疗法 临床研究 湿性AMD
    210
    0
    4周前
  • 治疗次数减少近100%！基因疗法展现持久疗效

    治疗次数减少近100%！基因疗法展现持久疗效
    REGENXBIO今日宣布其与艾伯维（AbbVie）联合开发的在研基因疗法ABBV-RGX-314在双眼湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者中进行的2期研究的积极数据。 数据显示，在接受ABBV-RGX-314治疗九个月后，患者的治疗负担减少了97%。 该研究旨在评估曾经单眼接受 ABBV-RGX-314 治疗的患者中，对另一只眼睛单次剂量 视网膜下递送ABBV-RGX-314的安全性和有效性。
    药明康德
    湿性年龄相关性黄斑变性 基因疗法
    53
    0
    4周前
  • 专为一位患者设计的药物：目前全球已知只有两例，新加坡科学家研发新型基因疗法

    专为一位患者设计的药物：目前全球已知只有两例，新加坡科学家研发新型基因疗法
    除了癫痫，她还出现了全面发育迟缓。 基因测序找到了这名患儿患上癫痫的原因，那就是 KCNA2 基因的一处致病突变。 作为一类神经系统疾病，癫痫与神经元的过度活跃有关。
    学术经纬
    癫痫 基因疗法
    43
    0
    1个月前
  • MeiraGTx帕金森病基因疗法临床数据积极，股价飙升24%！

    MeiraGTx帕金森病基因疗法临床数据积极，股价飙升24%！
    MeiraGTx公布了帕金森病基因治疗的小型数据集结果，股价上涨24%，市值达4亿美金。高剂量组显示统计学显著改善，公司计划与监管机构讨论第3阶段计划。全球积极推进帕金森基因疗法，希望为患者带来新曙光。
    细胞基因治疗前沿
    MeiraGTx 帕金森病 基因疗法 临床试验数据 股价
    202
    0
    1个月前
  • 基因疗法的动荡时刻

    基因疗法的动荡时刻
    近日发表的数据显示，在接受蓝鸟生物（Bluebird Bio）基因疗法Skysona（elivaldogene autotemcel）的67名儿童中，已有7名儿童被诊断出患有血癌。 其中，Skysona是蓝鸟生物研发的一款治疗早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的药物。 受治患儿中，自2022年6月以来已经新增了4例血癌患者，使得血癌病例总数增至7例，其中一名患者因癌症治疗的并发症去世。
    贝壳社
    血癌 基因疗法
    50
    0
    1个月前
  • 帕金森病基因疗法显著改善患者功能，眼科基因疗法2年疗效积极……

    帕金森病基因疗法显著改善患者功能，眼科基因疗法2年疗效积极……
    MeiraGTx公司帕金森病基因疗法26周临床结果积极。 MeiraGTx公司今日公布了在研帕金森病基因疗法AAV-GAD在随机双盲、安慰剂对照临床试验MGT-GAD-025中的顶线数据。 此外，接受治疗26周后，关键性疗效终点获得统计显著并具有临床意义的改善。
    药明康德
    帕金森病 基因疗法
    49
    0
    1个月前
  • 基因疗法还能翻盘吗

    基因疗法还能翻盘吗
    提到基因疗法，蓝鸟生物是绕不开的一个存在。 1992年，两位麻省理工学院的研究人员创立了蓝鸟生物的前身Genetix Pharmaceuticals。 经过近20年的坚持，蓝鸟生物在基因疗法的努力方显成效。
    新浪医药
    基因疗法
    37
    0
    1个月前
  • NEJM：从80%患儿无药可治，到94%患儿病情稳定，基因疗法逆转致命疾病困局

    NEJM：从80%患儿无药可治，到94%患儿病情稳定，基因疗法逆转致命疾病困局
    过去，80%的患者来到我们医院时已经奄奄一息，现在这个比例已经发生了逆转。 CALD是一种罕见的X染色体连锁遗传性脑部疾病，主要发生于男孩，因 ABCD1 基因突变导致过氧化物酶体功能缺失，引起大量异常的极长链脂肪酸（VLCFAs）沉积于大脑白质和肾上腺，带来进行性、不可逆的神经功能丧失，最终导致过早死亡。 Eli-cel利用Lenti-D慢病毒载体，在体外将 ABCD1 基因的功能性拷贝导入到患者自身的造血干细胞中，再输回到患者体内，从而促进VLCFAs分解、避免毒性积累。
    医学新视点
    ABCD1 基因疗法 NEJM
    40
    0
    1个月前