MeiraGTx 于10月15日上午公布了其帕金森病基因治疗的小型数据集的结果，导致其股价$MGTX上涨了 24%，到目前为止，MeiraGTx市值高达4亿美金。

MeiraGTx相关数据

在该公司所谓的一项涉及 14 名患者的“桥接研究”中，高剂量的 MeiraGTx 的 AAV-GAD 在 26 周后显示出帕金森病测量评分（称为 MDS-UPDRS 第 3 部分）的统计学显着改善。高剂量组中的 5 名患者的“关闭”状态评分比基线平均提高了 18 分，p 值为 0.03。

MeiraGTx 首席执行官亚历山大·福布斯 （Alexandria Forbes） 在一份声明中表示，该公司预计 5 到 10 分的改进代表了具有临床意义的变化。与基线相比，假手术组 （4 例患者） 和低剂量组 （5 例患者） 没有显著变化。主要终点是安全性和耐受性，并得到满足。

MeiraGTx 首席执行官亚历山大·福布斯 （Hollie Adams/Bloomberg via Getty Images）

在另一个探索性终点中，MeiraGTx 表示，与患者的基线评分相比，一种名为 PDQ-39 的生活质量测量方法使用患者问卷，在两个给药组中都取得了统计学意义。MeiraGTx 说，高剂量组和假手术组之间只有“显著趋势”。

根据周二上午更新的公司幻灯片，该公司仍在与监管机构讨论其第 3 阶段计划，但预计将在 2025 年上半年启动一项关键试验。

帕金森病的基因疗法以前曾尝试过，但都没有得到 FDA 的批准。今年7月12日，拜耳（Bayer）集团及其全资独立运营子公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）获得美国FDA已授予用于治疗中度帕金森病的在研基因疗法AB-1005快速通道资格。MeiraGTx 的计划旨在通过针对一种称为 γ-氨基丁酸 （GABA） 的大脑化学物质的产生来重置与疾病相关的异常大脑活动。AAV-GAD 试图将一种称为 GAD 的基因的功能拷贝递送到大脑中，这将增加 GABA 的产生并缓解运动症状目前国内也在积极。

目前国内也在积极推进帕金森基因疗法，瑞金医院在今年8月份成功完成针对帕金森病基因疗法临床研究的上海首例受试者给药。希望帕金森基因疗法能为帕金森患者带来新的曙光。

关于帕金森病：

帕金森病是一种缓慢进展的变性疾病，以静止性震颤、肌强直、运动徐缓，最终导致步态、姿势不稳为特征表现。诊断是基于临床的。治疗旨在利用左旋多巴加卡比多巴和/或其它药物（如，多巴胺激动剂，单胺氧化酶-B抑制剂，金刚烷胺）重建脑内多巴胺能功能。对于非痴呆患者的难治性症状，立体定向深部脑刺激或病灶手术以及左旋多巴和阿朴吗啡泵可能有帮助。据帕金森基金会统计，全球有超过1000万人患有帕金森病，其中约100万人居住在美国。该疾病目前无法治愈，且治疗有效性往往随时间推移而降低。

关于MeiraGTx 公司：

MeiraGTx是一家处于临床阶段的基因治疗公司，在病毒载体设计和优化方面拥有核心能力。2019年强生以超4亿美元收购基于腺相关病毒载体的基因治疗药物。2023年11月，赛诺菲曾以每股 7.5 美元的价格购买了MeiraGTx 的 400 万股股票，投资约3000 万美元；目前累计投资6000万美元。  

MeiraGTx 公司最新管线

参考来源：

[1] MeiraGTx 公司官网

[2] 默沙东诊疗手册

[3] 帕金森基金会

[4] 上海交通大学医学院附属瑞金医院公开资料

[5] stockanalysis

[6] 拜耳官网

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