蓝鸟生物原计划于8月19日提交美国FDA的基因疗法Zynteglo（beti-cel）提前2天迎来了好消息。
8月17日，蓝鸟生物宣布美国FDA批准Zynteglo用于治疗β地中海贫血。这是第一个针对需要定期输血的β地中海贫血患者的基因疗法。这让原本因为Zynteglo迟迟未批而出现财务危机的蓝鸟生物一下子“复活”过来。据药融云数据库显示，该药是蓝鸟生物自主研发的一款HBB靶向、针对血液系统、适用于β地中海贫血疾病的创新药物。
Zynteglo药物基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
事实上，蓝鸟生物Zynteglo早先已在多国获批上市。其中，最早于2019年5月底获欧盟委员会（EC）批准，进入欧盟市场。后又在同年6月初，同步在挪威、冰岛、列支敦士登上市。
Zynteglo各国研发状态
截图来源：药融云全球药物研发数据库
据了解，蓝鸟生物为Zynteglo的定价为280万美元，超过诺华的基因疗法Zolgensma（定价210万美元），一跃成为“史上最贵药”。
蓝鸟生物研发管线
来源：蓝鸟生物官网
β地中海贫血是一种罕见的遗传性血液病，由β-珠蛋白基因突变引起，其特征是成人血红蛋白生成显著减少或缺失。患者会出现严重贫血并需要终生输血。尽管治疗取得了进步，输血技术得到改进，但输血只能暂时解决贫血症状。而定期输血也带来了严重的并发症——铁超负荷，导致脏器功能异常，增加死亡率。有数据表明：过去十年中，输血依赖型β地中海贫血患者的死亡年龄中位数是37岁。蓝鸟生物估计，美国约有1,300-1,500人患有输血依赖型β-地中海贫血。
蓝鸟生物首席执行官Andrew Obenshain说道：“FDA对Zynteglo的批准为β地中海贫血患者提供了新的治疗方式，避免了长期繁重的常规红细胞输血治疗和铁超负荷并发症。Zynteglo经过十多年坚持不懈的研究与临床开发，成为第一个获批用于β地中海贫血的基因疗法，它的获批标志着基因治疗进入一个分水岭阶段。
参考资料：
[1] https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-announces-fda-approval-zynteglor-first-gene-therapy
[2] 药融云数据库
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