2025年第13周03.24-03.30全球创新药研发概览

1.4.1本周全球TOP10创新药研发进展

（1）神济昌华SNUG01在美国获批临床，用于治疗肌萎缩侧索硬化

3月24日，神济昌华宣布其创新药物SNUG01在美国获批临床，拟用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。ALS是一种致命的神经退行性疾病，目前全球尚无根治手段。SNUG01作为基因疗法，靶向与疾病相关的SOD1基因突变，通过腺相关病毒（AAV）载体递送基因编辑工具，旨在修复或抑制突变基因的表达，从而延缓运动神经元退化。此前，该药物在临床前研究中已展现显著疗效，能够延长模型动物的生存期并改善运动功能。此次获批临床标志着神济昌华在神经退行性疾病领域迈出重要一步，未来将开展针对ALS患者的1期安全性及有效性试验。

（2）云顶新耀EVM14注射液在美国获批临床，用于治疗非小细胞肺癌、头颈癌等多种癌症

3月24日，云顶新耀的EVM14注射液在美国获批进入临床阶段，适应症涵盖非小细胞肺癌（NSCLC）及头颈癌等多种实体瘤。公开资料显示，EVM14是一款靶向Claudin 18.2的抗体偶联药物（ADC），通过精准识别肿瘤细胞表面抗原并释放化疗药物，实现高效杀伤癌细胞。在临床前模型中，EVM14对Claudin 18.2高表达的肿瘤展现出显著抑制效果，且安全性良好。此次I期试验将评估其在晚期癌症患者中的耐受性与抗肿瘤活性。云顶新耀计划通过中美双报策略加速开发，目标是为阳性肿瘤患者提供新一代精准治疗方案。

（3）恩华药业NH140068在中国获批临床，用于治疗精神分裂症

3月24日，恩华药业宣布其1类新药NH140068在中国获得临床试验批准，适应症为精神分裂症。根据公司公告，NH140068是一种新型谷氨酸能调节剂，通过激活代谢型谷氨酸受体（mGluR2/3），改善精神分裂症患者的阳性症状（如幻觉）和阴性症状（如情感迟钝）。临床前数据显示，该药物在动物模型中表现出优于传统抗精神病药物的疗效，且无明显锥体外系反应。此次I期试验将重点评估其在中国人群中的药代动力学特征与安全性。若后续试验成功，NH140068有望填补国内精神分裂症治疗领域对新型机制药物的需求。

（4）Alnylam RNAi疗法Amvuttra在美国获批新适应症，用于治疗ATTR-CM成人患者

3月25日，Alnylam Pharmaceuticals的RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）获FDA批准扩展适应症，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）。ATTR-CM是一种由异常淀粉样蛋白沉积引发的心脏疾病，传统治疗仅能缓解症状。Amvuttra通过靶向肝脏中TTR mRNA，从源头抑制致病蛋白生成。在HELIOS-B III期试验中，患者接受Amvuttra治疗12个月后，心脏淀粉样蛋白负荷显著降低，心血管事件风险减少62%。此次获批使Amvuttra成为首个针对ATTR-CM的RNAi药物，进一步巩固其在淀粉样变性治疗领域的领先地位。

（5）复星医药利多卡因丙胺卡因气雾剂在中国获批上市，用于治疗男性原发性早泄

3月25日，复星医药的利多卡因丙胺卡因气雾剂在中国获批上市，适应症为男性原发性早泄。该产品为局部麻醉剂复方制剂，通过快速作用于阴茎敏感神经末梢，降低性刺激传导速度，从而延长射精潜伏时间。相比传统口服药物，其起效快、全身副作用少，且使用便捷。获批基于一项多中心3期临床试验，结果显示患者平均射精时间延长至3分钟以上，满意度达85%。该产品的上市填补了国内外用早泄治疗药物的市场空白。

（6）科伦博泰SKB107注射液在中国获批临床，用于治疗晚期实体瘤骨转移

3月25日，科伦博泰的SKB107注射液在中国获批临床，拟用于晚期实体瘤骨转移治疗。SKB107是一种靶向RANKL的单克隆抗体，通过抑制破骨细胞活性，减少骨破坏和疼痛。临床前研究显示，其骨保护效果与已上市药物相当，且半衰期更长，有望减少给药频率。科伦博泰计划在1期试验中评估其安全性与药效动力学，未来或与免疫疗法联用，探索协同抗肿瘤潜力。

（7）GSK新型抗生素Blujepa在美国获批上市，用于治疗单纯性尿路感染

3月26日，葛兰素史克（GSK）宣布其新型抗生素Blujepa（gepotidacin）在美国获批上市，用于治疗单纯性尿路感染（UTI）。Blujepa属于三氮杂苄类抗生素，通过抑制细菌DNA旋转酶和拓扑异构酶IV，对多重耐药菌（如大肠杆菌）具有强效杀菌活性。3期临床试验显示，其疗效与现行标准疗法相当，且耐药风险更低。此次获批为耐药性UTI患者提供了亟需的新选择，尤其在全球抗生素耐药加剧的背景下意义显著。

（8）Soleno公司的Vykat XR在美国获批上市，用于治疗Prader-Willi综合征暴食症

3月27日，Soleno Therapeutics的Vykat XR缓释片在美国获批上市，适应症为Prader-Willi综合征（PWS）相关的暴食症。Vykat XR通过调节下丘脑食欲调控通路，减少患者无法控制的饥饿感和过度摄食行为。关键3期试验表明，治疗组患者日均摄食量减少40%，且安全性良好。作为首个针对PWS暴食症的获批药物，Vykat XR有望显著改善患者生活质量，降低肥胖及相关并发症风险。

（9）Exelixis多靶点酪氨酸激酶抑制剂在美国获批新适应症，用于治疗胰腺神经内、外分泌肿瘤

3月27日，Exelixis的多靶点酪氨酸激酶抑制剂Cabozantinib（商品名Cometriq）获FDA批准扩展适应症，用于晚期胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。在III期CABINET试验中，该药显著延长患者无进展生存期（PFS）至16.6个月，较安慰剂组提升11.2个月。其通过抑制VEGFR、MET等肿瘤血管生成与转移相关靶点发挥作用。此次获批使Cabozantinib成为首个覆盖pNET一线治疗的口服药物，预计2025年新增适应症将贡献超2亿美元销售额。

（10）默沙东Capvaxive在欧盟获批上市，用于预防由肺炎链球菌引起的侵袭性疾病和肺炎

3月28日，默沙东的新型肺炎疫苗Capvaxive（20价肺炎球菌结合疫苗）获欧洲药品管理局（EMA）批准上市，用于预防由肺炎链球菌引起的侵袭性疾病和肺炎。与传统13价疫苗相比，Capvaxive新增覆盖7种高致病性血清型（如3型、22F型），免疫原性提升35%。在III期临床中，其对65岁以上老年人群的保护效力达90%以上。默沙东计划将其纳入欧盟老年人肺炎疫苗接种计划，预计2026年市场份额将超越辉瑞的Prevnar 20。

1.4.2本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）Beam公司碱基编辑疗法BEA M-101在镰状细胞病1/2期临床中展现潜力

3月24日，Beam Therapeutics公布了其碱基编辑疗法BEA M-101针对镰状细胞病（SCD）的1/2期临床试验积极数据。BEA M-101通过单碱基编辑技术精准修饰患者造血干细胞中的特定基因位点，旨在重新激活胎儿血红蛋白（Hb F）的表达。Hb F可替代异常血红蛋白，缓解SCD患者的红细胞镰状化和溶血问题。数据显示，接受治疗的患者体内功能性Hb F水平显著提升，且未报告严重不良反应。此次结果首次验证了碱基编辑技术在此类遗传病中的临床可行性，为后续开发提供了关键概念验证。Beam计划进一步扩大样本量以确认疗效和安全性。

（2）Ionis公司反义寡核苷酸ION-717在朊病毒病1/2期试验中安全性良好

3月25日，Ionis Pharmaceuticals宣布其反义寡核苷酸疗法ION-717在治疗朊病毒病的1/2期临床试验中取得积极进展。ION-717靶向朊病毒蛋白（PrP）的mRNA，通过减少PrP的生成来延缓疾病进展。朊病毒病是一种罕见且致命的神经退行性疾病，目前尚无有效疗法。数据显示，ION-717在患者中表现出良好的安全性和耐受性，并显著降低了脑脊液中的PrP水平。尽管疗效终点尚未完全解锁，但早期数据已为该疗法的机制提供了支持。Ionis计划推进更高剂量组的研究，并探索与其他疗法的联合应用。

（3）阿斯利康奥希替尼3期试验显示EGFR突变非小细胞肺癌OS改善趋势

3月26日，阿斯利康公布了第三代EGFR-TKI奥希替尼（泰瑞沙）在表皮生长因子受体（EGFR）突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的3期临床试验结果。与安慰剂组相比，奥希替尼组中位总生存期（OS）达58.8个月（95% CI 54.1-NR）），而安慰剂组为54.1个月（95% CI 42.1-NR）。值得注意的是，78%的安慰剂组患者在疾病进展后交叉接受了奥希替尼治疗，可能稀释了两组差异。尽管如此，奥希替尼仍展现出明确的生存获益，巩固了其作为EGFR突变晚期NSCLC一线治疗的标准地位。该数据进一步支持了早期使用奥希替尼的临床策略。

（4）强生Rybrevant/Lazcluze组合在EGFR ex19del/L858R突变肺癌3期试验中死亡风险降低25%

3月27日，强生宣布其EGFR/MET双特异性抗体Rybrevant（Amivantamab）联合第三代TKI Lazcluze（Lazertinib）在EGFR ex19del或L858R突变转移性NSCLC的3期试验中达到主要终点。中位随访37.8个月时，联合组患者死亡风险较活性对照组降低25%（HR=0.75，95% CI 0.61-0.92）。该组合通过同时抑制EGFR和MET信号通路，克服了传统TKI的耐药问题。此外，Rybrevant的皮下制剂可将注射时间缩短至2分钟，显著提升治疗便捷性。该结果有望推动该组合成为EGFR突变肺癌的二线治疗新标准。

（5）BioNTech双抗BNT327联合化疗在小细胞肺癌2期试验中DCR达97.9%

3月28日，BioNTech公布了其双特异性抗体BNT327联合化疗治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的2期试验数据。BNT327靶向肿瘤细胞表面的DLL3和CD3，通过激活T细胞介导肿瘤杀伤。中位随访14.5个月时，联合治疗的疾病控制率（DCR）达97.9%，确认客观缓解率（ORR）为85.4%，远超传统化疗（ORR约60%-70%）。该疗法还表现出可控的安全性，未出现新的免疫相关不良反应。BioNTech计划启动3期试验，进一步验证其在ES-SCLC一线治疗中的潜力。

（6）默沙东皮下制剂MK-3475A在3期试验中实现非劣效PK与快速给药

3月28日，默沙东宣布其皮下注射PD-1抑制剂MK-3475A（含pembrolizumab）联合化疗的3期试验达到主要终点。与静脉输注pembrolizumab相比，MK-3475A在药代动力学（PK）参数上显示非劣效性，且中位注射时间仅需2分钟（静脉输注需30分钟以上）。这一改进显著提升了治疗便捷性，尤其适用于门诊患者。尽管疗效数据尚未披露，但其PK优势已为皮下制剂的广泛应用奠定了基础。默沙东计划向监管机构提交上市申请，进一步拓展pembrolizumab的给药形式。

（7）Candel公司溶瘤病毒CAN-2409在ICI耐药肺癌2a期试验中延长生存期

3月28日，Candel Therapeutics公布了溶瘤病毒疗法CAN-2409在免疫检查点抑制剂（ICI）耐药非小细胞肺癌患者的2a期数据。接受两个疗程治疗的46例患者中位总生存期（mOS）达24.5个月，而基线ICI治疗进展患者的mOS为21.5个月，显著优于历史对照（标准治疗mOS为9.8-11.8个月）。CAN-2409通过诱导局部免疫激活和全身抗肿瘤免疫应答，逆转了ICI耐药。公司计划启动关键性试验，探索其与ICI联用的协同效应。

（8）劲方医药氟泽雷塞联合西妥昔单抗在非小细胞肺癌2期试验中ORR达80%

3月28日，劲方医药公布了EGFR exon20插入突变NSCLC患者接受氟泽雷塞（新型EGFR抑制剂）联合西妥昔单抗的2期数据。客观缓解率（ORR）达80%，疾病控制率（DCR）为100%，其中3例完全缓解（CR），33例部分缓解（PR），57.8%的患者肿瘤缩小≥50%。该组合通过双重阻断EGFR信号通路，克服了exon20插入突变对传统TKI的耐药性。劲方计划与美国FDA沟通加速批准路径，有望填补该突变亚型的治疗空白。

（9）Wave Life Sciences反义疗法WVE-N531在杜氏肌营养不良2期试验中改善患者功能

3月30日，Wave Life Sciences公布了反义寡核苷酸WVE-N531治疗杜氏肌营养不良（DMD）的2期FORWARD-53试验结果。接受治疗的患者在48周时从地面起身时间（TTR）较自然病史组缩短3.8秒（p<0.01），达到统计学和临床双重显著性。WVE-N531通过跳过外显子53恢复抗肌萎缩蛋白表达，适用于约8%的DMD患者。该数据支持其进入关键试验，有望成为首个针对外显子53跳跃的DMD疗法。

（10）中美瑞康RAG-01在卡介苗失败膀胱癌1期试验中CR率达66.7%

3月30日，中美瑞康公布了其基因疗法RAG-01在卡介苗（BCG）治疗失败的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的1期数据。最低两个剂量组的原位癌（CIS）患者完全缓解率（CR）达66.7%（2/3），66.7%的乳头状肿瘤患者在3个月随访时未复发。RAG-01通过腺病毒载体递送免疫刺激基因，激活局部抗肿瘤免疫应答。公司计划扩展队列以确认疗效，并探索其作为BCG耐药患者挽救性疗法的潜力。

同期事件：

1. 2025年第13周03.24-03.30国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2025年第13周03.24-03.30国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2025年第13周03.24-03.30国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.24-2025.03.30)｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

想要解锁更多药物研发信息吗？查询摩熵医药（原药融云）数据库（vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）掌握药物基本信息、市场竞争格局、销售情况与各维度分析、药企研发进展、临床试验情况、申报审批情况、各国上市情况、最新市场动态、市场规模与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！