即将上市！BioMarin血友病基因疗法颇具看点，半年或卖10亿元！

基因疗法罕见病 BioMarin 血友病

细胞基因治疗前沿

2023/05/23

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近日，罕见病龙头公司BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) 公布2023年第一季度财报。财报显示，2023年Q1总收入5.96亿美元，同比增长15%，研发投入1.72亿美元，同比增长7%，净利润5090万美元，现金及现金等价物5.8亿美元。2023年Q1公司的前三大产品销售情况如下：

VimizimQ1营收1.89亿美元，同比增长3%。该药物于2014年2月获得FDA批准，用于治疗粘多糖贮积症IVA型（Morquio A综合征），Vimizim是美国FDA批准的首个Morquio A综合征治疗药物。2019年6月Vimizim（中文商品名：唯铭赞）在中国获批，该药是国内首个黏多糖贮积症治疗药物。

NaglazymeQ1营收1.23亿美元，同比下降4%。该药物于2005年获批上市，用于治疗粘多糖增多症VI(MPS VI)。MPS VI一种罕见的遗传代谢疾病，该病幼年即开始发作，患者表现为生长迟缓、身体组织受损和智力障碍。该疾病由于体内缺乏N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶所引起的。Naglazyme通过酶替代疗法能够有效的缓解症状。

VoxzogoQ1营收8780万美元，同比增长346%。增长迅速的原因是药物在2021年底和2022年初获得监管部门批准，全球市场持续扩张和患者的快速接受。2021年，美国FDA批准Voxzogo注射液上市，用于治疗5岁及以上骨骺(生长板)“开放”的软骨发育不全的儿童患者。Voxzogo是一款C型利钠肽类似物，它可通过阻断FGFR3的活性，直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学，从而促进软骨内骨形成，让患儿的生长速率恢复正常。

BioMarin未来颇具看点的是基因疗法Roctavian，其适用于严重的血友病A，价格预计约为250万美元（《FDA更新A型血友病基因疗法上市审查进度，BioMarin股价上涨！》）。据药融云数据库显示，目前该血友病基因疗法已获得FDA授予的突破性疗法认定(BTD)、孤儿药资格认定(ODD)、再生医学先进疗法认定(RMAT)。此外，还在欧盟获得条件上市批准。PDUFA目标行动日期为2023年6月30日。

Roctavian药物研发信息（部分，完整内容请登录“药融云数据库www.pharnexcloud.com/?mh”查看）

截图来源：药融云全球药物研发数据库

Jean-Jacques Bienaimé

BioMarin公司董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaimé表示，公司为促进Roctavian的使用，决定直接与主要的公共健康保险公司合作。公司也正在积极准备在美国推出Roctavian，并与多个重要的治疗中心合作，为6月份的潜在批准做准备。

公司预计2023年总收入在23.8-25亿美元。其中，血友病基因疗法Roctavian营收预计0.5~1.5亿美元（约3.5亿~ 10.5亿人民币，按最新汇率1 美元 ≈ 7.0262 人民币计算），Voxzogo预计3.8-4.3亿美元。

BioMarin是一家致力于通过基因发现改变生活的全球性生物技术公司（《基因治疗撞线者，BioMarin 罕见病深度布局》）。该公司开发并商业化靶向治疗，解决遗传疾病的根本原因。BioMarin强大的研发能力已经为罕见遗传疾病患者带来了多种创新的商业疗法。该公司独特的药物研发方法已经产生了多种商业、临床和临床前候选药物，解决了重大的未满足的医疗需求。

BioMarin的研发管线

来源：官网

参考资料：

[1] 药融云数据库

[2] BioMarin官网

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