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大跌40%！美国蓝鸟生物的基因疗法定价太高并附黑框警告
12月8日，美国食品及药品管理局(FDA)提前两周批准了临床阶段的生物技术公司BlueBird Bio（BLUE）用于治疗镰刀形红细胞的基因疗法Lyfgenia。 -
BioMarin的A型血友病基因疗法登陆欧洲最大的市场—德国！定价3.2万美元瓶
近日，BioMarin Pharmaceutical 宣布与德国国家法定医疗保险基金协会(GKV-SV)达成一项为期三年的新协议，为重度血友病a患者提供Roctavian (valoccogene roxaparvovec-rvox)基因疗法的报销。 -
全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市！
11月16日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布，Exagamglogene Autotemcel（Exa-cel）获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市，用于治疗治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。Exa-cel现更名为Casgevy™。 -
CDMO巨头：基因疗法、GLP-1将推动2024年业绩
11月15日，CDMO巨头Catalent公布2024Q1财报（财报周期：2023.7.1-2023.6.30）：Q1净收入 9.82 亿美元，同比下降6%。 -
基因疗法龙头BioMarin： 前三季营收达18亿美元，同比增长14%
近日，罕见病龙头公司BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) 公布2023年Q3财报。 -
2300万的基因疗法：Elevidys3期临床研究失败
近期，罕见疾病精准基因治疗领域的领导者Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT)宣布了一项全球关键性III期研究EMBARK，该实验未能达到主要终点。 -
突发！基因疗法龙头CEO换帅，遗传性疾病治疗，血友病...
11月1日，基因疗法龙头BioMarin Pharmaceutical （纳斯达克股票代码：BMRN）宣布任命Genentech 首席执行官Alexander Hardy为公司总裁兼首席执行官，接替将于2023 年 12 月 1 日退休的董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaimé。 -
大涨170%！阿斯利康超5亿美元押注这家基因疗法公司
11月1日，阿斯利康发布公告，与法国生物技术公司Cellectis合作开发多达10款肿瘤、免疫学和罕见病领域的细胞基因疗法候选产品。 -
再生元基因疗法初步结果：改善重度先天性听力损失患儿听觉反应
近期，再生元（纳斯达克股票代码：REGN）宣布，研究otoferlin基因疗法（DB-OTO）的1/2期CHORD试验的第一例患者（小于2岁）的初步安全性和疗效结果良好。 -
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