新论|有望治疗癫痫的AVV基因疗法找到!
许多癫痫患者对药物的反应不佳,其中一些人接受了侵入性的手术,并受到不可逆转的神经缺损风险的限制。于是伦敦大学学院神经学教授、医学博士Dimitri Michael Kullmann,多年来一直在寻找一种治疗神经发育和神经精神障碍(如癫痫)影响的神经元的方法。现在,治疗癫痫的基因疗法可能已经找到了。
细胞基因治疗前沿
都超200万元!又有2款基因疗法药物价格将出炉
数百万的药物价格在基因疗法药物领域已经成为常态,前有诺华210万美元的脊髓性肌萎缩基因疗法药物zolgensma,现有蓝鸟生物2款基因疗法药物分别定价280万(Zynteglo)、300万美元(SKYSONA)。近日,又有2款基因疗法药物价格将出炉,都超200万元!
细胞基因治疗前沿
蓝鸟生物第2款基因疗法价格公布!再刷新高,成为"全球最贵药物"
近日,蓝鸟生物第2款基因疗法SKYSONA®(elivaldogene autotemcel,eli-cel)近日获得美国FDA批准上市,超越了自己的Zynteglo疗法,定价为300万美元,刷新纪录,再次成为“全球史上最贵药物”!
细胞基因治疗前沿
开发下一代CNS疾病基因疗法|新锐2300万美元首轮融资
2021 年 6 月 9 日,马萨诸塞州,Alcyone Therapeutics(“Alcyone”)是一家生物技术公司,开创了下一代精准中枢神经系统(CNS)疗法,以改善受严重神经系统疾病影响的患者和家庭的生活,宣布启动并从 RTW Investments, LP 获得 2300 万美元的资金。RTW 董事总经理 Piratip Pratumsuwan 将加入 Alcyone 的董事会。
医药合作投融资联盟