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基因疗法失败后，辉瑞裁员210人
辉瑞的北卡罗来纳州落基山工厂巧妙地诠释了什么是福无双至，祸不单行。 在去年7月份被龙卷风袭击后，一轮裁员再次冲击了该工厂的重振。 根据辉瑞递交给美国商务部的数据显示，辉瑞此次将裁员210人，其中60是北卡罗来纳州落基山工厂的员工，另外150人则来自北卡罗来纳州桑福德工厂。基因疗法2703个月前 -
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罗氏、辉瑞、吉利德、艾伯维、荣昌、信达等披露最新III期临床数据；中国首个针对遗传病的基因疗法申报上市…一周概览
国内创新药IND汇总。 7月23日，Bicycle的BT8009注射液的临床试验申请（IND）获CDE受理。 BT8009由靶向Nectin-4的双环肽、可裂解连接子和MMAE毒素偶联而成。 -
礼来拐点？两日蒸发1000亿美金！辉瑞基因疗法获欧盟批准，罗氏诊断上半年营收近600亿
辉瑞基因疗法获欧盟批准。 今日，欧盟委员会（EC）宣布授予辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B成人患者，这些患者体内无凝血因子IX（FIX）抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体（AAVRh74var）的抗体。 血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子IX。 -
只需一针！免去上百次治疗，辉瑞基因疗法获欧盟批准
今日，欧盟委员会（EC）宣布授予辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法 Durveqtix（fidanacogene elaparvovec） 有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B成人患者 ，这些患者体内无凝血因子IX（FIX）抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体（AAVRh74var）的抗体。 血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子 IX 。 患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。 -
自闭症和Phelan-McDermid综合征基因疗法IND在美获批
Jaguar基因治疗公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该公司的JAG201研究新药（IND）申请，JAG201是一种治疗自闭症谱系障碍（ASD）和Phelan-McDermid综合征（Phelan-McDermid syndrome，PMS）的基因疗法。 目前，美国约有30000名ASD或PMS患者存在SHANK3突变或缺失，目前尚无治疗方法。 JAG201旨在通过AAV9载体提供功能性SHANK3，以治疗该疾病的根本原因。 -
只需一针！疾病指标改善超98%，辉瑞血友病基因疗法达3期临床终点
今天，辉瑞（Pfizer）宣布临床3期试验AFFINE的积极顶线结果，该研究评估其在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec用于治疗中度至重度血友病A成人患者的疗效与安全性。 分析显示， 该试验达成主要终点与关键次要终点，giroctocogene fitelparvovec与替代预防疗法相比在预防患者出血上具有优效性。 AFFINE是一项开放标签、多中心的单臂3期研究，旨在评估单次输注giroctocogene fitelparvovec对中度至重度血友病A的成年男性患者（75名患者接受给药）的疗效和安全性。 -
Nature | 基因疗法递送新策略：突破尺寸限制，将大号床垫通过小门送进房间！
基因疗法的策略是将编码正常蛋白的基因送入患者体内，替换突变蛋白发挥功能，从而提供彻底治愈的希望。 不过，基因疗法遇到的一个重要挑战是， 用于递送基因的载体 ，例如腺相关病毒（AAV）， 容量是有限的 ——通常只有4.7kb。 而对于DMD来说，编码抗肌萎缩蛋白的基因尺寸巨大，是人体细胞里序列最常长的基因，由79个外显子组成，其mRNA有14kb。基因疗法2703个月前 -
《自然》：修复人体中的最大基因，科学家开发基因疗法的递送新策略
基因疗法的策略是将编码正常蛋白的基因送入患者体内，替换突变蛋白发挥功能，从而提供彻底治愈的希望。 不过，基因疗法遇到的一个重要挑战是，用于递送基因的载体，例如腺相关病毒（AAV），容量是有限的——通常只有4.7kb。 而对于DMD来说，编码抗肌萎缩蛋白的基因尺寸巨大，是人体细胞里序列最常长的基因，由79个外显子组成，其mRNA有14kb。基因疗法3103个月前 -
Neuralink前总裁创业，收购上市独角兽，主打“基因疗法+视觉脑机接口”
从猕猴实验，到2024年7月Neuralink即将迎来第二例人体试验，我们正在频频经历脑机接口所创造的历史时刻。 除了Elon Musk以外，还有一家脑机接口企业同样致力于使“盲人复明”。 这就是由Neuralink的联合创始人兼前总裁Max Hodak所创办的Science Corporation。
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