突发！基因疗法龙头CEO换帅，遗传性疾病治疗，血友病...

基因疗法龙头企业 BioMarin Pharmaceuti

细胞基因治疗前沿

2023/11/03

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11月1日，基因疗法龙头BioMarin Pharmaceutical （纳斯达克股票代码：BMRN）宣布任命Genentech 首席执行官Alexander Hardy为公司总裁兼首席执行官，接替将于2023 年 12 月 1 日退休的董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaimé。

Alexander Hardy简介

Hardy 先生现年 55 岁，在全球医疗保健和生物技术行业拥有30多年经验。他于 2005 年首次加入罗氏旗下基因泰克，2019年3月1日担任基因泰克首席执行官（CEO），2014年成为罗氏制药亚太区负责人，后又担任全球产品战略负责人。在基因泰克任职期间，公司推出了10多款新药，并在肿瘤学、神经科学、血友病和眼科领域取得了领先成就。在加入基因泰克之前，他曾在诺华、PathoGenesis和GSK担任领导职务。如今将担任BioMarin首席执行官。

Jean-Jacques Bienaimé简介

Bienaimé先生现年 70 岁，于2005 年 5 月加入 BioMarin ，当时该公司只有单一产品销售，年收入约为2600 万美元。在 Bienaimé 的领导下，BioMarin 业绩取得了显著增长，预计2023 年收入远超20 亿美元。这得益于该公司全球领先的酶替代疗法业务，以及新推出的用于软骨发育不全的Voxzogo和 A 型血友病基因疗法Roctavian。

在Bienaimé 任职期间，BioMarin 员工队伍大规模扩张，从他加入公司时，仅有美国约 300 名员工增加到如今的3000 多名员工，遍布全球近 80 个国家。Bienaimé 将继续担任BioMarin董事会成员，直至公司 2024 年股东年会召开，他还将担任公司顾问至 2024 年底。

同日，BioMarin发布2023前三季度业绩：总营收为17.73亿美元，同比增长14%；其中Q3营收5.81亿美元，同比增长15%。BioMarin预计 2024 年收入将达到近30 亿美元。

值得注意的是，BioMarin于2023年6月29日获FDA批准的全球首个血友病A基因疗法Roctavian，在2023年Q3销售额为80万美元。BioMarin其它几款疗法进展情况如下：

BMN 331：用于治疗遗传性血管性水肿的基因疗法，正在进行 1/2 期研究；
BMN 351：用于治疗杜氏肌营养不良症的反义寡核苷酸疗法，正在启动一项全球临床研发计划，预计2025年启动临床试验；
BMN365 ：用于心律失常性心肌病的AAV 基因疗法，正在进行IND申请，预计2025 年启动全球临床项目。

关于BioMarin

BioMarin由Jean-Jacques Bienaimé带领团队于1997年创立，并于于1999年7月上市，公司市值从4.5亿美元（2005年5月）上升到153.3亿美元（2023年11月2日）。

BioMarin的创始团队成员均出身自基因泰克。该公司开发并商业化针对遗传性疾病根本原因的靶向疗法。BioMarin 无与伦比的研发能力为患有罕见遗传性疾病的患者带来了八种革命性的商业疗法。该公司独特的药物发现方法已经产生了多样化的商业、临床和临床前候选药物管线。

BioMarin研发管线

截图来源：药融云全球药物研发数据库

参考资料：

1.https://investors.biomarin.com/2023-11-01-BioMarin-Announces-Retirement-of-Jean-Jacques-Bienaime-Appoints-Alexander-Hardy-President-and-Chief-Executive-Officer

2.https://investors.biomarin.com/2023-11-01-BioMarin-Announces-Strong-Third-Quarter-2023-Results,-Including-Continued-Profitability,-and-15-Total-Revenue-Growth-Year-Over-Year

3.药融云数据库

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