数百万的药物价格在基因疗法领域已经成为常态，前有诺华210万美元的脊髓性肌萎缩基因疗法药物zolgensma，现有蓝鸟生物2款基因疗法药物价格分别为280万（Zynteglo）、300万美元（SKYSONA）（《蓝鸟生物第2款基因疗法价格公布！再刷新高，成为"全球最贵药物"》）。SKYSONA截至目前还是“全世界最贵的药物”。
近日，美国非营利组织临床与经济评论研究所(ICER)公布了一份新报告：
- 全球生物疗法领军企业CSL Behring用于治疗B型血友病的AAV基因疗法药物EtranaDez(etranacogene dezaparvovec)将于本月底获得FDA批准决定，定价为300万美元左右。
- ICER还更新了BioMarin用于治疗血友病A的基因疗法药物Roctavian的价格，约为200万美元，ICER表示这个价格比较合理。
ICER首席医疗官David Rind
CER首席医疗官David Rind在一份声明中说：“相比传统治疗方法，基因疗法是一种很有潜力的治愈疗法，且一次治疗，长期甚至终生有效，副作用小。从而减少了患者对昂贵的预防性治疗的需求。然而，基因疗法'治愈'的持续时间和安全性仍然充满不确定性。”
基因疗法药物EtranaDez——300万美元左右
大约30，000名美国人患有血友病A（B），由于凝血因子VIII或凝血因子IX缺乏，导致他们的出血倾向增加。
在CSL用于治疗B型血友病的AAV基因疗法药物EtranaDez使用AAV5作为载体，其携带因子IX（FIX-Padua）的Padua基因变体，它产生的FIX蛋白的活性比正常情况高5到8倍。ICER指出，与接受基因疗法前患者出血率相比，接受治疗后的患的关节出血减少了80%，其他出血也有减少。
而血友病B患者终生都需要定期注射FIX。AAV基因疗法促进FIX蛋白的合成，一次性基因治疗输注可以达到持久的效果。对于患者来说，大大减轻了治疗负担。
据药融云数据库显示，CSL公司已向美国和欧盟都提交了该基因疗法药物的上市申请，且都获得了国家的特殊审评认证。在美国获得了FDA认证的突破性疗法；在欧盟获得了EMA的孤儿药与优先药物认证。有了国家特殊认证的加持，将有助于加快审评审批与药物上市的速度。
EtranaDez的特殊审评认证
截图来源：药融云全球药物研发数据库
基因疗法药物Roctavian——约200万美元
Biomarin2022财年三季报显示：营业收入为15.59亿美元，同比上涨11.6%。归属于母公司普通股股东净利润为1.42亿美元，同比增长2393.92%
其实，在2020年8月，FDA拒绝了BioMarin的A型血友病基因疗法药物valrox。主要原因在于BioMarin目前的 I 期和 II 期研究仅对少数患者进行了数年的随访，尽管在早期研究中患者并没有再次发生出血等症状，但他们却存在体内活性凝血因子水平下降的现象。因此FDA要求BioMarin提供所有Ⅲ期临床患者至少观察2年的临床数据。
新的PDUFA日期为2023年3月31日。ICER得出的结论：与罗氏的Hemlibra（emicizumab）相比，Roctavian每年的成本约为63万美元。
然而，欧盟已在今年8月批准Roctavian有条件上市，成为欧洲首款获批的血友病A基因疗法药物，并将其价格定为约150万美元。
Roctavian不同国家研发现状（部分）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
但ICER表示，BioMarin的价格可以更高，达到近200万美元。因为如果治疗持续四年，那么治疗成本将为250万美元。
参考资料：
[1] 各公司官网
[2] 药融云数据库
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