近日，BioMarin Pharmaceutical 宣布与德国国家法定医疗保险基金协会(GKV-SV)达成一项为期三年的新协议，为重度血友病a患者提供Roctavian (valoccogene roxaparvovec-rvox)基因疗法的报销。GKV-SV覆盖了约90%的德国人口，德国是欧洲最大的市场。这家总部位于加州的公司表示，其一次性单剂量治疗药物通过静脉注射三到四个小时，在德国的总价格为每瓶28,933.53欧元(约合31,780美元)。固定定价成为欧洲私人保险公司和其他医疗机构的参考点。
Roctavian药物基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
Biomarin估计，根据平均患者体重和一次性治疗所需的瓶数，再加上折扣，估算每年每位患者花费约为90万美元。
2023年6月，Biomarin宣布A型血友病基因疗法Valoctocogene roxaparvovec（商品名为Roctavian）获得FDA批准上市。此前，该产品已于2022年8月获得欧盟批准上市。Roctavian为全球首款A型血友病基因疗法，今年7月，据媒体报道，Roctavian在美国的定价为290万美元，要高于在欧洲的定价150万欧元。
SVB证券分析师当时预计，Roctavian年销售峰值约为22亿美元。此外2022年FDA批准了Hemgenix基因疗法，它是第一个治疗不太常见的B型血友病的基因疗法。它是由荷兰生物技术公司unique开发的，由CSL Behring公司在美国销售，标价为350万美元，刷新“全球最贵药物”的记录。
Roctavian是一种单次治疗药物，通过静脉输送三到四个小时。现有的替代方案包括患者终生定期输血或每月服用罗氏抗体药物Hemlibra，Hemlibra的标价约为50万美元。
虽然德国的报销价格低于预期，但可以使Roctavian成为欧洲潜在重要产品一位证券分析师表示。
BioMarin Pharmaceutical 2023年Q3财报显示：2023前三季总收入17.73亿美元，同比增长14%，现金及现金等价物16.74亿美元。2023前三季公司的前三大产品销售情况如下：
Vimizim前三季营收5.12亿美元，同比增长3%。该药物于2014年2月获得FDA批准，用于治疗粘多糖贮积症IVA型（Morquio A综合征），Vimizim是美国FDA批准的首个Morquio A综合征治疗药物。2019年6月Vimizim（中文商品名：唯铭赞）在中国获批，该药是国内首个黏多糖贮积症治疗药物。
Voxzogo前三季营收3.24亿美元，同比增长217%。增长迅速的原因是药物在2021年底和2022年初获得监管部门批准，全球市场持续扩张和患者的快速接受。2021年，美国FDA批准Voxzogo注射液上市，用于治疗5岁及以上骨骺(生长板)“开放”的软骨发育不全的儿童患者。Voxzogo是一款C型利钠肽类似物，它可通过阻断FGFR3的活性，直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学，从而促进软骨内骨形成，让患儿的生长速率恢复正常。
Naglazyme前三季营收3.22亿美元，同比下降6%。该药物于2005年获批上市，用于治疗粘多糖增多症VI (MPS VI)。MPS VI一种罕见的遗传代谢疾病，该病幼年即开始发作，患者表现为生长迟缓、身体组织受损和智力障碍。该疾病由于体内缺乏N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶所引起的。Naglazyme通过酶替代疗法能够有效的缓解症状。
总结
8月30日，Biomarin在欧洲完成首例商业化基因疗法ROCTAVIAN患者治疗，未来公司业绩增长取决了该疗法在欧美市场的销量情况。据药融云数据库，在国内方面，A型血友病AAV基因疗法已经申报临床的有华毅乐健、信念医药等公司。B型血友病基因疗法方面，至善唯新、天泽云泰和信念医药等公司已经布局。
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