周一，可“重复使用”基因疗法龙头Krystal Biotech宣布通过出售超170万股股票（每股92.50美元）获得了1.6亿美元融资，本轮融资由Avoro Capital Advisors和Redmile Group领投，Braidwell LP和Frazier Life Sciences跟投。
受此消息影响，Krystal Biotech周一股价大涨22%。目前，Krystal Biotech市值达到24.8亿美元。
而就在前几天，美国FDA批准了其可“重复使用”基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec）上市，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。Krystal为其定价为每瓶24,250美元。这款基因疗法不仅是首个FDA批准的外用基因疗法，也是首款可重复给药的基因疗法，更是首款获批治疗DEB的基因疗法（《48万美元/年！首款可“重复使用”的外用基因疗法获FDA批准上市》）。
beremagene geperpavec研发现状
截图来源：药融云全球药物研发数据库
据药融云数据库显示，Vyjuvek是一款使用单纯疱疹病毒（HSV）载体的基因疗法，旨在为患者的皮肤细胞提供两个COL7A1基因的正常拷贝，生成功能性VII型胶原蛋白（COL7）蛋白，针对导致疾病的根本机制进行治疗。它的上市也代表着基于非腺相关病毒（AAV）载体基因疗法的开发取得了关键性进展。
Vyjuvek药物研发信息（部分，完整内容请登录“药融云数据库www.pharnexcloud.com/?mh”查看）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
Krystal表示Vyjuvek预计于2023年第三季度才上市，同时该药将于2024年在欧洲推出，2025年在日本推出。Krystal预计全球市场规模将超过7.5亿美元，并预计在上市时的毛利率为90％，并在接下来的几年内逐渐增长。
Krish Krishnan, Krystal Biotech CEO
Krystal首席执行官Krish Krishnan表示：“此次融资加上Krystal现有流动资产3.83亿美元，不仅能够为Vyjuvek的推出提供资金，推进公司的研发管线，而且足够支撑公司运营到2026年底。”
参考资料：
[1] 药融云数据库
[2] https://endpts.com/krystal-biotech-raises-160m-via-pipe-on-heels-of-fda-approval-for-gene-therapy/
[3] https://www.krystalbio.com/focus/pipeline/
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