诺华基因疗法药物Zolgensma：今年前三季度大卖10.6亿美元，涨幅10%

基因疗法药品销售

细胞基因治疗前沿

2022/10/28

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10月25日，诺华发布三季报：前三季度营收378.55亿美元，同比增长5%（按照固定汇率），净利润54.89亿美元，下降20%（按照固定汇率）。诺华的靶向CD19的car-t疗法Kymriah前三季度营收3.97亿美元，同比下降4%。

其中，治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法药物Zolgensma营收10.61亿美元，同比增长10%，主要由美国市场和新兴增长市场的准入范围扩大推动的。目前全球2500名以上患者接受Zolgensma治疗，并呈现两位数增长。2021年Zolgensma营收13.51亿美元，同比大增47%。

Zolgensma是诺华巨资收购的AveXis获得，其定价为212.5万美元。在美国于2019年5月上市，2019财年7个月销售额达3.61亿美元。2020年营收为9.2亿美元，同比增加150%。

目前Zolgensma已经在全球近45个国家和地区获批。在美国市场，诺华和相关保险公司合作，患者家属可以分期5年来支付费用，平均每年42.5万美元。2020年5月，Zolgensma被纳入日本健保，患者只需支付30%费用；2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系（NHS）。

据药融云数据显示，2021年10月21日，诺华基因疗法药物Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi，AVXS-101）OAV101注射液在中国递交临床试验申请获得CDE受理公示，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。2022年7月，据CDE官网发布，正式将该药纳入突破性疗法，拟用于脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的治疗，现用时265天，期待早日获批临床。

OAV101注射液审评时间轴

截图来源：药融云中国药品审评数据库

2022年诺华在基因治疗方面的布局：

2022年2月18日，Gyroscope Therapeutics是一家专注于眼科疾病的临床阶段基因治疗公司，今天宣布，诺华已完成对公司的收购，预付了8亿美元(5.87亿美元)，在实现某些里程碑后，可能需要支付多达7亿美元(5.14亿美元)。

2022年3月8日，Voyager Therapeutics与诺华就下一代AAV基因疗达成许可和研发协议，Voyager将获得5400万美元前期付款，并有资格获得总计高达17亿美元的里程碑付款。诺华有权获得Voyager公司AAV衣壳发现平台开发的创新AAV衣壳的开发权益，靶向3个未公布的中枢神经系统（CNS）靶点。诺华还拥有获取靶向另外两个靶点的衣壳的选择权。