拜耳获得LNP递送技术，加强基因治疗产品项目！

拜耳基因疗法

细胞基因治疗前沿

2023/06/09

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近日，拜耳(BAYER)宣布已与Acuitas Therapeutics建立合作伙伴关系，以获取该公司的脂质纳米颗粒(LNP)递送技术，以进一步加强其基因治疗产品组合。根据协议，拜耳将利用Acuitas的LNP技术将其体内基因编辑候选药物送入肝脏。

提到Acuitas Therapeutics，大家可能不太熟悉。对于辉瑞mRNA新冠疫苗，大家再熟悉不过了吧，这款疫苗就是利用Acuitas Therapeutics公司的脂质纳米颗粒递送技术研发而成。LNP不仅起到保护mRNA，帮助它们进入人体细胞的作用，还协助它们指导细胞生成病毒蛋白。可以说，LNP对于mRNA新冠疫苗的研发起着关键作用。

LNP虽小，但作用大。除mRNA外，Acuitas的LNP还可用于核酸疗法，包括反义寡核苷酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)等。2018年，美国FDA批准了第一款使用LNP递送的核酸药物patisiran，用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病，这也是FDA批准的首款siRNA药物。

如今，LNP已被广泛应用于药物和基因传递，尤其是在基因编辑、疫苗和肿瘤治疗等领域。LNP技术作为一种新兴的药物传递技术，显示出了在提高药物的治疗效果和安全性、开发新型疫苗和促进药物研发方面的价值。

AskBio研发管线

来源：官网

此次合作将加强拜耳的基因治疗产品项目，而该项目也是其子公司Asklepios BioPharmaceutical（简称“AskBio”）的研发重点。拜耳早在2020年就以20亿美元的预付款收购了美国生物科技公司AskBio，通过引入该公司的腺相关病毒基因治疗平台，扩大了其基因治疗的重点。目前AskBio的研发管线包括治疗神经肌肉、中枢神经系统、心血管和代谢紊乱等疾病的基因疗法。

在此基础上，拜耳于2022年初与Mammoth Biosciences达成协议，通过利用后者的CRISPR系统开发下一代体内基因编辑疗法。该合作显着增强了拜耳为患者更快地开发变革性疗法的努力，并加强其细胞和基因治疗平台。