近日，一家成长中的基因治疗公司正在与最大的基因治疗制造商之一合作，将其药物用于临床试验。
Forge Biologics 首席执行官 Tim Miller
Myrtelle周一宣布，它与Forge Biologics签署了一项生产Myr-201的协议，这是一种用于听力损失的基因疗法。Myrtelle说，Myr-201目标是患有常染色体隐性遗传性听损的人。Myrtelle说，Forge将在其位于俄亥俄州哥伦布市的制造基地提供质粒制造、cGMP AAV工艺开发和规模化制造服务。随着这项工作的进行，Myrtelle表示，它计划将开发工作推进到I/II期临床试验。
5月份，一家专注于神经疾病的生物技术公司从临床前基因治疗机构Rescure Hearing获得了该疗法的许可，它旨在通过将TMPRSS3基因副本直接送入内耳来发挥作用。
Myrtelle并不是唯一一家专注于听力损失基因疗法的公司。Decibel Therapeutics一直在为其听力损失基因疗法进行临床前研究，同时最近吹捧候选疗法的早期临床阶段数据，可以防止化疗引起的听力损失。
与Myrtelle达成新协议是在Forge上个月获得9000万美元的C轮融资之后。据药融云统计，迄今为止，Forge Biologics筹集的总金额达到3.3亿美元。Forge首席执行官Tim Miller说，由于公司已经与基因治疗制造商接洽，这一轮融资只用了几个月的时间。
Forge融资情况
截图来源：药融云投融资数据库
关于Myrtelle
Myrtelle是一家专注于开发神经退行性疾病的治疗方法的临床阶段的基因治疗公司。Myrtelle拥有基因治疗技术和能力，可治疗涉及少突胶质细胞和髓鞘生成的疾病。该公司平台的核心是一类新型rAAV，它选择性地靶向少突胶质细胞，并能优先向这些细胞递送基因有效载荷，如替换基因或敲除miRNA，以恢复其正常功能和髓鞘生成。
关于Forge Biologics
Forge Biologics成立于2020年，是基因疗法的开发引擎，致力于使人们能够改变生命的基因疗法，并使他们从一个想法变为现实。该公司与基因治疗领域的创新者合作：科学家，医师，生物技术/制药公司和患者团体。
参考资料：
https://endpts.com/cns-focused-gene-therapy-biotech-forges-manufacturing-deal-for-hearing-loss-drug/
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