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FDA更新A型血友病基因疗法上市审查进度，BioMarin股价上涨！
BioMarin Pharmaceutical近日宣布，美国FDA对其A型血友病基因疗法Roctavian的生物制品许可申请（BLA）的审查取得进展，FDA将不再计划召开咨询委员会会议来讨论Roctavian的BLA。这意味着该A型血友病基因疗法的上市之路可能会更加顺利，受此影响，BioMarin股价当日上涨超7%。 -
关注罕见病！杜氏肌营养不良症药物治疗遇困，基因疗法或是突破点
杜氏肌营养不良症同时拥有罕见与遗传的两大特性，使其非常难以治疗。目前，杜氏肌营养不良症药物治疗市场可选择性低，随着患者人群日益庞大、患病率不断提高，杜氏肌营养不良症药物研发市场迫切地需要找到更有效的治疗方法。 -
定价350万美元！FDA批准首款针对B型血友病的基因疗法上市
11月22日，FDA宣布批准了第一款针对B型血友病的基因疗法上市，为患者提供了新的治疗选择。Hemgenix旨在一次性治疗B型血友病患者，不再需要长期接受预防性凝血因子注射，从而显著减轻患者的治疗负担。 -
新论｜有望治疗癫痫的AVV基因疗法找到！
许多癫痫患者对药物的反应不佳，其中一些人接受了侵入性的手术，并受到不可逆转的神经缺损风险的限制。于是伦敦大学学院神经学教授、医学博士Dimitri Michael Kullmann，多年来一直在寻找一种治疗神经发育和神经精神障碍(如癫痫)影响的神经元的方法。现在，治疗癫痫的基因疗法可能已经找到了。 -
都超200万元！又有2款基因疗法药物价格将出炉
数百万的药物价格在基因疗法药物领域已经成为常态，前有诺华210万美元的脊髓性肌萎缩基因疗法药物zolgensma，现有蓝鸟生物2款基因疗法药物分别定价280万（Zynteglo）、300万美元（SKYSONA）。近日，又有2款基因疗法药物价格将出炉，都超200万元！ -
诺华基因疗法药物Zolgensma：今年前三季度大卖10.6亿美元，涨幅10%
10月25日，诺华发布三季报：前三季度营收378.55亿美元。其中，治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法药物Zolgensma营收10.61亿美元，同比增长10%，该基因疗法药物现定价为212.5万美元。在中国已将纳入突破性疗法，期待早日获批临床。 -
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蓝鸟生物第2款基因疗法价格公布！再刷新高，成为"全球最贵药物"
近日，蓝鸟生物第2款基因疗法SKYSONA®(elivaldogene autotemcel，eli-cel)近日获得美国FDA批准上市，超越了自己的Zynteglo疗法，定价为300万美元，刷新纪录，再次成为“全球史上最贵药物”！ -
FDA批准蓝鸟生物基因疗法！定价$280万，一跃成为“史上最贵药”
8月17日，蓝鸟生物宣布美国FDA批准Zynteglo用于治疗β地中海贫血，成为第一个获批用于β地中海贫血的基因疗法。据了解，蓝鸟生物为Zynteglo的定价为280万美元，一跃成为“史上最贵药”。 -
诺华制药基因疗法Zolgensma：在华开展脊髓性肌萎缩症双盲临床试验！
诺华制药的基因疗法Zolgensma，适用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。近期，药融云数据监测显示，注射OAV101正在华开展双盲临床试验。
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