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320万美元！首款杜氏肌营养不良症AAV基因疗法获批上市
6月22日，Sarepta Therapeutics宣布，经过几次延迟和咨询委员会的微弱投票，其杜氏肌营养不良症AAV基因疗法SRP-9001最终获得了FDA加速批准。据悉，这是世界范围内首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法，由Sarepta与罗氏联合开发的，定价为320万美元。 -
罕见病药企走向：筚路蓝缕26年，BioMarin携基因疗法给出独家思路！
近年来，全球制药巨头纷纷涌入罕见病市场。其中，已经有26年历史的罕见病制药企业Biomarin频频与罗氏、安进、吉利德等多个巨头传出绯闻。这家美国药企，曾连续多年霸榜美国GEN杂志所评选的生物制药领域TOP10并购名单，是十大热门标的之一。 -
估值腰斩，裁员50%！这家基因疗法公司被边缘化
SwanBio Therapeutics是一家基因疗法研发商，该公司致力于推进基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，用于治疗破坏性神经系统疾病。Syncona是Swan Bio主要股东，随着Syncona的减持，SwanBio价值几乎减半，所以公司计划解雇约50%的员工。 -
1.2亿美元融资！助力眼科基因疗法研发，Syncona持股65.3%！
6月12日，总部位于英国的眼科基因疗法公司Beacon Therapeutics宣布A轮融资1.2亿美元，用于推进公司眼科基因疗法研发。本轮融资由Syncona Limited领投，Oxford Science Enterprises参投，Syncona Limited将持有该企业65.3%的股份。 -
拜耳获得LNP递送技术，加强基因治疗产品项目！
近日，拜耳宣布已与Acuitas Therapeutics建立合作伙伴关系，以获取该公司的脂质纳米颗粒(LNP)递送技术，以进一步加强其基因治疗产品组合。根据协议，拜耳将利用Acuitas的LNP技术将其体内基因编辑候选药物送入肝脏。 -
1.7亿美元！武田结束合作，终止开发6种体内基因疗法！
6月2日，武田宣布将于7月30日结束与Poseida Therapeutics的合作，终止开发6种体内基因疗法。这次合作终止并不出人意料，武田的一名代表证实，合作关系终止是因为公司的管线调整。 -
大跌20%！基因疗法龙头，PTC Therapeutics近期多次受挫！
近日，基因疗法龙头PTC Therapeutics披露了一系列令人失望的消息，包括vatiquinone治疗Friedreich共济失调的III期试验失败、管道重组以削减基因治疗项目以及首席财务官（CFO）突然离职。 -
即将上市！BioMarin血友病基因疗法颇具看点，半年或卖10亿元！
近日，罕见病龙头公司BioMarin公布2023年第一季度财报。财报显示，2023年Q1总收入5.96亿美元，同比增长15%，研发投入1.72亿美元，同比增长7%。BioMarin未来颇具看点的是血友病基因疗法Roctavian，价格预计约为250万美元，公司预计2023年可营收预计0.5~1.5亿美元。 -
1.6亿美元！可“重复使用”基因疗法龙头获得融资，股价大涨22%！
周一，可“重复使用”基因疗法龙头Krystal Biotech宣布通过出售超170万股股票（每股92.50美元）获得了1.6亿美元融资，本轮融资由Avoro Capital Advisors和Redmile Group领投。受此消息影响，Krystal Biotech周一股价大涨22%。目前，Krystal Biotech市值达到24.8亿美元。 -
基因疗法龙头PTC，2023年Q1营收大涨48%！
近日，PTC Therapeutics发布2023年一季报，报告显示：公司总营收2.2亿美元，同比增长48%；其中产品收入1.88亿美元，同比增长45%；研发费用支出1.95亿美元，同比增长39%。PTC Therapeutics于2013年在纳斯达克上市，近一年股价上涨77%，截至5月21日，该公司市值为43.31亿美元。
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